El estudio HAVEN 7 se diseñó para confirmar el beneficio del tratamiento preventivo (profilaxis) con Hemlibra desde el nacimiento en lactantes con hemofilia A grave sin inhibidores, no tratados previamente o tratados mínimamente.
En el estudio, el 77,8% de los participantes no presentaron episodios hemorrágicos que necesitaran tratamiento.1
También se han presentado datos de eficacia y seguridad de la base de datos EUHASS y del estudio ATHN 7. 2,3
Basilea, 15 de diciembre de 2022 – Roche ha anunciado los resultados provisionales del estudio fase III HAVEN 7 que muestra que Hemlibra® (emicizumab) logró un control significativo de las hemorragias con un perfil de seguridad favorable en bebés (hasta 12 meses) con hemofilia A grave, sin inhibidores del factor VIII: El 77,8% de los participantes no tuvo ninguna hemorragia que necesitara tratamiento y el 42,6% no tuvo ninguna hemorragia tratada o no tratada1. Estos resultados ayudan a avalar el uso de Hemlibra en este grupo de población para la que ya está aprobado en muchos países. Los nuevos datos se han presentado en la 64ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), que se ha celebrado recientemente en Nueva Orleans.
La hemofilia A grave supone una carga significativa para los menores y para sus padres y cuidadores. Las pautas de tratamiento de la Federación Mundial de Hemofilia consideran que el tratamiento estándar es la profilaxis regular desde una edad temprana, ya que los estudios han demostrado que la profilaxis temprana mejora los resultados a largo plazo, al tiempo que reduce el riesgo de hemorragia intracraneal4-6. Sin embargo, en el caso de muchos lactantes con hemofilia A, la profilaxis no se inicia hasta después del primer año de vida debido a la elevada carga que supone el tratamiento7-11. En este contexto, Hemlibra ofrece una opción de tratamiento flexible que puede administrarse por vía subcutánea desde el nacimiento con diferentes frecuencias de dosificación.
Tal y como ha señalado Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "estos primeros resultados respaldan el beneficio de emplear Hemlibra desde el nacimiento, dado que el tratamiento preventivo precoz es esencial en los lactantes. La hemofilia puede reducir sustancialmente la calidad de vida de los afectados, desde la infancia, lo que resulta muy angustioso para los padres y cuidadores. Seguimos explorando los beneficios potenciales de Hemlibra para una amplia gama de personas con hemofilia A.”
HAVEN 7 es un estudio fase III, multicéntrico y abierto que evalúa la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Hemlibra en lactantes con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII. Los resultados de este análisis provisional, que incluyó datos de 54 participantes, mostraron que el 77,8% de los participantes (n=42) no tuvieron ninguna hemorragia que precisara tratamiento, mientras que el 42,6% (n=23) no tuvieron ninguna hemorragia tratada o no tratada. No hubo hemorragias espontáneas tratadas en ningún participante, y todas las hemorragias tratadas fueron traumáticas. Se produjeron un total de 77 hemorragias en 31 participantes (57,4%); el 88,3% fueron traumáticas. La tasa media anualizada de hemorragias basada en modelos (IC del 95%) en el momento del análisis intermedio fue de 0,4 (0,23-0,65) para las hemorragias tratadas1.
El perfil de seguridad de Hemlibra fue coherente con el de estudios anteriores, sin que se observaran nuevos signos de seguridad. Nueve personas (16,7%) notificaron un acontecimiento adverso (AA) relacionado con Hemlibra, todos ellos fueron reacciones locales en la zona de la inyección. Ocho participantes (14,8%) notificaron 12 AA graves, no relacionados con Hemlibra. No se produjeron muertes, acontecimientos tromboembólicos, ni casos de microangiopatía trombótica, lo que refuerza el perfil de seguridad favorable de Hemlibra. No se produjeron hemorragias intracraneales1.
