El CHMP recomienda Evrysdi de Roche para bebés menores de dos meses con atrofia muscular espinal (AME)

• La recomendación positiva se basa en los datos provisionales del estudio en marcha RAINBOWFISH, que muestran que la mayoría de los bebés tratados con Evrysdi son capaces de caminar, en el periodo habitual en que lo hacen los bebés sanos, a los 12 meses de tratamiento1,2

• Si la Comisión Europea lo aprueba, estará disponible para tratar a personas de todas las edades con AME en Europa, incluidos los bebés desde el nacimiento

• Evrysdi ya está aprobado en 100 países con más de 8.500 pacientes tratados en todo el mundo

Madrid, 24 de julio de 2023 - Roche ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Unión Europea ha emitido un dictamen positivo para la ampliación de la autorización de comercialización de Evrysdi® (risdiplam) en Europa, que incluiría a recién nacidos con diagnóstico genéticamente confirmado de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2, desde el nacimiento y hasta los dos meses.1La recomendación se basa en un análisis provisional del ensayo en marcha RAINBOWFISH en bebés presintomáticos con AME tipo 1 desde el nacimiento y hasta las seis semanas. En la AME, el tratamiento precoz es crítico para contrarrestar la pérdida continua e irreversible de neuronas motoras.3,4,5 Se espera que la Comisión Europea tome una decisión definitiva a finales de este año.

Tal y como ha explicado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, “tratar precozmente a los bebés con AME les ayuda a realizar actividades cotidianas como sentarse, levantarse y caminar. Esta recomendación del CHMP es un paso importante en el tratamiento con una formulación oral en los bebés desde que nacen, y es una prueba del impacto de Evrysdi en la preservación de la valiosa función muscular, así como en mejorar la vida diaria de las personas con AME".

La decisión del CHMP se basa en el análisis provisional del RAINBOWFISH (n=18), que incluyó a 6 bebés con 2 o 3 copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, el 100% (6/6) pudieron sentarse tras un año de tratamiento con Evrysdi, el 67% (4/6) podían permanecer de pie y el 50% (3/6) podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin necesitar ventilación permanente.

Los datos del estudio RAINBOWFISH muestran que el perfil de seguridad de Evrysdi en bebés presintomáticos es coherente con el perfil de seguridad ya observado en ensayos previos con pacientes sintomáticos de AME. Las reacciones adversas más frecuentes fueron fiebre, diarrea, erupción cutánea, infección del tracto respiratorio superior (incluyendo nasofaringitis, rinitis), infección del tracto respiratorio inferior (incluyendo neumonía, bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.

Actualmente, Evrysdi está aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes de dos o más meses de edad.6

Roche está investigando Evrysdi en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III MANATEE para el tratamiento de la AME.

Acerca de Evrysdi® (risdiplam)

Evrysdi es un modificador del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Evrysdi se administra diariamente en casa en forma líquida por vía oral o por sonda de alimentación.

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y otras funciones como tragar, hablar, respirar y moverse.

Evrysdi recibió la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) en 2018 y la designación de Medicamento Huérfano de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) en 2017. En 2021, fue reconocido con el premio al Descubrimiento de Fármacos del Año de la Sociedad Británica de Farmacología, así como el premio de la Sociedad para la Investigación de Medicamentos. Actualmente está aprobado en 100 países y su expediente está en revisión en otros 18 países.

Evrysdi se está evaluando actualmente en cinco ensayos multicéntricos en personas con AME:

·       FIREFISH (NCT02913482) - un ensayo pivotal abierto de dos partes en lactantes con AME tipo 1. El estudio cumplió su objetivo primario.

·       SUNFISH (NCT02908685) - un estudio pivotal en dos partes, doble ciego y controlado con placebo en personas de 2 a 25 años con AME de tipo 2 o 3. El estudio cumplió su objetivo primario.

·       JEWELFISH (NCT03032172) - ensayo exploratorio abierto diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en personas con AME de 6 meses a 60 años que recibieron otras terapias en investigación o aprobadas para la AME durante al menos 90 días antes de recibir Evrysdi. El estudio ha finalizado el reclutamiento (n=174).

·       RAINBOWFISH (NCT03779334) - un estudio abierto, de un solo brazo, multicéntrico, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Evrysdi en bebés (~n=25), desde el nacimiento y hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis), con AME genéticamente diagnosticados que aún no presentan síntomas. El estudio ha finalizado el reclutamiento.

·       MANATEE (NCT05115110)- un estudio internacional fase 2/3 para evaluar la seguridad y eficacia de GYM329 (RG6237), una molécula antimiostatina dirigida al músculo, en combinación con Evrysdi para el tratamiento de la AME en pacientes de 2 a 10 años de edad. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA concedió a GYM329 la designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de pacientes con AME en diciembre de 2021. El estudio está actualmente en fase de reclutamiento.

Además de facilitar que Evrysdi esté disponible para todos los pacientes, Roche también dirige su desarrollo clínico como parte de una colaboración con la Fundación de la AME y PTC Therapeutics.

Acerca de la AME

La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. La AME está causada por una mutación del gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que conduce a una deficiencia de la proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin ella, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que conduce con el tiempo a la debilidad muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir significativamente o perderse.

Acerca de Roche en neurociencias

La neurociencia es uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es buscar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras.

Roche está investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros socios, nos comprometemos a superar los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia actual.

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

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Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

Para más información:

Clara Castaño                                                                Luis Pardo

Roche Farma                                                                    Alabra

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