Datos de un análisis intermedio del estudio fase III HAVEN 6 demuestran un perfil favorable de eficacia y seguridad de Hemlibra en personas con hemofilia A moderada o leve

• Las personas con hemofilia A moderada o leve tienen importantes necesidades clínicas no cubiertas, ya que no pueden utilizar los tratamientos preventivos debido a la falta o retraso en el diagnóstico de los episodios hemorrágicos y a la ausencia de directrices de tratamiento1,2.

• Nuevos datos indican que Hemlibra tiene un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A moderada o leve sin inhibidores del factor VIII, sin que se hayan identificado nuevas señales de seguridad3

• Hemlibra también logró un control de las hemorragias clínicamente significativo, ya que el 80,3% de los participantes en el estudio no experimentaron ningún episodio hemorrágico que requiriera tratamiento y el 90,1% no experimentó hemorragias articulares que requirieran tratamiento3

• Un análisis diferente de los acontecimientos relacionados con la trombosis en personas tratadas con Hemlibra, incluyendo datos del mundo real, confirmó aún más el perfil de seguridad del fármaco4

Madrid, 14 de Diciembre de 2021 – Roche ha anunciado los resultados de un análisis intermedio del estudio de fase III HAVEN 6, que muestran un perfil de seguridad favorable de Hemlibra® (emicizumab) y un control eficaz de las hemorragias en personas con hemofilia A moderada o leve sin inhibidores del factor VIII. Los datos se presentaron durante una sesión oral de la 63º Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés).

Mientras que el tratamiento y la gestión de la hemofilia A grave están bien establecidos, hay menos información y orientación sobre el tratamiento de la hemofilia A moderada y leve, lo que puede llevar a retrasar o no diagnosticar los episodios hemorrágicos1. Teniendo en cuenta que esta población puede no utilizar tratamientos preventivos, es posible que menos del 30% de las personas con hemofilia A moderada o leve vivan sin hemorragias1,2.

"Nos complace ver que Hemlibra sigue mostrando beneficios en poblaciones adicionales de personas con hemofilia A independientemente de la gravedad. Las pruebas clínicas con Hemlibra proceden de uno de los mayores programas de ensayos clínicos pivotales en hemofilia A, con y sin inhibidores del factor VIII. Seguimos comprometidos con la comunidad de hemofilia para seguir explorando la eficacia y seguridad del fármaco en poblaciones más amplias", ha explicado el doctor Levi Garraway, director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.

HAVEN 6 es un estudio de fase III que evalúa la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de Hemlibra en personas con hemofilia A moderada o leve sin inhibidores del factor VIII. Este análisis intermedio incluye datos de 71 participantes (69 hombres y dos mujeres), 20 de los cuales tenían hemofilia A leve sin inhibidores del factor VIII y 51 tenían hemofilia A moderada sin inhibidores. 37 participantes estaban en profilaxis del factor VIII al inicio del estudio3.

Este análisis intermedio se realizó después de que 50 participantes con hemofilia A moderada completaran al menos 24 semanas en el estudio o se retiraran. El corte de los datos fue el 16 de abril de 2021. Estos datos muestran que Hemlibra demostró un perfil de seguridad favorable y un control eficaz de las hemorragias en el estudio HAVEN 6, en el que el 80,3% de los participantes no experimentaron ningún episodio de hemorragia que requiriera tratamiento y el 90,1% no experimentó ninguna hemorragia articular que requiriera tratamiento.

Las tasas de hemorragia anualizadas (TAS) siguieron siendo bajas, en consonancia con las observaciones de los estudios HAVEN 1-4 comunicadas anteriormente. Además, de los 50 participantes de 12 años que respondieron al cuestionario EmiPref, 48 (96,0%) prefirieron Hemlibra a su tratamiento anterior. Uno prefirió su tratamiento anterior y otro no expresó ninguna preferencia3,9.

