Nuevos datos a dos años de Faricimab y Port Delivery System con Ranibizumab de Roche refuerzan su potencial de mantener la visión con menos tratamientos frente a las dos principales causas de pérdida de visión

• En los estudios YOSEMITE y RHINE en edema macular diabético, al menos el 60% de los pacientes candidatos a Faricimab pudieron, a los dos años, extender el tratamiento para recibirlo cada cuatro meses, en comparación con el 50% en el primer año

• Asimismo, en ambos estudios casi el 80% de los pacientes candidatos a Faricimab pudieron extender el tratamiento para recibirlo cada tres meses o más

• En el estudio Archway en degeneración macular asociada a la edad neovascular, el 95% de los pacientes con Port Delivery System con Ranibizumab mantuvieron, a los dos años, un esquema de tratamiento de seis meses

Madrid, 17 de febrero de 2022 – Roche SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha anunciado que el 12 de febrero se presentaron en el congreso Angiogenesis, Exudation and Degeneration 2022 nuevos datos a dos años de sus estudios fase III con Faricimab y Port Delivery System con ranibizumab (en adelante PDS por sus siglas en inglés). Estos resultados a más largo plazo de los estudios con Faricimab, YOSEMITE y RHINE en edema macular diabético (EMD), y del estudio Archway con PDS  en degeneración macular asociada a la edad neovascular o “húmeda” (DMAEn), refuerzan aún más, el potencial de ambas terapias para lograr un mayor tiempo entre tratamientos y menos inyecciones oculares para las personas con estas afecciones. Además al mismo tiempo, se consiguen y mantienen las ganancias de visión observadas con las inyecciones del estándar de tratamiento. La DMAEn y el EMD son dos de las principales causas de pérdida de visión, que afectan conjuntamente a unos 40 millones de personas en todo el mundo, y que requieren tratamiento con inyecciones oculares con una frecuencia de hasta un mes 1-4.

"Los resultados de estos tres estudios refuerzan el potencial de Faricimab y PDS para redefinir los estándares de tratamiento y reducir la carga del tratamiento para las personas que conviven con edema macular diabético y degeneración macular asociada a la edad neovascular o “húmeda", ha declarado el doctor Levi Garraway, director médico y Jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Estos dos tratamientos, que son los primeros de su clase, son la culminación de más de una década de investigación pionera, cuyo objetivo es atender mejor las necesidades de las personas con afecciones de la retina", señala.

Por su parte, la doctora Marta Figueroa, directora médica de la Unidad de Retina y de I+D Retina de la Clínica Baviera e investigadora en los estudios YOSEMITE y RHINE, ha subrayado que “ estos estudios suponen un gran avance porque se consigue separar más el tiempo entre inyecciones: más de la mitad de los pacientes requirieron inyecciones sólo cada cuatro o más meses. Es importante destacar que con esta nueva terapia casi la mitad de los pacientes mostraron una mejoría, además, de la severidad de la retinopatía diabética”.

En los estudios YOSEMITE y RHINE, al menos el 60% de las personas candidatas a recibir una dosis prolongada de Faricimab, pudieron ser tratadas cada cuatro meses a los dos años -un aumento de 10 puntos porcentuales desde el análisis primario a un año-. Al mismo tiempo  lograron resultados de agudeza visual no inferiores a las del aflibercept administrado cada dos meses. Además, casi el 80% de las personas candidatas a un tratamiento extendido de Faricimab pudieron ser tratadas cada tres meses o más.  En el estudio Archway, tras dos años de seguimiento que incluyeron cuatro intervalos completos de recarga, PDS permitió que el 95% de las personas recibieran tratamiento cada seis meses, manteniendo unos resultados en la visión no inferiores a los de las inyecciones mensuales con ranibizumab. En los tres estudios, con un seguimiento más prolongado, Faricimab y PDS siguieron siendo bien tolerados en general, con perfiles de beneficio y riesgo favorables. Tras la comercialización, el perfil de seguridad recibirá un seguimiento muy estrecho.