El análisis principal se realizará a las 52 semanas. El estudio también cuenta con un periodo de seguimiento adicional de siete años para recopilar datos a largo plazo, como los resultados de seguridad y salud articular, que nos permitirán comprender mejor los beneficios de Hemlibra en esta población.
Base de datos EUHASS y estudio ATHN 7
Roche también ha presentado en ASH 2022 resultados de la base de datos European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS) y del estudio prospectivo observacional ATHN 7. EUHASS, que recopila datos de seguridad en el mundo real sobre tratamientos para trastornos hereditarios, mostró que el perfil de seguridad de Hemlibra en personas con hemofilia A era favorable y coherente con los datos de los ensayos clínicos2. Los datos de ATHN 7, que estudian la eficacia de Hemlibra en mujeres con hemofilia A, mostraron que dos de las tres mujeres participantes no tuvieron hemorragias; la tercera tuvo una hemorragia tratada asociada a un procedimiento dental y una hemorragia no tratada asociada a la menstruación. La evaluación continua es vital para comprender mejor el perfil de seguridad y eficacia de esta terapia en esta población poco frecuente e infrarrepresentada3.
Hemlibra está aprobado como tratamiento para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 110 países, y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 100 países. Se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos ocho estudios fase III.
Acerca de Hemlibra® (emicizumab)
Hemlibra es un anticuerpo biespecífico dirigido al factor IXa y al factor X. Está diseñado para unir el factor IXa- y el factor X, proteínas implicadas en la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de coagulación de la sangre en personas con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que puede administrarse mediante una inyección de una solución lista para usar bajo la piel (por vía subcutánea) una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las primeras cuatro semanas). Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo codesarrollado a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos, Genentech lo comercializa con el nombre de Hemlibra (Emicizumab-kxwh), siendo kxwh el sufijo designado de conformidad con la Guía para la Industria de Denominaciones Comunes de Productos Biológicos publicada por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés).
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no coagula correctamente, lo que provoca hemorragias incontroladas y a menudo espontáneas. La hemofilia A afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo4,12, de las cuales aproximadamente el 14% y el 48% padecen una forma moderada o leve del trastorno13, respectivamente. Sin embargo, la gravedad de la hemofilia A no siempre refleja el comportamiento hemorrágico, ya que algunas personas con hemofilia no grave pueden experimentar síntomas similares a los de la hemofilia grave y justificar la profilaxis14. Todas las complicaciones de la hemofilia A pueden reducir significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como la de sus familiares y cuidadores. Las personas con hemofilia A carecen o no tienen suficiente cantidad de una proteína de la coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando se produce una hemorragia, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa- y X, que es un paso crítico en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de sus síntomas, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en las articulaciones o los músculos13. Estas hemorragias pueden suponer un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar hinchazón crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo15. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de las terapias de sustitución del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmunitario del organismo que se unen al factor VIII de sustitución y bloquean su eficacia, dificultando, si no imposibilitando, la obtención de un nivel de factor VIII suficiente para controlar las hemorragias4.
Acerca de Roche en hematología
Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades hematológicas malignas y no malignas; nuestra experiencia y conocimientos en esta área terapéutica son profundos. En la actualidad, estamos invirtiendo más que nunca en nuestro esfuerzo por ofrecer opciones terapéuticas innovadoras a los pacientes de una amplia gama de enfermedades hematológicas. Nuestros medicamentos aprobados incluyen MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) en colaboración con AbbVie, Hemlibra® (emicizumab) y Lunsumio® (mosunetuzumab). Nuestra cartera de medicamentos hematológicos en investigación incluye los anticuerpos biespecíficos glofitamab, dirigido tanto contra CD20 como contra CD3, y cevostamab, dirigido tanto contra FcRH5 como contra CD3, Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1, y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con la amplitud de nuestra cartera y nuestra cartera de productos en desarrollo, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes combinados destinados a mejorar aún más la vida de los pacientes.
Sobre Roche
Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.
En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.
Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.
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