Noticia

Basilea, 30 abril, 2019

Roche presentará en ANN 2019 nuevos datos prometedores en el área de neurociencias

La compañía suiza comunicará en Filadelfia (4-10 de mayo) resultados de estudios en Atrofia Muscular Espinal (AME), Esclerosis Múltiple (EM), Neuromielitis Óptica, Alzhéimer, enfermedad de Huntington y Distrofia Muscular de Duchenne 

  • Los datos de Risdiplam de la primera parte del estudio de referencia FIREFISH muestran que los bebés con Atrofia Muscular Espinal tipo 1 alcanzan hitos motores clave y, tras un año de tratamiento, mejoran la supervivencia
  • Los nuevos análisis en Esclerosis Múltiple Recurrente y en Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva sugieren que una mayor exposición a OCREVUS® (Ocrelizumab) y niveles más bajos de células B son importantes para el control de la progresión de la discapacidad
  • El estudio de referencia SAkuraSky muestra que Satralizumab reduce significativamente el riesgo de recaída en el trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica
  • Resultados de un estudio fase III sobre la selección de dosis en la enfermedad de Huntington ha proporcionado información sobre la reducción de la proteína huntingtina mutada (mHTT)

Roche ha anunciado nuevos datos de terapias ya aprobadas y en investigación para el tratamiento de enfermedades neurológicas que se presentarán en la 71ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) (Filadelfia, 4 al 10 de mayo). Se presentarán datos de un estudio de referencia con Risdiplam en Atrofia Muscular Espinal (AME), que tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento oral para esta enfermedad. Asimismo, un nuevo estudio con OCREVUS® (Ocrelizumab) en Esclerosis Múltiple Recurrente (EMR) y en Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMPP) muestra que su impacto sobre la reducción del riesgo de progresión de la discapacidad se asocia a una mayor exposición a esta terapia, así como a niveles más bajos de células B. Datos adicionales con Ocrelizumab también demuestran la importancia de haber recibido antes el tratamiento. También se compartirán nuevos resultados sobre terapias en investigación en el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica, la enfermedad de Huntington, en Alzheimer y en distrofia muscular de Duchenne.

Tal y como ha señalado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, "la gran necesidad de opciones terapéuticas en patologías como AME, enfermedad de Huntington, y Neuromielitis Óptica significa que cada avance es un paso más para estos pacientes. Por lo que continuamos dedicando esfuerzos a la investigación y a la colaboración para desarrollar nuevas opciones terapéuticas dirigidas a estas enfermedades con un impacto tan importante en la calidad de vida de los afectados. Estamos muy satisfechos de poder contribuir a una mejor comprensión y al progreso clínico de las enfermedades neurológicas, tal y como vamos a presentar en la Reunión Anual de AAN, para ayudar a los afectados y a sus familias”.

Atrofia Muscular Espinal (AME)

Se presentarán nuevos datos con Risdiplam, un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación para la AME, que está diseñado para aumentar y mantener los niveles de proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en el sistema periférico Las presentaciones incluyen datos de un año de la primera parte del estudio pivotal FIREFISH sobre hitos motores y supervivencia en bebés con AME tipo 1. También se presentarán datos actualizados de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética/farmacodinámica, así como un análisis exploratorio de la eficacia de la primera parte del estudio pivotal SUNFISH en personas de 2 a 25 años de edad con AME tipo 2 ó 3.

Esclerosis Múltiple (EM)

Nuevos análisis en la EMPP y en la EMR sugieren que una mayor exposición a Ocrelizumab y unos niveles más bajos de células B son importantes para el control de la progresión de la discapacidad. Además, los nuevos datos a largo plazo de los ensayos fase III OPERA y ORATORIO, mostraron que el tratamiento temprano con Ocrelizumab redujo significativamente el riesgo de progresión de la discapacidad permanente. Los datos de seguridad actualizados que se presentan siguen siendo coherentes con los resultados de los ensayos controlados fase III, lo que respalda el perfil favorable beneficio-riesgo de Ocrevus®.

Trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica (NMO)

Se presentará un análisis de subgrupos basado en la presencia o ausencia de los anticuerpos antiaquaporina 4 (AQP4-Ig) del ensayo de referencia fase III SAkuraSky que investiga Satralizumab comparado con placebo como complemento de los inmunosupresores y/o corticosteroides de referencia para el tratamiento de la NMO. Los datos de los subgrupos muestran que Satralizumab redujo significativamente el riesgo de recaída de NMO en una población clínicamente relevante, especialmente en pacientes con AQP4-Ig positivo, con un perfil beneficio-riesgo favorable. El ensayo fase III SAkuraStar, que investiga Satralizumab en comparación con placebo como monoterapia, alcanzó su objetivo primario y se presentará próximamente en otro congreso.

Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de la interleucina-6 (IL-6) que representa un enfoque novedoso para el tratamiento de la NMO mediante la inhibición selectiva de los efectos inflamatorios de la IL-6, que se considera un factor clave en la patogénesis de la enfermedad. Actualmente no existen tratamientos aprobados para la NMO, una enfermedad autoinmune rara, crónica y debilitante del SNC, que daña el nervio óptico y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis.

Enfermedad de Huntington (EH)

La sesión del programa de EH incluirá los resultados de un enfoque de modelo traslacional desarrollado a partir de datos preclínicos e incluye datos clínicos de RG6042 del estudio abierto y en marcha en pacientes con EH, incluyendo una actualización de seguridad y una reducción de la proteína huntingtina mutada (mHTT) en el líquido cefalorraquídeo. Estos datos también apoyan la selección de dosis para el ensayo clínico fase III GENERACIÓN HD1 recientemente iniciado que investiga el RG6042 en la enfermedad de Huntington manifiesta.

RG6042 (anteriormente conocido como Ionis HTT-Rx) es un oligonucleótido antisentido  diseñado para reducir la producción de la proteína tóxica mHTT, causante de la enfermedad en personas con la enfermedad de Huntington, al dirigirse al ARN de la huntingtina humana.

Alzheimer
Se presentarán datos de seguridad de los estudios abiertos con Gantenerumab SCarlet RoAD y Marguerite RoAD que muestran reducciones amiloides consistentemente grandes en pacientes con y sin ARIA-E (alateraciones de imágenes relacionadas con amiloide). Roche sigue avanzando en el desarrollo del Gantenerumab en los ensayos fase III GRADUATE I y II y de la molécula anti-tau RO7105705 (MTAU9937A, RG6100) en su segundo ensayo clínico fase II (LAURIET), que actualmente está reclutando pacientes con enfermedad de Alzheimer moderada.

El diseño del estudio, la metodología y las características de referencia del estudio fase III CREAD con Crenezumab se presentarán en un póster. Los datos del análisis provisional de Crenezumab, del actualmente suspendido programa CREAD, se presentaron en marzo en la 14ª Conferencia Internacional sobre Enfermedades de Alzheimer y Parkinson (AD/PD). En futuros encuentros científicos se presentarán análisis adicionales, incluyendo datos sobre biomarcadores. Crenezumab continúa siendo estudiado en un ensayo fundamental de la Iniciativa de Prevención de la Enfermedad de Alzheimer de individuos cognitivamente sanos en Colombia con una mutación autosómica dominante que están en riesgo de desarrollar EA familiar (EAf).

Distrofia muscular de Duchenne

Los resultados serán compartidos de un estudio de fase Ib/II de la adnectina anti-miostatina RG6206 en niños ambulatorios con DMD que no muestran ningún resultado de seguridad relacionado con el fármaco que implique la retirada del estudio hasta las 72 semanas de tratamiento. El RG6042 redujo exitosamente los niveles de miostatina en la sangre de los niños con DMD y la resonancia magnética y  la densitometría ósea  sugirieron que el RG6206 tuvo un efecto positivo sobre el músculo en los niños con DMD.