Faricimab es el primer anticuerpo biespecífico para el ojo, y el único medicamento ocular inyectable aprobado por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés), para tratamiento con un intervalo de uno a cuatro meses en el primer año, tras cuatro dosis mensuales iniciales, según la evaluación anatómica y los resultados de la visión del paciente 5. Faricimab se dirige e inhibe dos vías relacionadas con una serie de afecciones de la retina que ponen en peligro la visión, neutralizando la angiopoyetina-2 (Ang-2) y el factor de crecimiento endotelial vascular-A (VEGF-A). Se cree que la Ang-2 y el VEGF-A contribuyen a la pérdida de visión al desestabilizar los vasos sanguíneos, lo que puede provocar la formación de nuevos vasos sanguíneos permeables y aumentar la inflamación. Aunque se sigue investigando, en estudios preclínicos se ha demostrado que la inhibición de ambas vías tiene beneficios potencialmente complementarios, ya que estabiliza los vasos y, por tanto, reduce la extravasación vascular y la inflamación más que la inhibición del VEGF-A por sí sola.

PDS es el primer tratamiento para la DMAEn que en 15 años ofrece una alternativa a las inyecciones oculares habituales, al suministrar de forma continua el medicamento en el ojo a través de un implante recargable, (inyección de PDS con ranibizumab,100 mg/mL) para uso intravítreo. PDS es el único tratamiento aprobado por la FDA que puede ayudar a las personas con DMAEn a mantener su visión con tan sólo dos tratamientos al año.

“La degeneración macular asociada a la edad, al igual que otras enfermedades crónicas de la retina, como la retinopatía diabética o las oclusiones venosas, requieren múltiples inyecciones intraoculares durante mucho tiempo. Por lo que el poder contar con tratamientos más duraderos con menor número de inyecciones, es de gran utilidad porque reduce de forma importante la carga sobre el paciente y sus familiares, así como sobre el sistema asistencial” ha declarado la doctora Figueroa.

Faricimab: resultados de dos años para YOSEMITE y RHINE

En los estudios YOSEMITE y RHINE, los pacientes con EMD recibieron Faricimab, administrado cada dos meses o hasta cada cuatro meses mediante un enfoque de tratar y extender, o aflibercept administrado cada dos meses. Los resultados a los dos años mostraron que los pacientes con Faricimab mantuvieron las mejoras de la visión conseguidas en el primer año y que las ganancias de visión siguieron siendo no inferiores a las conseguidas por los pacientes con aflibercept. En el estudio YOSEMITE, la ganancia media visual con respecto al valor inicial a los dos años fue de +10,7 letras en la tabla optométrica en los brazos de Faricimab de tratar y extender de Faricimab y en el de dos meses, y de +11,4 letras en el brazo de aflibercept. En el estudio RHINE, la ganancia media visual desde el inicio a los dos años fue de +10,1 y +10,9 letras en los brazos de Faricimab de tratar y extender y de dos meses, respectivamente, y de +9,4 letras en el brazo de aflibercept.

Es importante destacar, que el 60% (n=162/270) de los pacientes que recibieron una pauta de tratar y extender con Faricimab en YOSEMITE y el 64,5% (n=185/287) de los pacientes en RHINE, lograron la dosis de cuatro meses a los dos años. Esto supone un aumento con respecto a los resultados a un año, que mostraron que el 52,8% (n=151/286) de los pacientes con tratar y extender de Faricimab en YOSEMITE y el 51% (n=157/308) en RHINE alcanzaron la dosis de cuatro meses. Un 18,1% adicional (n=49/270) de los pacientes con tratar y extender con Faricimab en YOSEMITE y un 13,6% (n=39/287) en RHINE lograron una dosis de tres meses. En conjunto, casi el 80% de los pacientes con tratar y extender con Faricimab pudieron pasar tres meses o más entre tratamientos al final del segundo año. En todos los brazos del estudio, Faricimab mostró una mejora constante de dos niveles o más en la retinopatía diabética según el Estudio de Retinopatía Diabética de Tratamiento Temprano - Puntuación de la Severidad de la Retinopatía Diabética (ETDRS-DRSS, por sus siglas en inglés). A los dos años, el 42,8% de los pacientes en tratamiento y extensión con Faricimab en YOSEMITE y el 44,3% en RHINE lograron una mejora de dos niveles o más con respecto al valor inicial. En los brazos con Faricimab de dos meses, el 51,4% y el 53,5% de los pacientes de YOSEMITE y RHINE, respectivamente, lograron una mejora en la gravedad de la retinopatía diabética de dos niveles o más. Faricimab administrado a intervalos de hasta cuatro meses siguió demostrando mayores reducciones del grosor del subcampo central (CST, por sus siglas en inglés) en comparación con aflibercept administrado cada dos meses en ambos estudios. Los resultados de seguridad fueron consistentes en todos los brazos del estudio, sin que se notificaran casos de vasculitis retiniana o eventos oclusivos en la retina.

