El estudio fase IIII HAVEN 1 con Emicizumab para hemofilia A alcanza su objetivo primario

  • El tratamiento profiláctico con Emicizumab reduce el número de hemorragias en los pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII frente a los que no recibieron profilaxis

Basilea,

Roche ha anunciado hoy que el estudio fase III HAVEN 1, que evalúa la eficacia y seguridad de Emicizumab en pacientes de 12 años de edad o mayores con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, ha alcanzado su objetivo primario. 

El estudio mostró una reducción estadísticamente significativa en el número de hemorragias en los pacientes que habían recibido profilaxis con Emicizumab frente a los que no habían recibido esta terapia. El estudio también cumplió los objetivos secundarios, incluyendo una reducción estadísticamente significativa en el número de hemorragias en pacientes que recibieron profilaxis con Emicizumab en comparación a pacientes que habían recibido tratamiento profiláctico previo con un concentrado complejo de protrombina (CCP). Los efectos secundarios más frecuentes asociados a Emicizumab fueron las reacciones en el lugar de la inyección, que coincide con lo ya observado en estudios previos.

Tal y como ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche, “el desarrollo de inhibidores que hacen que la terapia de reemplazo del factor VIII sea menos eficaz, o ineficaz, es uno de los grandes desafíos en el tratamiento de la hemofilia A. Una situación que incrementa el riesgo de que los pacientes sufran hemorragias potencialmente mortales, así como hemorragias repetidas que pueden causar a largo plazo daño en las articulaciones. Por este motivo, estamos muy satisfechos que, en nuestro primer ensayo de referencia, el tratamiento profiláctico con Emicizumab haya reducido significativamente el número de hemorragias en estas personas con una situación tan complicada de tratar. Esperamos trabajar con las autoridades sanitarias para que este tratamiento esté disponible para los pacientes con hemofilia lo antes posible”, añadió.

Para el doctor Victor Jimenez Yuste, Jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz e investigador del estudio HAVEN 1, “alcanzar los objetivos marcados en la reducción de los sangrados supone una novedad dentro del campo de la hemofilia, en concreto dentro de la profilaxis de los pacientes con hemofilia e inhibidor. Los pacientes con hemofilia e inhibidor han sido el grupo de pacientes con el mayor reto terapéutico y el grupo más vulnerable con mayor morbilidad dentro de los pacientes con hemofilia. La llegada de un fármaco capaz de reducir el número de sangrados en pacientes que hasta ahora no disfrutaban de un profilaxis con alta tasa de protección frente al sangrado, su administración vía subcutánea y de forma semanal convierten, a expensas de datos de seguridad más amplios, a emicizumab en un fármaco novedoso e idóneo en la profilaxis futura de los pacientes con inhibidor.”

“Desde mediados de 1990”, ha comentado el doctor Alain Baumann, director ejecutivo de la Federación Mundial de Hemofilia, “ha habido mejorías progresivas en el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores". "La carga actual del tratamiento es significativa. Con este motivo, la Federación apoya la investigación que facilite la aparición de nuevos agentes terapéuticos y abran una nueva posibilidad de tratamiento para los pacientes con inhibidores. Cubrir esta necesidad médica sería un avance significativo en nuestra búsqueda por conseguir un Tratamiento para Todos, incluyendo a aquellos que conviven con inhibidores”.

Como ya se informó, dos pacientes tuvieron eventos tromboembólicos y otros dos desarrollaron Microangiopatía Trombótica (MT). El denominador común en todos los casos es que se dieron en pacientes que habían recibido profilaxis con Emicizumab y además recibieron un CCP para tratar las hemorragias leves. Ninguno de los eventos tromboembólicos precisó tratamiento anticoagulante y uno de los pacientes reinició la terapia con Emicizumab. Los casos de MT se han solucionado y también uno de los pacientes volvió a recibir terapia con Emicizumab.

HAVEN 1 es el primer estudio fase III del programa de desarrollo clínico con Emicizumab del que se comunicarán los resultados. Los datos se presentarán próximamente en un congreso médico y se remitirán a las autoridades sanitarias internacionales para que evalúen su autorización. 