Los acontecimientos adversos (EA) más frecuentes que se produjeron en un 10% o más de personas en el estudio HAVEN 6 fueron dolor de cabeza (14,1%) y reacciones locales en el lugar de la inyección (12,7%). 11 personas (15,5%) notificaron un efecto secundario relacionado con Hemlibra, siendo las reacciones locales en el lugar de la inyección las más comunes (12,7%). No hubo muertes ni casos de microangiopatía trombótica (MAT) o eventos trombóticos graves (ET) en el estudio hasta el momento de cierre de los datos, lo que refuerza el perfil de seguridad favorable de Hemlibra3.

En la ASH también se presentará en forma de póster un análisis separado de los episodios de ET y MAT en personas tratadas con Hemlibra, incluyendo datos del mundo real. Estos resultados muestran que la evaluación de los acontecimientos notificados sin concentrado de complejo de protrombina activado (aPCC) concomitante sigue siendo similar a los análisis anteriores a medida que la exposición aumenta, y el perfil de beneficio/riesgo de Hemlibra permanece inalterado. Estos datos confirman además el perfil de seguridad favorable de Hemlibra, en consonancia con los resultados de los estudios anteriores HAVEN y STASEY. 4,10

Hemlibra está aprobado para el tratamiento de personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 100 países del mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 90 países incluidos los Estados Unidos, la UE y Japón. Hemlibra se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluyendo ocho estudios de fase III.

Acerca de Hemlibra® (emicizumab)

Hemlibra es un anticuerpo biespecífico dirigido al factor IXa y al factor X. Está diseñado para unir el factor IXa y el factor X, proteínas que intervienen en la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de coagulación de la sangre para personas con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que puede administrarse mediante una inyección de una solución lista para usar bajo la piel (por vía subcutánea) una vez a la semana, cada dos semanas, o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las primeras cuatro semanas). Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo codesarrollado a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech. Se comercializa en los Estados Unidos por Genentech como Hemlibra (emicizumab-kxwh), con kxwh como sufijo designado de acuerdo con la Guía para la Industria de Denominaciones Comunes de Productos Biológicos publicada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés).

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no coagula correctamente, lo que provoca hemorragias incontroladas y a menudo espontáneas. La hemofilia A afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo, aproximadamente el 35-39% de las cuales padecen una forma grave del trastorno. Las personas con hemofilia A carecen o no tienen suficiente cantidad de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando se produce una hemorragia, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, lo que constituye un paso crítico en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden experimentar sangrados frecuentes, especialmente en las articulaciones o los músculos. Estas hemorragias pueden suponer un importante problema de salud, ya que producen dolor y pueden provocar hinchazón crónica, deformidad, movilidad reducida y daños articulares a largo plazo. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de las terapias de sustitución del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmunitario del organismo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII de sustitución, lo que dificulta, si no imposibilita, la obtención de un nivel de factor VIII suficiente para controlar las hemorragias.

Roche en hematología

Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades de la sangre malignas y no malignas; nuestra experiencia y conocimiento en esta área terapéutica es profunda. Hoy, estamos invirtiendo más que nunca en nuestro esfuerzo por brindar opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes de una amplia gama de enfermedades hematológicas. Nuestros medicamentos aprobados incluyen MabThera® / Rituxan® (rituximab), Gazyva® / Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta® / Venclyxto® (venetoclax) en colaboración con AbbVie y Hemlibra® (emicizumab). Nuestra cartera de medicamentos de hematología en investigación incluye anticuerpos biespecíficos que involucran células T, glofitamab y mosunetuzumab, dirigidos tanto a CD20 como CD3, y cevostamab, dirigido tanto a FcRH5 como a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse con PD-L1; y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con la amplitud de nuestra cartera brinda una oportunidad única para desarrollar regímenes combinados que tienen como objetivo mejorar aún más la vida de los pacientes.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia para mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo, así como su capacidad creciente en el ámbito del conocimiento médico basado en datos, ayudan a Roche a ofrecer una auténtica atención personalizada. Roche trabaja con distintos partners del sector sanitario para proporcionar el mejor tratamiento para cada persona. 

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. En los últimos años, Roche ha invertido en perfiles genómicos y ha alcanzado acuerdos con otras entidades en el terreno del Real World Data, convirtiéndose en líder en conocimiento médico.

Fundada en 1896, Roche sigue buscando las mejores vías para prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como para hacer una contribución al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria Farmacéutica. 

El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.200 millones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com. 

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