Recientemente se han publicado en The Lancet los resultados a un año de los estudios YOSEMITE y RHINE y de los estudios TENAYA y LUCERNE en DMAEn4,7.

“España es un país muy reconocido a nivel internacional en investigación en el campo de la retina, y participar en proyectos de investigación, como los ensayos YOSEMITE y RHINE, es un gran aliciente y una parte muy enriquecedora de nuestra actividad como retinólogos. Este tipo de investigación nos permite evaluar y ofrecer a nuestros pacientes nuevas opciones terapéuticas”, ha concluido la doctora Figueroa. 

 PDS: Resultados de Archway a dos años

Los pacientes con DMAEn del estudio Archway recibieron PDS con rabinizumab cada seis meses o inyecciones oculares mensuales de ranibizumab de 0,5 mg. Los resultados a los dos años mostraron que los pacientes con PDS mantuvieron la visión y siguieron siendo no inferiores a la conseguida con las inyecciones mensuales con ranibizumab. Los pacientes con PDS obtuvieron una media de -1,1 letras de la tabla optométrica en la agudeza visual con respecto al valor inicial a los dos años, mientras que los pacientes con ranibizumab mensual obtuvieron una media de -0,5 letras con respecto al valor inicial. Además, el 95% de los pacientes con PDS pudieron pasar seis meses sin necesitar tratamiento adicional en el segundo, tercer y cuarto intervalo de recarga. En el estudio Archway, PDS fue generalmente bien tolerado, con un perfil beneficio-riesgo favorable. Los acontecimientos adversos más frecuentes de especial interés (≥5%) fueron cataratas, hemorragia conjuntival y hemorragia vítrea. El perfil de seguridad de PDS en el marco de los ensayos clínicos se conoce bien y se seguirá vigilando de cerca.

Además de los resultados de Archway, en este congreso se presentaron los datos provisionales a dos años del estudio fase III Portal, actualmente en curso. Portal es un estudio de extensión que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de PDS en la DMAEn.

Faricimab está aprobado por la FDA para el tratamiento de la DMAEn y el EMD5. PDS está aprobado por la FDA para el tratamiento de personas con DMAEn que hayan respondido previamente a al menos dos inyecciones de anti-VEGF 6. Faricimab está siendo revisado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la DMAEn y el EMD y PDS está siendo revisado para el tratamiento de la DMAEn. Se están presentando solicitudes a otras agencias reguladoras de todo el mundo.

Roche cuenta con un sólido programa de desarrollo clínico fase III para Faricimab y PDS. En el caso de Faricimab, el programa incluye AVONELLE-X, un estudio de extensión de TENAYA y LUCERNE que evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Faricimab en la DMAEn, y RHONE-X, un estudio de extensión de YOSEMITE y RHINE que evalúa la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Faricimab en el EMD8,9. Además, están en marcha los ensayos COMINO y BALATON, que evalúan la eficacia y la seguridad de Faricimab en personas con edema macular tras la oclusión de la vena retiniana10,11.

