Es el único tratamiento indicado y disponible en adolescentes a partir de los 12 años, además de en adultos, con anticuerpos positivos IgG frente a la acuaporina-4
El Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO) es una enfermedad inflamatoria que puede dañar a los nervios ópticos y la médula espinal, y causar debilidad muscular, parálisis y ceguera permanente y que, además, afecta a más de 10.000 personas en Europa
Esta terapia se puede administrar en casa por vía subcutánea cada cuatro semanas tras las dosis de carga, algo que supone una gran ventaja para la calidad de vida del paciente, pues reduce sus visitas al hospital y facilita su día a día
Madrid, 24 de mayo de 2023. – El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de Enspryng® (satralizumab) para el Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO), que es una enfermedad minoritaria, autoinmune, inflamatoria, crónica y debilitante del Sistema Nervioso Central (SNC). Se trata de la primera y única terapia indicada y disponible en adolescentes a partir de los 12 años con anticuerpos positivos IgG frente a la acuaporina-4, además de para adultos. Los IgG-AQP4 están presentes en, aproximadamente, el 70 - 80 % de los pacientes con TENMO, quienes suelen presentar una evolución más grave de la enfermedad, en comparación con los que no tienen anticuerpos IgG-AQP4. Enspryng® se puede administrar en casa, con la formación adecuada, por vía subcutánea cada cuatro semanas, tras las dosis de carga. Algo que supone una gran ventaja para la calidad de vida de las personas que conviven con esta enfermedad, ya que reduce las visitas al hospital y facilita su día a día.
Tal y como ha señalado la doctora Beatriz Pérez Sanz, directora médico de Roche Farma España, “este trastorno del SNC sigue siendo una enfermedad muy desconocida en muchos aspectos y que se confunde a menudo con la Esclerosis Múltiple. En este contexto, esta terapia supone un cambio de paradigma para estas personas y su entorno ya que hasta el momento es el único que está indicado para adolescentes, pudiéndose administrar en casa sin necesidad de acudir al hospital”.
En este sentido, el doctor José Meca Lallana, director de la Unidad de Neuroinmunología Clínica y CSUR Esclerosis Múltiple en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia ha destacado que “satralizumab es un fármaco eficaz frente al TENMO. Una enfermedad en la que los brotes son los únicos responsables de la existencia de discapacidad, por lo que resulta imprescindible reducir su frecuencia y gravedad. Asimismo, que un medicamento de estas características se pueda autoadministrar por el paciente de forma sencilla y cada cuatro semanas, tras las dosis de carga, implica tener acceso a un fármaco eficaz, de forma cómoda y versátil con una interferencia mínima en la vida del paciente. Algo que es significativamente positivo para estas personas”.
Por su parte, el doctor Albert Saiz Hinarejos, profesor de Neurología y consultor sénior de la Unidad de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple del Hospital Clínic de Barcelona, y uno de los investigadores que ha participado en el desarrollo clínico de satralizumab en Europa, ha comentado que “hasta ahora, hemos estado utilizando fármacos inmunosupresores basados en experiencia propia y en estudios observacionales sin que estuvieran autorizados para TENMO. Todos estos estudios nos decían que cualquiera de los tratamientos era mejor que el no realizar ninguna terapia, pero eso no era suficiente, y no nos daba respuesta al balance riesgo/beneficio que debemos de someter a un paciente concreto con una enfermedad específica y unas características determinadas. Las investigaciones con esta terapia nos han dado esa respuesta: un fármaco eficaz, con un beneficio prolongado y con un buen perfil de seguridad”.
Novedosa tecnología que facilita que el medicamento permanezca más tiempo en la sangre
Para el desarrollo de satralizumab se ha utilizado una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos que, frente a los anticuerpos convencionales, permite que el medicamento permanezca más tiempo en la sangre. En este sentido, la aprobación de este tratamiento se basa en los resultados de dos ensayos clínicos fase III, SAkuraStar y SAkuraSky, en los que esta terapia ha demostrado una eficacia sostenida en cuanto a la reducción del riesgo de sufrir brotes, con un perfil de seguridad favorable.
Respecto a esta tecnología, la doctora Celia Oreja-Guevara, jefe de Sección de Neurología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, que también ha participado en la investigación clínica de la terapia, ha asegurado que “satralizumab se caracteriza por su novedosa tecnología, llamada de reciclaje porque lo que facilita es que la duración del efecto sea mayor. Hasta ahora, no contábamos con ningún tratamiento que se pudiese administrar, tanto en combinación como en monoterapia, y que además estuviera indicado en adolescentes. Una de sus principales ventajas es que se tolera muy bien, además de su forma de administración, por inyección subcutánea”. La experta también destaca que “en los estudios que avalan su autorización se ha demostrado que presenta una eficacia clara y un perfil de seguridad manejable. Además, produce una reducción del riesgo del tiempo hasta sufrir el primer brote”, añade.
