Nuevos datos muestran que ENSPRYNG (satralizumab) reduce significativamente la gravedad y el riesgo de brotes en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

• ENSPRYNG redujo la gravedad de los brotes en los períodos doble ciego de los ensayos clínicos fase III SAkura

• Los datos agrupados de los ensayos clínicos SAkura en fase de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés) avalan el efecto mantenido de ENSPRYNG reduciendo el riesgo de brotes a largo plazo

• Los datos en marcha siguen mostrando un perfil de seguridad favorable para ENSPRYNG

• ENSPRYNG ha sido recientemente aprobado por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) para adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) con anticuerpos anti-aquaporin-4 (AQP4) positivos

Basilea, 11 de septiembre 2020.- Roche presenta nuevos datos de ENSPRYNG® (satralizumab) sobre la reducción de la gravedad de los brotes en el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), una enfermedad rara del sistema nervioso central. Estos datos se presentan en el MSVirtual2020, la 8ª reunión conjunta de ACTRIMS-ECTRIMS, además de los datos de eficacia a más largo plazo que avalan el efecto mantenido de ENSPRYNG en la reducción del riesgo de brotes en el NMOSD, así como su perfil favorable beneficio-riesgo.

Tal y como ha señalado el profesor Anthony Traboulsee, neurólogo y profesor de la Universidad de Columbia Británica y presidente de Investigación de la Sociedad de Esclerosis Múltiple de Canadá, “los datos con ENSPRYNG que se presentan en el MSVirtual2020 son prometedores y sugieren que reduce significativamente la gravedad y la frecuencia de los brotes, que son objetivos importantes del tratamiento para las personas con NMOSD. Se trata del primer tratamiento aprobado para el NMOSD que se puede administrar en casa, y que ofrece una eficacia y seguridad favorables, algo fundamental para mejorar los resultados a largo plazo".

En un análisis post-hoc del grupo tratado con ENSPRYNG, el riesgo de brotes graves se redujo en un 79% en comparación con placebo (5 de 27 [19%] vs. 12 de 34 [35%]), para los pacientes de los períodos doble ciego en los ensayos clínicos SAkura. La prevención de los brotes, la causa más grave de daño neurológico acumulativo e irreversible y discapacidad, es el objetivo principal del tratamiento del NMOSD. Los pacientes tratados con ENSPRYNG también tuvieron menos probabilidades de necesitar un tratamiento de rescate para un brote en comparación con placebo (OR 0,46; IC del 95%, 0,25-0,86, p=0,015). Un brote se clasificó como grave si resultaba en un cambio de ≥2 puntos en la Escala Expandida de Estado de Discapacidad.

En un análisis agrupado aparte, ENSPRYNG redujo el riesgo de brote en los períodos combinados doble ciego y de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés) en un 51% (HR, 0,49; IC del 95%, 0,31-0,79; p=0,002) en comparación con los del grupo placebo original. Esta situación fue más acusada en los pacientes seropositivos a anticuerpos acuaporina-4 (AQP4-IgG), que tienden a experimentar una evolución más severa de la enfermedad, con una reducción del 66% del riesgo de brote (HR, 0,34; IC del 95%, 0,19-0,62; p<0,001) en comparación con los del grupo placebo original.

Por su parte, el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, ha comentado que “los datos a más largo plazo con ENSPRYNG refuerzan aún más la eficacia observada previamente con este medicamento para este trastorno debilitante, que a menudo se confunde con la esclerosis múltiple. ENSPRYNG es el primer y único medicamento de autoadministración subcutánea aprobado por la FDA para el NMOSD y el primer medicamento para NMOSD diseñado para dirigirse al receptor de la interleucina-6, que se cree que desempeña un papel clave en la inflamación asociada a este trastorno".

En los períodos doble ciego, las tasas de infección fueron menores en el grupo tratado con ENSPRYNG en comparación con placebo en el estudio SAkuraStar (99,8 vs 162,6 eventos/100 años-paciente (AP)), mientras que las tasas de infección no difirieron entre los grupos en el estudio SAkuraSky. Las tasas de infección grave fueron comparables entre ambos grupos en cada uno de los estudios (SAkuraSky: 2,6 vs 5,0 eventos/100 AP; SAkuraStar: 5,2 vs 9,9 eventos/100 AP). Las tasas de infección y de infección grave de los pacientes tratados con ENSPRYNG en los períodos combinados doble ciego y OLE fueron consistentes con los de los pacientes tratados con ENSPRYNG en la porción doble ciego en términos de naturaleza y tasa de eventos adversos, y no aumentaron con el tiempo.

ENSPRYNG está aprobado en Canadá, Japón, Suiza y Estados Unidos. Se están evaluando otras solicitudes con otras agencias reguladoras, incluyendo la Unión Europea y China. ENSPRYNG ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos, Europa y Japón. Asimismo, en diciembre de 2018 la FDA le concedió la designación de ‘Tratamiento Innovador’ (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de NMOSD.