El programa de desarrollo clínico de PDS  incluye los estudios Portal, Pagoda, Pavilion y Velodrome 12-15. Portal es un estudio de extensión que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo de PDS en la DMAEn12. Pagoda evalúa PDS para el tratamiento del EMD, mientras que Pavilion es un estudio de PDS en retinopatía diabética sin EMD13,14. Velodrome está evaluando PDS recargado cada nueve meses en la DMAEn15.

Acerca de los estudios YOSEMITE y RHINE 7

YOSEMITE (NCT03622580) y RHINE (NCT03622593) son dos estudios fase III idénticos, aleatorizados, multicéntricos, a doble ciego, que evalúan la eficacia y la seguridad de Faricimab en comparación con aflibercept en 1.891 personas con edema macular diabético (940 en YOSEMITE y 951 en RHINE). Cada uno de los estudios tiene tres brazos de tratamiento: Faricimab 6,0 mg administrado hasta cada cuatro meses después de cuatro dosis mensuales iniciales utilizando un enfoque de “tratar y extender”; Faricimab 6,0 mg administrado a intervalos de dos meses después de seis dosis mensuales iniciales; y aflibercept administrado a intervalos fijos de dos meses después de cinco dosis mensuales iniciales. El programa de dosificación para los pacientes del brazo de tratar y extender se determinó en función del grosor del subcampo central (CST) y la agudeza visual. En los tres brazos, se administraron inyecciones simuladas en las visitas del estudio cuando no estaban programadas las inyecciones de tratamiento para mantener el enmascaramiento de los investigadores y los participantes.

El objetivo primario de los estudios es el cambio medio en la puntuación de la agudeza visual mejor corregida (BCVA, por sus siglas en inglés) (la mejor visión de lejos que una persona puede alcanzar -incluso con corrección, como las gafas- al leer las letras en una tabla optométrica) con respecto al valor inicial en un año,  medio en las semanas 48, 52 y 56. Los objetivos secundarios son: la seguridad; el porcentaje de participantes en el brazo de tratamiento y extensión que reciben Faricimab cada uno, dos, tres y cuatro meses, en la semana 52; el porcentaje de participantes que logran una mejora de dos niveles o más con respecto al valor basal en la gravedad de la retinopatía diabética en la semana 52; el porcentaje de participantes que logran una ganancia, y el porcentaje que evita una pérdida, de 15 letras o más en la BCVA con respecto al valor basal a lo largo del tiempo; el cambio en el CST con respecto al valor basal a lo largo del tiempo; y el porcentaje de pacientes con ausencia de líquido intrarretiniano a lo largo del tiempo.

Acerca del estudio Archway 16

Archway (NCT03677934) es un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto fase III que evalua la eficacia y la seguridad de Port Delivery System con ranibizumab, recargado cada seis meses a intervalos fijos, en comparación con inyecciones intravítreas mensuales de ranibizumab 0,5 mg en 415 personas con degeneración macular asociada a la edad neovascular o “húmeda", (DMAEn). Los pacientes incluidos en Archway respondían a un tratamiento previo con una terapia contra el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF). En ambos brazos del estudio, los pacientes fueron tratados con al menos tres inyecciones de anti-VEGF en los seis meses anteriores a su visita de selección en Archway. El objetivo primario del estudio fue el cambio en la puntuación de la agudeza visual mejor corregida (BCVA) con respecto al valor inicial en la media de la semana 36 y la semana 40. Los objetivos secundarios incluyen la seguridad, el cambio global en la visión (BCVA) desde el inicio y el cambio desde el inicio en el grosor del punto central a lo largo del tiempo.

Acerca de la degeneración macular asociada a la edad neovascular

La DMAE es una enfermedad que afecta a la parte del ojo que proporciona la visión nítida y central necesaria para actividades como la lectura1. La DMAEn es una forma avanzada de la enfermedad que puede causar una pérdida de visión rápida y grave17,18. Se desarrolla cuando crecen vasos sanguíneos nuevos y anormales de forma incontrolada bajo la mácula, lo que provoca hinchazón, hemorragia y/o fibrosis18. En todo el mundo hay unos 20 millones de personas que padecen la DMAEn, la principal causa de pérdida de visión en personas mayores de 60 años, y esta enfermedad afectará a un número aún mayor de personas en todo el mundo a medida que la población mundial envejece1,2,19.