El TENMO
El TENMO se puede diagnosticar erróneamente como Esclerosis Múltiple (EM), ya que comparten síntomas similares. Es una enfermedad que daña los nervios ópticos y la médula espinal, lo que puede provocar debilidad muscular, parálisis y ceguera permanente. La enfermedad sigue un curso de múltiples brotes de aparición impredecible y que suelen ser graves, y pueden dejar secuelas ya desde el primer ataque, y causa una discapacidad que se va acumulando con cada brote posterior. En su abordaje, la prevención de los brotes es el objetivo principal. En este sentido, el doctor Saiz Hinarejos ha explicado que “esta enfermedad es esporádica y, en menos del 3% de los casos, se debe a un componente familiar. Sin embargo, es probable que exista un factor que predispone al desarrollo de la enfermedad, ya que se ha descrito un mayor riesgo en personas con ciertas variantes genéticas en el complejo mayor de histocompatibilidad. Un estudio sugiere que, genéticamente, el TENMO se parece más al lupus eritematoso sistémico que a la EM” comenta.
Se trata de una enfermedad más frecuente en mujeres de entre 30 y 40 años y, aunque no se conoce la causa, este experto matiza que “se desconoce el porqué es más frecuente en el género femenino, con proporciones respecto al hombre de hasta 9:1 en algunos estudios, en especial cuando se evalúa solo a pacientes con anticuerpos anti-AQP4. Hay que tener en cuenta que los anticuerpos anti-AQP4 solo se detectan en el 80% de los pacientes. En realidad, el predominio femenino es un fenómeno que se repite en la mayoría de las enfermedades autoinmunes”.
Un solo brote puede causar una discapacidad permanente o la muerte y los pacientes pueden vivir años sin un brote antes de que la actividad de la enfermedad reaparezca de forma impredecible. “Los episodios”, señala el doctor Saiz Hinarejos, “son básicamente de seis tipos: neuritis óptica, mielitis generalmente extensa, síndrome de área postrema con hipo o náuseas y vómitos incoercibles, síndrome de tronco, narcolepsia sintomática o síndrome diencefálico, y síndrome cerebral sintomático con lesiones cerebrales típicas. La neuritis óptica y la mielitis son las manifestaciones más frecuentes. Los episodios suelen ser graves y dejan secuelas, y éstas se van acumulando en poco tiempo. En un estudio que realizamos en España, observamos tras un seguimiento de seis años, que un 44% de los pacientes presentaban una alteración visual severa, definida como una agudeza visual < 20/100, y hasta un 40% necesitaban de al menos un apoyo para caminar”.
Satralizumab, nueva opción terapéutica
Los pacientes con TENMO presentan niveles de interleucina 6 (IL-6) muy elevados en comparación con pacientes con otros trastornos neurológicos no inflamatorios como la EM. Para la doctora Oreja-Guevara, “la IL-6 tiene un papel muy importante en la enfermedad, ya que es la que favorece la cascada de la inflamación y causa la patogenia de la enfermedad. En este contexto, satralizumab es un anticuerpo monoclonal que gracias a su mecanismo de acción se une de una manera específica a los receptores de la IL-6 y, por lo tanto, evita que ésta y el receptor se unan, y si esto no sucede no se produce la cascada inflamatoria y no habrá daño en el SNC”.
Por su parte, el doctor Meca Lallana, matiza que “los resultados de los ensayos clínicos muestran que el 90% de los pacientes en tratamiento con satralizumab no presentan empeoramiento del grado de discapacidad tras cuatro años de tratamiento, permaneciendo libres de brotes graves. Esta terapia se dirige específicamente al brote y los resultados de eficacia así lo demuestran. Tanto el diagnóstico como el inicio precoz del tratamiento son determinantes para un exitoso manejo de la enfermedad, cuyo objetivo final es la ausencia de brotes y de discapacidad”.
Con respecto a la indicación de satralizumab en adolescentes a partir de 12 años, este experto incide en que “resulta una gran ventaja para los pacientes en este rango de edad, ya que los niños y adolescentes son especialmente vulnerables a las secuelas, tanto físicas como psicológicas, que esta enfermedad produce. La combinación de eficacia y buen perfil de seguridad cobra especial importancia en este grupo de población, ya que permite reducir el estigma asociado al TENMO. Las características de este fármaco deben facilitar que la interferencia del tratamiento y de la enfermedad en el régimen de vida de estos pacientes sea mínimo, de tal forma que sus relaciones familiares y sociales, actividades académicas, deportivas, etc. no se vean afectadas”, concluye.
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