Noticia

15.04.2020

Roche actualiza el estatus regulatorio de Risdiplam para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME)

  • Tras la presentación de datos adicionales, incluyendo el estudio SUNFISH Parte 2, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) amplía el tiempo de revisión para Risdiplam
  • Roche ha presentado solicitudes de autorización para esta terapia en siete países y, con carácter inminente, en China
  • Se está investigando en bebés, niños y adultos con AME tipo 1, 2 ó 3

 

Basilea, 15 de abril de 2020 - Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha ampliado la fecha de la Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos con Receta (PDUFA, por sus siglas en inglés) para la revisión de solicitud de nuevo medicamento para Risdiplam, y tiene previsto tomar una decisión el próximo 24 de agosto. Dicha ampliación se debe al resultado de los datos adicionales que Roche ha presentado recientemente, incluyendo la Parte 2 del estudio pivotal de referencia SUNFISH, y que se está realizando en estrecha colaboración con la FDA. Estos datos fueron presentados recientemente en el 2º Congreso Internacional Científico y Clínico sobre Atrofia Muscular Espinal, SMA Europe.

En noviembre de 2019, la FDA otorgó la ‘Revisión Prioritaria’ a Risdiplam con una decisión para su aprobación prevista para el próximo 24 de mayo. En febrero de este año, en base a las conversaciones con la FDA, Roche presentó datos adicionales que, si se aprueban, podrían ayudar a garantizar el acceso al Risdiplam para un amplio espectro de personas que viven con la enfermedad. Estos datos incluyen datos de eficacia y seguridad a 12 meses del estudio de referencia SUNFISH Parte 2 (n = 180), el único estudio controlado con placebo realizado en personas de 2 a 25 años con AME tipo 2 ó 3. Teniendo en cuenta el volumen de datos adicionales presentados, la FDA necesita más tiempo para su revisión.

Tal y como ha señalado Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “estamos convencidos del potencial de Risdiplam como una nueva opción terapéutica y reconocemos que existe una necesidad médica no cubierta en el abordaje de la AME. Por ello, estamos trabajando en colaboración con la FDA para apoyar la revisión de este tratamiento. Nuestro objetivo es poder poner esta terapia a disposición de bebés, niños y adultos que viven con AME lo antes posible”.

Como parte del compromiso de Roche con las personas que viven con esta enfermedad, se ha presentado la solicitud de autorización de esta terapia también en Brasil, Chile, Indonesia, Rusia, Corea del Sur y Taiwán. Y, con carácter inminente, en China. Actualmente está en marcha presentar, a mediados de este año, una Solicitud de Autorización de Comercialización a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), así como en otros mercados internacionales.

Roche lidera el desarrollo clínico de Risdiplam, un modificador de  de la neurona motora de supervivencia-2 (SMN2) administrado por vía oral para la AME, como parte de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics. Risdiplam se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde el nacimiento hasta los 60 años, e incluye pacientes previamente tratados con terapias dirigidas a la AME. La población que participa en los ensayos clínicos representa al amplio espectro que existe en el mundo real de personas que viven con esta enfermedad, con el objetivo de garantizar el acceso a todos los pacientes adecuados.

Sobre la AME

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave, hereditaria y progresiva que causa atrofia muscular devastadora y complicaciones relacionadas con la enfermedad. Es la causa genética más común de mortalidad infantil y una de las enfermedades raras más frecuentes, que afecta aproximadamente a uno de cada 11.000 bebés. La AME conduce a la pérdida progresiva de células nerviosas en la médula espinal que controlan el movimiento muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir o perderse significativamente.

La AME está causada por una mutación en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1) que resulta en una deficiencia de la proteína SMN. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y cada vez hay más evidencias que sugieren que la AME es un trastorno multisistémico y que la pérdida de la proteína SMN puede afectar a muchos tejidos y células, lo que puede impedir el funcionamiento del cuerpo.

 

Sobre Risdiplam

Risdiplam es un medicamento en investigación, líquido, administrado por vía oral, modificador del ensamblaje de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN-2) para la AME. Está diseñado para aumentar y mantener de manera duradera los niveles de proteína SMN tanto en el sistema nervioso central como en los tejidos periféricos del cuerpo. Se está evaluando su potencial capacidad para ayudar al gen SMN2 a producir una proteína SMN más funcional en todo el cuerpo.

 

Actualmente, Risdiplam se está evaluando en cuatro ensayos multicéntricos en personas con AME:

1.               SUNFISH (NCT02908685): un ensayo pivotal, con dos partes, doble ciego, controlado con placebo en niños y jóvenes (de 2 a 25 años) con AME tipo 2 ó 3. La primera parte (n=51) determinó la dosis para la segunda parte confirmatoria. En la segunda parte (n=180) se evaluó la función motora utilizando la puntuación total de la Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) a los 12 meses. MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluida la AME. El estudio alcanzó su objetivo primario.

2.               FIREFISH (NCT02913482): un ensayo abierto, pivotal con dos partes, en bebés con AME tipo 1. La primera parte fue un estudio de aumento de la dosis en 21 lactantes. El objetivo primario de esta parte fue evaluar el perfil de seguridad de Risdiplam en los lactantes y determinar la dosis para la segunda parte. La segunda parte es un estudio pivotal con Risdiplam en un solo brazo en 41 lactantes con AME tipo 1 tratados durante 24 meses, seguido de una ampliación abierta. El reclutamiento para la parte 2 se completó en noviembre de 2018. El objetivo principal de esta parte es evaluar la eficacia medida por la proporción de bebés que se sientan sin apoyo después de 12 meses de tratamiento, según lo evaluado en la Escala Motora Gruesa de las Escalas Bayley para bebés y Desarrollo para niños pequeños - Tercera edición (BSID-III) (definida como estar sentado sin soporte durante 5 segundos).

3.               JEWELFISH (NCT03032172): un ensayo exploratorio abierto en personas con AME, de 6 meses a 60 años de edad que habían sido previamente tratados con terapia dirigida a AME. El estudio ha finalizado la fase de reclutamiento.

4.               RAINBOWFISH (NCT03779334): un estudio abierto, de brazo único, multicéntrico, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Risdiplam en bebés (~ n = 25), desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis) con AME genéticamente diagnosticada que aún no presenta síntomas. Actualmente, el estudio está reclutando.

 

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Atrofia Muscular Espinal, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, enfermedad de Alzhéimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Parkinson, distrofia muscular de Duchenne y Autismo.

 

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos de diagnóstico para hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y enfermedades del sistema nervioso central. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad.

Fundada en 1896, la empresa también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista Modelo de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por undécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria Farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la Vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y cuenta con operaciones en más de 100 países. En el año 2019, dio empleo a unas 98.000 personas, invirtió 11.700 millones de CHF en I+D y sus ventas alcanzaron la cifra de 61.500 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.