Acerca del edema macular diabético

El EMD, que afecta a unos 21 millones de personas en todo el mundo, es una afección que pone en peligro la visión y se asocia a la ceguera y a la disminución de la calidad de vida cuando no se trata3,20. El EMD se produce cuando los vasos sanguíneos dañados se filtran y provocan una inflamación en la mácula, la zona central de la retina responsable de la visión nítida necesaria para leer y conducir21,22. Se prevé que el número de personas con EMD crezca a medida que aumente la prevalencia de la diabetes 23. Sigue existiendo una importante necesidad insatisfecha de terapias más eficaces y duraderas para las personas con EMD7.

Acerca de Faricimab™ (faricimab)

Faricimab es el primer anticuerpo biespecífico para el ojo, que se dirige e inhibe dos vías relacionadas con una serie de afecciones de la retina que ponen en peligro la visión, neutralizando la angiopoyetina-2 (Ang-2) y el factor de crecimiento endotelial vascular-A (VEGF-A).

La Ang-2 y el VEGF-A contribuyen a la pérdida de visión al desestabilizar los vasos sanguíneos, provocar la formación de nuevos vasos sanguíneos permeables y aumentar la inflamación. Al bloquear las dos vías de Ang-2 y VEGF-A, Faricimab está diseñado para estabilizar los vasos sanguíneos4.

Acerca de Port Delivery System con ranibizumab

PDS es un implante ocular recargable que se inserta quirúrgicamente en el ojo durante un procedimiento único y ambulatorio. PDS suministra continuamente una formulación personalizada de ranibizumab a lo largo del tiempo. PDS está indicado para su uso intravítreo únicamente a través del implante ocular PDS. Ranibizumab es un inhibidor del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) diseñado para unirse e inhibir el VEGF-A, una proteína que se ha demostrado que desempeña un papel fundamental en la formación de nuevos vasos sanguíneos y en la filtración de estos6.

Port Delivery System con ranibizumab es diferente de la inyección intravítrea de ranibizumab, un medicamento comercializado como Lucentis®* (inyección de ranibizumab), que está aprobado para tratar la DMAEn y otras enfermedades de la retina. Lucentis* fue aprobado por primera vez para la DMAEn por la FDA en 200624.

Acerca de Roche en Oftalmología

Roche tiene el compromiso de desarrollar terapias pioneras para atender las principales causas de pérdida de visión. A través de la innovación en el descubrimiento científico de nuevas dianas terapéuticas potenciales, de la medicina personalizada, de la ingeniería molecular, de los biomarcadores y de la liberación continua de fármacos, nos esforzamos por diseñar los tratamientos adecuados para los pacientes adecuados.

Contamos con la más amplia cartera de productos para la retina en el ámbito de la Oftalmología, que abarca productos en fase inicial y avanzada, originados a partir de la ciencia y con la información aportada por las personas con enfermedades oculares. Nuestra cartera de productos incluye terapias génicas y tratamientos para la atrofia geográfica y otras enfermedades que amenazan la visión, incluidas enfermedades raras y hereditarias.

Gracias a nuestra amplia experiencia, ya hemos puesto a disposición de las personas con pérdida de visión tratamientos oftálmicos innovadores. Port Delivery System con Ranibizumab 100 mg/mL para uso intravítreo a través de un implante ocular, que es el primer implante ocular recargable aprobado por la FDA para la DMAE que suministra continuamente una formulación personalizada de ranibizumab durante un período de meses 6. Faricimab es el primer anticuerpo biespecífico aprobado por la FDA para el ojo, que se dirige a dos vías distintas que impulsan las enfermedades de la retina5. Lucentis®️* (ranibizumab inyectable) es el primer tratamiento aprobado para mejorar la visión en personas con determinadas enfermedades de la retina24.

 Acerca de Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

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