Basilea, 3 de diciembre de 2020.- Roche ha anunciado hoy que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Gavreto® (pralsetinib) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos, a partir de los 12 años, con cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con mutación RET (Rearranged during transfection) que requieren terapia sistémica; o con cáncer de tiroides avanzado o metastásico con fusión positiva en RET que requieren terapia sistémica y que son refractarios al yodo radiactivo (si el yodo radiactivo está indicado). Estas indicaciones fueron autorizadas en el marco del programa de aprobación acelerada de la FDA, basándose en los datos del estudio ARROW de fase I/II. La aprobación de esta indicación se sigue evaluando según el beneficio clínico que se demuestre en un ensayo confirmatorio.
"Estamos orgullosos de asociarnos con Blueprint Medicines para llevar esta nueva opción a personas con ciertos tipos de cáncer de tiroides con alteración RET. Gavreto está ahora aprobado en diferentes tipos de tumores alterados por RET, lo que subraya nuestro compromiso de avanzar en la atención sanitaria personalizada con tratamientos que se centran en la biología subyacente del cáncer de cada persona", ha explicado el doctor Levi Garraway, Director Médico y Jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche.
Aproximadamente entre el 10 y el 20% de los pacientes con cáncer papilar de tiroides (el tipo más común de cáncer de tiroides)[1] tienen tumores positivos para la fusión RET[2] y cerca del 90% de las personas con MTC avanzado (una forma rara de cáncer de tiroides) son portadoras de mutaciones RET.[3] Las pruebas de biomarcadores para fusiones y mutaciones RET pueden ayudar a identificar candidatos al tratamiento con Gavreto.
La aprobación de ambas indicaciones se ha basado en los resultados del estudio ARROW de fase I/II, que demostró una actividad clínica duradera en personas con o sin tratamiento previo e independientemente de los genotipos de alteración RET.[4] El tratamiento con Gavreto condujo a una tasa de respuesta global (TRG) del 60% (IC del 95%: 46%, 73%) en 55 personas con MTC con mutación RET previamente tratadas con cabozantinib y/o vandetanib, y la duración media de la respuesta no ha sido aún alcanzada (DR) (IC del 95%: 15. 1 mes, no estimable)2. En 29 personas con MTC avanzado con mutación RET no tratadas con cabozantinib y vandetanib (cabozantinib- y vandetanib-naïve) que se determinó que no eran candidatas para las terapias estándar, la TRG fue del 66% (IC del 95%: 46%, 82%), y no se ha alcandado todavía la duración mediana de la respuesta (IC del 95%: no estimable, no estimable).4 En nueve pacientes con cáncer de tiroides metastásico positivo para fusión RET, Gavreto demostró una TRG del 89% (IC del 95%: 52%, 100%), y la duración media de la respuesta aún no se ha alcanzado (IC del 95%: no estimable, no estimable).4 En los pacientes del ensayo ARROW con todos los tipos de tumores alterados por RET, las reacciones adversas más comunes (≥25%) fueron estreñimiento, aumento de la presión sanguínea (hipertensión), fatiga, dolor musculoesquelético y diarrea.4
La FDA examinó y aprobó la solicitud en el marco de su programa piloto de “Revisión de Oncología en Tiempo Real” (RTOR ), cuyo objetivo es explorar un proceso de revisión más eficiente para garantizar que los tratamientos seguros y eficaces estén disponibles para los pacientes lo antes posible. En septiembre, la FDA también concedió una aprobación acelerada a Gavreto para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) (CPCNP) metastásico con fusión RET positiva, detectado por una prueba aprobada por la FDA. La aprobación de esta indicación se sigue evaluando según el beneficio clínico que se demuestre en un ensayo confirmatorio. Además, la FDA ha concedido a Gavreto la designación de “Terapia Innovadora” (Breaktrough Therapy Designation en inglés) para el tratamiento de MTC con mutación RET positiva que requiere un tratamiento sistémico y para el que no hay tratamientos alternativos aceptables y para el CPNM con fusión RET positiva que ha progresado después de un tratamiento con quimioterapia con platino.
Gavreto es una terapia dirigida oral que se administra una vez al día y que está diseñada para tratar de forma selectiva las alteraciones RET, incluidas las fusiones y mutaciones.
Acerca del estudio ARROW[5]
ARROW (NCT03037385) es un estudio de fase I/II, abierto, el primero en humanos, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Gavreto, administrado por vía oral en personas con CPNM con fusión positiva del gen RET, cáncer medular de tiroides (MTC) con mutación en el gen RET, cáncer de tiroides con fusión positiva del gen RET y otros tumores sólidos alterados por RET. El ensayo consta de dos partes: una de escalada de dosis, que se ha completado, y una fase de expansión en pacientes tratados con 400 mg de Gavreto, una vez al día. El ensayo ARROW se está llevando a cabo en varios lugares de Estados Unidos, la Unión Europea y Asia.
Acerca de los cánceres alterados por la RET
Las alteraciones del gen RET, como las fusiones y mutaciones, son factores clave de enfermedad en muchos tipos de cáncer, incluyendo el CPNM y varios tipos de cáncer de tiroides. Aproximadamente entre el 10 y el 20% de las personas con cáncer papilar de tiroides (el tipo más común de cáncer de tiroides)1 tienen tumores positivos para la fusión RET2 y aproximadamente el 90% de las personas con MTC avanzado (una forma rara de cáncer de tiroides) son portadores de mutaciones RET.3 En el CPNM, las fusiones RET representan aproximadamente entre el 1 y el 2% de los pacientes.[6] Las fusiones RET oncogénicas también se observan, con menos frecuencia, en el colangiocarcinoma, en cáncer colorrectal, neuroendocrino, de ovario, de páncreas y de timo.
Acerca de Gavreto
Gavreto es una terapia dirigida oral de administración una vez al día, diseñada para inhibir selectivamente las alteraciones RET, incluyendo fusiones y mutaciones, independientemente del tejido de origen. Los datos preclínicos han demostrado que Gavreto inhibe las fusiones y mutaciones RET primarias que causan cáncer en subgrupos de pacientes, así como las mutaciones RET secundarias que se cree que provocan resistencia al tratamiento. Blueprint Medicines y Roche están codesarrollando Gavreto para el tratamiento de pacientes con varios tipos de cánceres con alteraciones en RET.
Blueprint Medicines y Roche están codesarrollando Gavreto a nivel mundial, excluyendo China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán . Blueprint Medicines y Genentech, miembro del Grupo Roche, comercializarán conjuntamente Gavreto en Estados Unidos y Roche tiene los derechos exclusivos de comercialización de Gavreto fuera este país, excluyendo China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán .
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2019, daba empleo a más de 98.000 empleados, invirtió 11.700 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón) en todo el mundo. Para más información, consulte la página www.roche.com.
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