La estabilización de la atrofia
muscular espinal, al alcance
de los pacientes
Qué esperar al tratar a personas adultas
afectadas por AME
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad rara y neuromuscular cuyos síntomas, principalmente debilidad muscular, atrofias e hipotonía, o disminución del tono muscular, afectan directamente a la calidad de vida.
También conocida como AME, por sus siglas, se trata de una enfermedad progresiva y de evolución impredecible, por eso lograr la estabilización es una de las prioridades para los pacientes y para los profesionales sanitarios que la abordan.
Esta es una de las realidades que ha puesto de manifiesto el estudio europeo EUPESMA-2019, que destaca la importancia de tener en cuenta las expectativas de los pacientes con AME respecto a su tratamiento, la participación en ensayos clínicos y las implicaciones de la enfermedad en su día a día.
Desde Roche, escuchamos las necesidades reales de las personas con AME para seguir trabajando en proporcionar a los pacientes la mejor calidad de vida posible.
Estudio EUPESMA-2019: Comprendiendo las expectativas de los pacientes ante el avance terapéutico actual en la atrofia muscular espinal
1.474
pacientes
26
países europeos
(incluyendo España)
19
organizaciones
16
idiomas
Estabilización
Para los pacientes con AME, la estabilización de su enfermedad es un resultado positivo.
Acceso
La mayoría de los pacientes quiere recibir un tratamiento para la AME.
El acceso al tratamiento es desigual en función de la edad, tipos de AME y niveles de movilidad física. No poder acceder a un tratamiento aprobado hace que los pacientes tengan sentimientos negativos:
Oportunidad
Para muchos de ellos, los ensayos clínicos son la única forma de acceder a un tratamiento.
81,9%
referían sentimientos negativos en caso de ser
rechazados en un ensayo clínico.
Alternativa
Los pacientes de AME quieren soluciones que aborden múltiples aspectos de su enfermedad.
El asesoramiento clínico personalizado debe gestionar sus expectativas terapéuticas de manera individualizada.
Un nuevo consenso en AME debería basarse en la personalización del tratamiento y los objetivos terapéuticos independientemente de la fase de la enfermedad. Debe abordar también las necesidades no cubiertas y desigualdades en el acceso a los medicamentos, las terapias alternativas o la combinación de tratamientos.