Noticia

21.08.2020

Nuevos datos a largo plazo refuerzan la seguridad de satralizumab en adultos y adolescentes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

  • Los datos agrupados de dos ensayos clínicos pivotales Fase III en fase de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés) muestran que satralizumab fue bien tolerado, tanto en monoterapia como en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, en personas con Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés)
  • Los adolescentes tratados con la misma dosis y frecuencia mostraron un perfil beneficio-riesgo generalmente consistente con el de la población adulta
  • La dosificación actual logró la supresión sostenida de la señalización de IL-6 en el transcurso de cuatro semanas
  • Los nuevos datos refuerzan aún más satralizumab como una potencial opción terapéutica frente al NMOSD, una enfermedad rara y debilitante con pocas opciones de tratamiento aprobadas

 

Basilea, 22 de mayo de 2020 – Roche ha presentado nuevos resultados agrupados de sus ensayos clínicos pivotales sobre el perfil de seguridad de satralizumab para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), una enfermedad rara y debilitante del sistema nervioso central. Estos datos se han presentado en la 6ª Reunión Anual de la Academia Europea de Neurología (EAN, por sus siglas en inglés) y muestran que satralizumab fue bien tolerado en una amplia población de pacientes, incluyendo adolescentes, para quienes no existe un tratamiento aprobado.

Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado en investigación que se dirige al receptor de la interleuquina-6 (IL-6), que se cree que juega un papel clave en la inflamación que se produce en las personas con NMOSD. Satralizumab se diseñó utilizando la nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos, lo que permite una mayor duración de la circulación de anticuerpos y la dosificación subcutánea cada cuatro semanas.

Tal y como ha señalado el profesor Jerome de Seze, jefe del Departamento de Neurología del Centro de Investigación Clínica de la Universidad de Estrasburgo (Francia), “los datos del periodo de extensión abierto de los estudios fase III refuerzan la seguridad, la tolerabilidad observada y el potencial de satralizumab como una opción de tratamiento futura para esta enfermedad crónica. Aunque recientemente se han logrado avances significativos en la comprensión del NMOSD, se necesitan más opciones de tratamiento aprobadas que ofrezcan un perfil de seguridad bien tolerado, con una dosificación subcutánea menos frecuente para esta población, necesitada de más opciones de tratamiento".

Los datos agrupados de los períodos doble ciego de los ensayos clínicos fase III SAkuraStar y SAkuraSky mostraron que las tasas de eventos adversos (EA) y de eventos adversos graves (EAGs) fueron comparables entre los grupos con satralizumab y placebo (EAGs: 15,0 vs 18,0 eventos / 100 años-paciente [AP], respectivamente), en monoterapia o en combinación con el tratamiento basal. Los EAs más frecuentes en ambos grupos de tratamiento fueron la infección del tracto urinario y la infección del tracto respiratorio superior. No se notificaron muertes ni reacciones anafilácticas.

El perfil de seguridad de satralizumab en el periodo de extensión abierto (OLE) fue consistente con el período doble ciego con respecto a la naturaleza y la tasa de EAs. No hubo cambios significativos en la incidencia, tasa o tipo de infecciones.

En un análisis independiente del ensayo clínico SAkuraSky, los adolescentes tratados con satralizumab (n=8) con la misma dosis y frecuencia demostraron en general un perfil beneficio-riesgo consistente con la población adulta. Los datos del grupo de adolescentes mostraron que el rango de exposición pronosticado por el modelo fue similar al de los adultos cuando se trató con el mismo régimen de dosificación para adultos, recibiendo placebo o satralizumab 120 mg en combinación con el tratamiento basal en las semanas 0, 2 y 4, y cada cuatro semanas a partir de entonces.

"Es muy prometedor ver los resultados positivos del ensayo con satralizumab en jóvenes con NMOSD. No existe una opción de tratamiento aprobada para esta afección, y los jóvenes conviven diariamente con la posibilidad de sufrir brotes impredecibles y graves que pueden causar discapacidad de por vida.”, ha señalado el doctor Cheryl Hemingway, del Hospital Infantil Great Ormond Street de Londres (Reino Unido). “Los estudios con satralizumab representaron a una amplia población, incluyendo adolescentes, y tenemos esperanzas en lo que este tratamiento podría aportar a los jóvenes que viven con esta enfermedad rara".

