La opinión positiva se basa en los resultados del estudio HAVEN 6, en el cual se ha demostrado un control eficaz de las hemorragias y un perfil de seguridad favorable de Hemlibra en personas con hemofilia A moderada sin inhibidores1.
La limitada información y pautas terapéuticas sobre la hemofilia A moderada puede conducir a retrasos y omisión en el diagnóstico de episodios hemorrágicos2.
Si se aprueba, Hemlibra, que ya está aprobado para la hemofilia A grave en la UE, ofrecerá una opción de tratamiento profiláctico eficaz con un perfil de seguridad favorable para las personas con hemofilia A moderada en la UE
Basilea, 20 de diciembre de 2022. – Roche ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado ampliar la autorización de comercialización de Hemlibra® (emicizumab) en la Unión Europea (UE). De aprobarse, Hemlibra también estaría indicado para la profilaxis sistemática de episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, con enfermedad moderada (FVIII ≥1% y ≤ 5%) y fenotipo hemorrágico grave.
Tal y como ha señalado Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, “sabemos que las personas con hemofilia A moderada pueden seguir sufriendo hemorragias que causan complicaciones irreversibles en las articulaciones y afectan a su calidad de vida. Por lo que estamos muy satisfechos de que la recomendación del CHMP acerque más la posibilidad de mejorar el día a día de estas personas".
Mientras que el tratamiento y la gestión de la hemofilia A grave están bien establecidos, hay menos información y pautas sobre la profilaxis de la hemofilia A moderada2. Además, la gravedad de la hemofilia A, medida tradicionalmente por los niveles de factor VIII, no siempre refleja el comportamiento hemorrágico. Algunas personas con hemofilia moderada pueden experimentar síntomas similares a los de la hemofilia grave y, por tanto, se pueden beneficiar de la profilaxis3. Todas las complicaciones de la hemofilia A pueden reducir significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como de sus familiares y cuidadores4. Teniendo en cuenta que muchas personas con hemofilia A moderada puede que no reciban tratamientos profilácticos, pueden sufrir un empeoramiento de la carga clínica, ya que el 85% sufre hemorragias a lo largo de su vida. A largo plazo, esto puede provocar problemas articulares que requieran intervenciones y afectar a su calidad de vida2,3,5.
La recomendación del CHMP se basa en los resultados del estudio fase III HAVEN 6, así como en datos del mundo real. Los resultados del estudio mostraron que Hemlibra demostró control eficaz de las hemorragias y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII, cuando la profilaxis estaba clínicamente indicada. La Comisión Europea tomará una decisión sobre la aprobación de Hemlibra en un futuro próximo. Si se aprueba, esta actualización proporcionará una opción de tratamiento profiláctico eficaz y cómoda con un perfil de seguridad favorable para la hemofilia A moderada con fenotipo hemorrágico grave.
Hemlibra está aprobado como tratamiento para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 110 países de todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 100 países de todo el mundo. Se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluyendo ocho estudios fase III.
Acerca del estudio HAVEN 6
HAVEN 6 es un estudio clínico fase III diseñado para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Hemlibra en personas con hemofilia A no grave sin inhibidores del factor VIII. Los datos del análisis primario se presentaron en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, por sus siglas en inglés), el pasado 11 de julio. El análisis incluyó datos de 72 participantes, entre ellos tres mujeres, 51 (70,8%) de los cuales padecían hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII. Los datos indican que Hemlibra ofrece un control eficaz de las hemorragias y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII, sin que se hayan identificado nuevos signos de seguridad. Hemlibra logró un control de las hemorragias clínicamente significativo, ya que el 66,7% de los participantes no experimentaron hemorragias que precisaran tratamiento, el 81,9% no experimentó hemorragias espontáneas que necesitaran tratamiento, y el 88,9% no experimentó hemorragias articulares que precisaran ser tratadas.
Acerca de Hemlibra® (emicizumab)
Hemlibra es un anticuerpo biespecífico dirigido al factor IXa y al factor X. Está diseñado para unir el factor IXa- y el factor X, proteínas implicadas en la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de coagulación de la sangre en personas con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que puede administrarse mediante una inyección subcutánea una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las primeras cuatro semanas). Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo codesarrollado a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos, Genentech lo comercializa con el nombre de Hemlibra (Emicizumab-kxwh), siendo kxwh el sufijo designado de conformidad con la Guía para la Industria de Denominaciones Comunes de Productos Biológicos publicada por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés).
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no coagula correctamente, lo que provoca hemorragias incontroladas y a menudo espontáneas. La hemofilia A afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo6,7, de las cuales aproximadamente el 14% padecen una forma moderada8. Sin embargo, la gravedad de la hemofilia A no siempre refleja el comportamiento hemorrágico, ya que algunas personas con hemofilia moderada pueden experimentar síntomas similares a los de la hemofilia grave y justificar la profilaxis3. Todas las complicaciones de la hemofilia A pueden reducir significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como la de sus familiares y cuidadores. Las personas con hemofilia A carecen o no tienen suficiente cantidad de una proteína de la coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando se produce una hemorragia, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa- y X, que es un paso crítico en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de sus síntomas, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en las articulaciones o los músculos8. Estas hemorragias pueden suponer un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar hinchazón crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo9. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de las terapias de sustitución del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmunitario del organismo que se unen al factor VIII de sustitución y bloquean su eficacia, dificultando, si no imposibilitando, la obtención de un nivel de factor VIII suficiente para controlar las hemorragias6.
Acerca de Roche en hematología
Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades hematológicas malignas y no malignas; nuestra experiencia y conocimientos en esta área terapéutica son profundos. En la actualidad, estamos invirtiendo más que nunca en nuestro esfuerzo por ofrecer opciones terapéuticas innovadoras a los pacientes de una amplia gama de enfermedades hematológicas. Nuestros medicamentos aprobados incluyen MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) en colaboración con AbbVie, Hemlibra® (emicizumab) y Lunsumio® (mosunetuzumab). Nuestra cartera de medicamentos hematológicos en investigación incluye los anticuerpos biespecíficos glofitamab, dirigido tanto contra CD20 como contra CD3, y cevostamab, dirigido tanto contra FcRH5 como contra CD3, Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1, y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con la amplitud de nuestra cartera y nuestra cartera de productos en desarrollo, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes combinados destinados a mejorar aún más la vida de los pacientes.
Sobre Roche
Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.
En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.
Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.
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