Relación de los principales resultados que la compañía presenta en el AAN

Medicamento

Título del abstract

Número y fecha de presentación (tipo), Hora

Risdiplam para AME

Parte 1 del FIREFISH: resultados a 1año sobre la función motora en niños con AME tipo 1 que han recibido Risdiplam (RG7916)

S25.003 (plataforma), martes, 7 mayo, 1:22 – 1:33 p.m. Hora local

Actualización de la parte 1 del estudio SUNFISH: seguridad, tolerabilidad y PK/PD del estudio de la selección de dosis, incluyendo datos de eficacia en pacientes con AME con tipo 2 ó 3 tratados con Risdiplam (RG7916)

S25.007 (plataforma), martes, 7 mayo, 2:06 – 2:17 p.m. Hora local

Parte 1 del FIREFISH: Supervivencia, ventilación y capacidad de tragar en bebés con AME tipo 1 que reciben Risdiplam (RG7916)

S25.008 (plataforma), martes, 7 mayo, 2:17 – 2:28 p.m. Hora local

OCREVUS (ocrelizumab) para EM

Reducción a las 48-Semanas de la progresión de la discapacidad confirmada después de 5.5 años de tratamiento con Ocrelizumab en pacientes con EMPP

P3.2-031 (poster), martes, 7 mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Reducción a largo plazo en 48-semanas de la progresión de la discapacidad confirmada tras 5 años de tratamiento con Ocrelizumab en pacientes con EMR

P3.2-054 (poster), martes, 7 mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Evaluación de tiempos de infusión más cortos con Ocrelizumab en pacientes con EMRR

P3.2-034 (poster), martes, 7 mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Efecto del tratamiento con Ocrelizumab sobre la función de la extremidad superior en paciente con EMPP con discapacidad: resultados del subgrupo del estudio ORATORIO para informar del diseño del estudio ORATORIO-HAND

P3.2-091 (poster), martes, 7 mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Tasa de reducción de la atrofia cerebral en pacientes con EMPP que recibieron tratamiento previo y continuo con Ocrelizumab versus a aquellos que inician Ocrelizumab posteriormente: Resultados del seguimiento a 5 años del estudio ORATORIO

P3.2-042 (poster), Tuesday, 7 May, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

FLOODLIGHT: los pacientes aceptan la monitorización a través de smartphones, que proporciona resultados digitales continuos y significativos que complementan las medidas convencionales en la clínica

P3.2-024 (poster), martes, 7mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Farmacocinética, farmacodinámica y análisis de exposición-respuesta de Ocrelizumab en pacientes con EM

N4.001 (plataforma), miércoles, 8 mayo, 2:00 – 2:15 p.m. Hora local

VERISMO: estudio de seguridad posterior a la comercialización para determinar la incidencia de todas las enfermedades malignas y cáncer de mama en pacientes con esclerosis múltiple tratada con Ocrelizumab

P4.2-043 (poster), miércoles, 8 mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Seguridad de Ocrelizumab en EM: Actualización del análisis en pacientes con EMR y EMPP

P4.2-025 (poster), miércoles, 8 mayo, 5:30 – 6:30 p.m. Hora local

Resultados del análisis provisional a un año del estudio fase III CHORDS que evalúa la efectividad y seguridad de Ocrelizumab en pacientes con EMRR que tuvieron una respuesta subóptima con tratamientos modificadores de la enfermedad previos

S56.007 (plataforma), viernes, 10 mayo, 2:06 – 2:17 p.m. Hora local

Toda la información sobre las sesiones de presentación en la Reunión Anual AAN 2019 se pueden encontrar en: https://www.aan.com/conferences-community/annual-meeting/.

Siga a Roche a través de Twitter @Roche. Puedes seguir toda la información actualizada a través del hashtag #AANAM.

Roche en Neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Atrofia Muscular Espinal, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, Alzhéimer, enfermedad de Huntington, Parkinson, Distrofia Muscular de Duchenne y Autismo.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

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Beatriz Lozano Clara Castaño
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