 

Sobre el estudio HAVEN 1 (NCT02622321)

HAVEN 1 es un estudio multicéntrico, randomizado, abierto, fase III que evalúa la seguridad y eficacia y la farmacocinética del tratamiento preventivo con Emicizumab frente a pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII que no han recibido este tratamiento profiláctico. El estudio incluyó 109 pacientes con hemofilia A (de 12 años de edad o mayores) con inhibidores del factor VIII, que fueron tratados previamente con CCP. Los pacientes tratados previamente con estos agentes fueron distribuidos al azar de forma 2:1 para recibir profilaxis con Emicizumab (Brazo A) o sin profilaxis (Brazo B). Los pacientes previamente tratados con terapia preventiva con CCP recibieron profilaxis con Emicizumab (Brazo C). El tratamiento episódico de las hemorragias con CCP fue permitido por protocolo. El objetivo primario del estudio es el número de hemorragias que se producen durante el tratamiento preventivo con Emicizumab (Brazo A) versus ausencia de profilaxis (Brazo B). Los objetivos secundarios incluyen la tasa de hemorragia, la tasa de sangrado articular, la tasa de sangrado espontáneo, la tasa objetivo de sangrado articular, la calidad de vida relacionada con el estado de salud, y la comparación entre pacientes con tasa de hemorragias que recibieron terapia preventiva con CCP (Brazo C) y perfil de seguridad.

 

Acerca de Emicizumab (ACE910)

Emicizumab es un anticuerpo monoclonal bioespecífico diseñado para unirse a los factores IXa y X, proteínas necesarias para activar el proceso natural de la coagulación que actúan de forma conjunta en el proceso de coagulación de la sangre. Puede ser administrado por una inyección ‘lista para su uso’ (vía subcutánea) una vez a la semana. Emicizumab se está evaluando en un estudio de referencia fase III en personas de 12 años o mayores, en ambos casos con o sin inhibidores del factor VIII y en niños menores de 12 años de edad con inhibidores del factor VIII. Estudios futuros se dirigirán a analizar los horarios de dosificación menos frecuentes. El programa de desarrollo de Emicizumab está evaluando su potencial para ayudar a superar los retos clínicos actuales, tales como los efectos a corto plazo de los tratamientos existentes, el desarrollo de los inhibidores del factor VIII y la frecuente necesidad de un acceso venoso. Emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo co-desarrollado por Chugai, Roche y Genentech.

 

Hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo¹,², y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia³. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo4. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII5 de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

 

Roche en hematología

Roche lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras. Además de las terapias ya aprobadas MabThera (Rituximab), Gazyvaro (Obinutuzumab), y Venclexta® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq® (Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y un antagonista MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roche en este campo va más allá del ámbito del cáncer, trabajando también en el desarrollo de Emicizumab (ACE910) para la hemofilia A.

References

    [1] WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed 21 October 2015: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.
    2 Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
    3 Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
    4 Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.
    5 Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039–48.


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Beatriz Lozano / Clara Castaño
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Acerca de Roche

Roche es una compañía líder del sector de la salud, centrada en la investigación y desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico que con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. Roche es la mayor biotecnológica del mundo y tiene medicamentos significativamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. También es líder mundial en diagnóstico in vitro, incluido el diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia del control de la diabetes. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo nombre han convertido a Roche en líder en medicina personalizada con una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.Fundada en 1896, Roche continua investigando para mejorar la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades, así como contribuir de forma sostenible a la sociedad. La Lista modelo de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por la compañía, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y fármacos oncológicos que salvan vidas. Por séptimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. Roche, cuya sede central está ubicada en Basilea (Suiza), está presente en más de 100 países. En el año 2015, el Grupo Roche contaba con 91.700 empleados, invirtió 9.300 millones de francos suizos en Investigación y Desarrollo y sus ventas alcanzaron la cifra de 47.500 millones de francos suizos. Genentech, en Estados Unidos, es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).  www.roche.com y www.roche.es.

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