Acerca de SAkuraStar y SAkuraSky en NMOSD

SAkuraStar es un ensayo clínico fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de ENSPRYNG administrado en monoterapia a pacientes con NMOSD. El objetivo primario del estudio es el tiempo hasta el primer brote definido por protocolo (BDP) según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego. Los resultados del estudio SAkuraStar se presentaron en el 35º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), del 11 al 13 de septiembre de 2019, y se publicaron en The Lancet Neurology el 1 de mayo de 2020.

95 pacientes de edades comprendidas entre 20 y 70 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción de 2:1: ENSPRYNG (120 mg) o placebo. Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El período de tratamiento doble ciego finalizó un año y medio después de la inclusión del último paciente. Después de experimentar un BDP o al completar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con ENSPRYNG en un período de extensión abierto (OLE). Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica con AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (NMO, según lo definido en los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD AQP4-IgG seropositivos. El número de pacientes AQP4-IgG seronegativos se limitó aproximadamente al 33% de la población total del estudio. Los datos han demostrado que los pacientes AQP4-IgG seropositivos pueden experimentar una mayor probabilidad de brotes y peores resultados a largo plazo que los pacientes con AQP4-IgG seronegativos.

SAkuraSky es un ensayo clínico fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ENSPRYNG añadido al tratamiento inmunosupresor basal en pacientes con NMOSD. El objetivo primario fue el tiempo hasta el primer BDP según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período de doble ciego. Los resultados del estudio SAkuraSky se publicaron en la edición del 28 de noviembre de 2019 del New England Journal of Medicine (NEJM).

Ochenta y tres pacientes de ambos sexos de edades comprendidas entre 13 y 73 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción de 1:1: ENSPRYNG (120 mg) o placebo añadido al tratamiento basal (azatioprina, micofenolato mofetilo y/o corticoides). Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El tratamiento doble ciego terminó cuando los pacientes experimentaron un BDP; el estudio finalizó cuando el número total de BDPs llegó a 26. Después de experimentar un BDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con ENSPRYNG en un período de extensión abierto (OLE). Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (NMO, según lo definido por los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD AQP4-IgG seropositivos. Los pacientes AQP4-IgG seronegativos representaban aproximadamente el 30% de la población del estudio SAkuraSky.

Acerca del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)

El NMOSD es una enfermedad autoinmune rara, debilitante del sistema nervioso central, crónica, que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis. Las personas con NMOSD experimentan brotes impredecibles y graves que causan directamente daño neurológico y discapacidad acumulativos y permanentes. En algunos casos, el brote puede provocar la muerte. El NMOSD afecta a más de 10.000 personas en Europa, hasta 15.000 personas en Estados Unidos y aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo. El NMOSD puede afectar a personas de cualquier edad, raza y sexo, pero es más frecuente entre las mujeres de 30 y 40 años, y parece afectar en mayor proporción a personas de origen africano o asiático. Hay algunas pruebas de que las personas de ascendencia africana o asiática también pueden experimentar un curso más grave de la enfermedad.

El NMOSD se asocia frecuentemente con anticuerpos patógenos (AQP4-IgG) que se dirigen y dañan un tipo de células específico, llamada astrocito, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del (los) nervio (s) óptico (s), la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4-IgG son detectables en el suero sanguíneo de alrededor del 70-80% de los pacientes con NMOSD.

Aunque la mayoría de los casos de NMOSD se pueden confirmar mediante de una prueba de diagnóstico, a menudo los pacientes son diagnosticados erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características superpuestas de superposición de los dos trastornos, incluida una mayor prevalencia en las mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas son enfermedades que presentan brotes.

Acerca de ENSPRYNG® (satralizumab)

ENSPRYNG, que fue diseñado por Chugai, un miembro del grupo Roche, es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a la actividad del receptor de IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un regulador clave del NMOSD, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños e incapacidad. ENSPRYNG fue diseñado utilizando una nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración del anticuerpo y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas.

Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III con ENSPRYNG, tanto en monoterapia como en combinación con el tratamiento supresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el NMOSD. El programa de desarrollo clínico fase III para ENSPRYNG incluye dos estudios: SAkuraStar y SAkuraSky.

ENSPRYNG está aprobado en Canadá, Japón, Suiza y Estados Unidos. Se están evaluando las solicitudes con numerosas autoridades reguladores, incluyendo la Unión Europea y China.

ENSPRYNG ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos, Europa y Japón. Además, en diciembre de 2018 la FDA le concedió la designación de “tratamiento innovador” (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de NMOSD.

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras.

La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos para enfermedades neurológicas que incluyen esclerosis múltiple, enfermedad de Alzhéimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Párkinson, distrofia muscular de Duchenne y trastorno del espectro autista. Junto a nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2019, daba empleo a más de 98.000 empleados, invirtió 11.700 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón) en todo el mundo. Para más información, consulte la página www.roche.com.

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