Finalmente, en una tercera presentación basada en análisis farmacocinéticos y farmacodinámicos de los estudios fase I y de los dos ensayos clínicos pivotales fase III, el régimen de dosificación de satralizumab, 120 mg cada cuatro semanas, mostró una inhibición sostenida significativa de la señalización de IL-6. En la población con NMOSD, la farmacocinética (PK) de satralizumab indicó que la dosis de 120 mg permitió una unión de más del 95% al receptor de IL-6 durante todo el período de dosificación de 4 semanas.

 

Sobre SAkuraStar y SAkuraSky en NMOSD

SAkuraStar es un ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de satralizumab en monoterapia en pacientes con NMOSD. El objetivo primario del estudio fue el tiempo hasta el primer brote definido por protocolo (RDP), según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego. Los resultados del estudio SAkuraStar se presentaron en el 35° Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS, por sus siglas en inglés), que tuvo lugar del 11 al 13 de septiembre de 2019, y se publicaron en The Lancet Neurology en abril de 2020.

Noventa y cinco pacientes de edades comprendidas entre 20 y 70 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción de 2: 1: satralizumab (120 mg) o placebo. Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El período de tratamiento doble ciego finalizó a los 1,5 años después de la inclusión del último paciente. Después de experimentar una RDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con satralizumab en un período de extensión abierto. Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (NMO, según lo definido por los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD AQP4-IgG seropositivos.

SAkuraSky es un ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de satralizumab añadido al tratamiento inmunosupresor basal en pacientes con NMOSD. El objetivo primario fue el tiempo hasta el primer brote, según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego. Los resultados del estudio SAkuraSky se publicaron en la edición del New England Journal of Medicine (NEJM) del 28 de noviembre de 2019.

Ochenta y tres pacientes de ambos sexos de edades comprendidas entre 13 y 73 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción 1: 1: satralizumab (120 mg) o placebo añadido al tratamiento basal (azatioprina, micofenolato mofetilo y/o corticosteroides). Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El tratamiento doble ciego terminó cuando los pacientes experimentaron una RDP; el estudio finalizó cuando el número total de RDP llegó a 26. Después de experimentar una RDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con satralizumab en un período de extensión abierto. Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (NMO, según lo definido por los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD AQP4-IgG seropositivos.

 

Sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune rara, debilitante del sistema nervioso central y crónica que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis. Las personas con NMOSD experimentan brotes impredecibles y graves que causan directamente daño neurológico y discapacidad acumulativos y permanentes. En algunos casos, el brote puede provocar la muerte. Afecta a más de 10.000 personas en Europa, 15.000 personas en Estados Unidos y hasta cientos de miles de personas en todo el mundo. La enfermedad es más frecuente entre las mujeres no caucásicas de entre 30 y 40 años.

El NMOSD se asocia comúnmente con anticuerpos patógenos (AQP4-IgG) que atacan y dañan un tipo de célula específico, llamada astrocito, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del (los) nervio (s) óptico (s), la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4-IgG son detectables en el suero sanguíneo de alrededor de dos tercios de los pacientes con la enfermedad.

Aunque la mayoría de los casos de NMOSD se pueden confirmar mediante una prueba de diagnóstico, a menudo los pacientes son diagnosticados erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características superpuestas de los dos trastornos, incluida una mayor prevalencia en las mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas son enfermedades que presentan brotes.

 

Acerca de Satralizumab

Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado en investigación dirigido al receptor de la IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un regulador clave de esta enfermedad, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños y discapacidad. Satralizumab fue diseñado utilizando una nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos, lo que permite una mayor duración del anticuerpo y una frecuencia de dosificación más baja.

Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III para satralizumab, tanto en monoterapia como en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. El programa de desarrollo clínico fase III para satralizumab incluye dos estudios: SakuraStar y SakuraSky.

En Estados Unidos, Europa y Japón, satralizumab ha sido designado como medicamento huérfano. Asimismo, en diciembre de 2018 la FDA le otorgó la designación de ‘tratamiento innovador’ (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de NMOSD.

 

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras.

La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Alzheimer, enfermedad de Huntington, Atrofia Muscular Espinal, Parkinson y Autismo.

 

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2019, daba empleo a más de 98.000 personas, invirtió 11.700 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 61.500 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

 

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Beatriz Lozano  
Departamento Comunicación Roche Farma España  
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