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Basilea, 06 Junio, 2018

La FDA concede la ‘revisión prioritaria’ a Emicizumab (hemlibra®), de Roche, para pacientes con hemofilia a sin inhibidores factor VIII

 

Basilea, 6 de junio de 2018.- Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la ‘Revisión Prioritaria’ a Emicizumab (Hemlibra®) para adultos y niños con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Esta designación está basada en los datos del estudio fase III HAVEN 3. La FDA espera tomar una decisión sobre su aprobación el próximo 4 de octubre.

Tal y como ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “las personas con hemofilia A se pueden enfrentar a importantes desafíos en el manejo de su enfermedad y tener que adaptar su vida diaria a evitar hemorragias y acomodarse al tratamiento. Creemos que la decisión de la FDA de otorgar la Revisión Prioritaria a Hemlibra® subraya su potencial para mejorar el tratamiento estándar de estos pacientes sin inhibidores del factor VIII, así como ayudar a reducir la carga que representa el tratamiento, gracias a la flexibilidad que ofrecen las opciones subcutáneas de tratamiento. Esperamos colaborar con la FDA para que este tratamiento esté disponible para los pacientes lo antes posible”.

En el estudio HAVEN 3, con adultos y adolescentes de 12 años de edad o mayores sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra®, cada semana o cada dos semanas, mostraron una reducción del 96% (p <0,0001) y del 97% (p <0,0001) en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis. En un brazo adicional del estudio, las personas que habían recibido previamente profilaxis con agentes del factor VIII en un estudio no-intervencionista cambiaron a la profilaxis con Hemlibra®, lo que permitió una comparación intra-paciente de dos regímenes de profilaxis. Basándose en la comparación intra-paciente, Hemlibra® demostró una reducción estadísticamente significativa del 68% (p <0,0001) en las hemorragias tratadas, lo que convierte este tratamiento en el primero que ha demostrado una eficacia superior a la terapia previa con profilaxis con agentes del factor VIII, que es el tratamiento estándar. No hubo eventos adversos (EA) inesperados o graves relacionados con Hemlibra® en el estudio HAVEN 3, y los EA más frecuentes fueron consistentes con los ya observados en estudios previos. Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 5% o más de las personas en el estudio HAVEN 3 fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor en las articulaciones (artralgia), síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior y gripe. Los resultados del estudio HAVEN 3 se presentaron el pasado mes de mayo en el Congreso de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH).

La designación de ‘Revisión Prioritaria’ es otorgada por la FDA a los medicamentos que tienen el potencial de mejorar significativamente el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad grave. El pasado mes de abril, la FDA otorgó la designación de ‘Terapia innovadora’ (Breakthrough Therapy) a Hemlibra® para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, según los datos del estudio HAVEN 3. Esta designación está diseñada para agilizar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar una enfermedad grave con evidencia previa que indique que pueden demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles. Los datos del estudio HAVEN 3 también se han presentado para que se consideren para su aprobación a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Asimismo, está en marcha la presentación de estos resultados a otras autoridades reguladoras de todo el mundo.

Hemlibra® fue aprobado por la FDA en noviembre del 2017 como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrados en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII, basándose en los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2. Asimismo, ha sido aprobado recientemente también por las autoridades reguladoras en otros países del mundo, incluyendo la Comisión Europea en febrero de 2018 como tratamiento profiláctico de rutina de las hemorragias en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.

 

Acerca del estudio HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 es un estudio fase III randomizado, abierto, multicéntrico, que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con Hemlibra® versus ninguna profilaxis (tratamiento episódico o a demanda con agentes de factor VIII) en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El estudio incluyó 152 pacientes con hemofilia A (12 años de edad o mayores) que fueron tratados previamente con agentes del factor VIII a demanda o en profilaxis. Los pacientes tratados previamente con agentes del factor VIII a demanda se dividieron aleatoriamente 2:2:1 para recibir profilaxis con Hemlibra® por vía subcutánea 3 mg/kg/semana durante 4 semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana hasta el final del estudio (brazo A), profilaxis subcutánea con Hemlibra® 3 mg/kg/semana durante 4 semanas, seguido de 3 mg/ kg/2 semanas durante al menos 24 semanas (brazo B), o sin profilaxis (brazo C). Los pacientes previamente tratados con profilaxis con agentes del factor VIII recibieron profilaxis subcutánea con Hemlibra® 3 mg/kg/semana durante 4 semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana hasta el final del estudio (brazo D). El tratamiento a demanda de hemorragias intercurrentes con agentes del factor VIII se permitió por protocolo.

En el estudio fase III HAVEN 3, con adultos y adolescentes de 12 años de edad o mayores sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra®, cada semana o cada dos semanas, mostraron una reducción del 96% (p <0,0001) y del 97% (p <0,0001) en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis. Además, el 55.6% (95% IC: 38.1; 72.1) de los pacientes tratados con Hemlibra® cada semana y el 60% (95% IC: 42.1; 76.1) de los que recibieron esta terapia cada dos semanas no experimentaron hemorragias, en comparación con 0% (IC del 95%: 0.0; 18.5) en los que no recibieron ninguna profilaxis. Es importante destacar que, en una comparación intra-paciente, en aquellos que participaron previamente en un estudio prospectivo no intervencionista (ENI), la profilaxis con Hemlibra® una vez a la semana mostró una eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con agentes del factor VIII, que es la terapia  estándar en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, tal y como lo demuestra una reducción del 68% (p <0,0001) en las hemorragias tratadas.

No se manifestaron eventos adversos (EA) inesperados o graves relacionados con Hemlibra®, y los EA más frecuentes fueron consistentes con estudios previos. Los eventos adversos más comunes, que se dieron en un 5% o más de los pacientes del estudio HAVEN 3 fueron reacciones en el sitio donde se puso la inyección, dolor en las articulaciones (artralgia), síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior y gripe.

 

Acerca de Hemlibra® (Emicizumab)

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia de Hemlibra® y su potencial para ayudar a superar los desafíos clínicos actuales: los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de acceso venoso frecuente.

Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, con kxwh como sufijo designado de acuerdo a la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.

 

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo1,2, y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia3. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos1. Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo4.Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo5. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII6 de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

 

Roche en hematología

Roche lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras para pacientes con enfermedades de la sangre. Además de las terapias ya aprobadas MabThera®/Rituxan® (Rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (Obinutuzumab), y Venclexta®/Venclyxto® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq® (Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y una pequeña molécula antagonista de MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roche en este campo va más allá del ámbito del cáncer, trabajando también en el desarrollo de Hemlibra® (Emicizumab), un anticuerpo monoclonal biespecífico para el tratamiento de la hemofilia A.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

Para más información:

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Clara Castaño  
Departamento Comunicación y Pacientes Roche Farma  
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