La FDA acepta la solicitud para la aprobación de crovalimab, de Roche, para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad rara de la sangre potencialmente mortal

• Esta decisión se ha basado en el estudio fase III COMMODORE 2, que demostró que crovalimab logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)1

• Si se aprueba, crovalimab será el primer tratamiento subcutáneo de administración mensual para la HPN, con la posibilidad de autoadministración fuera de un entorno sanitario supervisado

• También se han aceptado las solicitudes de registro en la UE, China y Japón y se están presentando a otras agencias reguladoras de todo el mundo

Basilea, 8 de septiembre de 2023. – Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) para crovalimab, un nuevo anticuerpo monoclonal reciclable anti-C5 en fase de investigación, para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Esta decisión se ha basado en los resultados del estudio pivotal fase III COMMODORE 2, que demostró que, en personas con HPN, crovalimab logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado.1 Los resultados del estudio fase III COMMODORE 1 que demostraron la consistencia del perfil beneficio-riesgo de crovalimab, también han avalado la solicitud.2 

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de desarrollo Global de Productos de Roche, "esta decisión de la FDA refuerza el valor de crovalimab, que se diseñó para reciclarse en el torrente sanguíneo con el objetivo de ofrecer una respuesta sostenida y reducir la carga del tratamiento. Crovalimab podría ofrecer una opción de autoadministración con una menor frecuencia, cada cuatro semanas, disminuyendo así las visitas a la consulta que tienen que hacer durante toda su vida las personas que conviven con esta enfermedad”.

La HPN es una enfermedad de la sangre poco frecuente y potencialmente mortal, que afecta aproximadamente a 20.000 personas en todo el mundo.3 En la HPN, los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmunitario innato. Esto provoca síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede causar enfermedad renal.4 Los inhibidores de C5 (tratamientos que bloquean parte de la cascada del sistema del complemento) han demostrado su eficacia en el tratamiento de la HPN.5 Crovalimab es un nuevo inhibidor de C5 que se recicla en el torrente sanguíneo, lo que permite una inhibición sostenida del complemento mediante dosis bajas, subcutánea (SC) cada cuatro semanas.6,7

La solicitud de licencia de productos biológicos se ha basado en los resultados del estudio fase III COMMODORE 2 en pacientes con HPN que no habían sido tratados previamente con inhibidores del complemento. Los resultados del estudio demostraron que crovalimab, administrado en forma de inyecciones SC cada cuatro semanas, lograba el control de la enfermedad y no era inferior con una seguridad comparada a la de eculizumab, un estándar de tratamiento actual, administrado por vía intravenosa cada dos semanas1. Los acontecimientos adversos (AA) del estudio se produjeron en el 78% de los participantes tratados con crovalimab y en el 80% de los tratados con eculizumab, siendo el más frecuente las reacciones relacionadas con la infusión1. La solicitud también incluía datos del estudio fase III COMMODORE 1, que avalaba el perfil favorable de riesgo-beneficio de crovalimab en personas con HPN que cambiaban de inhibidores de C5 actualmente aprobados.2 Los datos de los estudios COMMODORE 1 y 2 se presentaron recientemente en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología.1,2

Los datos globales fase III de los estudios COMMODORE 1 y 2 en HPN se han presentado a otras agencias reguladoras de todo el mundo y están en marcha. Los datos de un tercer estudio fase III de un solo brazo en el que se evalúa crovalimab en la HPN, el estudio COMMODORE 3 realizado en China, se presentaron el año pasado en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés)8. Los resultados se presentaron a través de la vía de designación de terapia innovadora del Centro de Evaluación de Medicamentos de China y crovalimab ha sido aceptado para considerar su aprobación, bajo Revisión Prioritaria, por la Agencia del Medicamento de China.

Crovalimab se está investigando en un amplio programa de desarrollo clínico, que incluye cinco estudios fase III en marcha y tres estudios en fase previa en la HPN y otras enfermedades mediadas por el complemento.1,2,8,9,10

Acerca de crovalimab

Crovalimab es un nuevo anticuerpo monoclonal reciclable C5, en fase de investigación, diseñado para bloquear el sistema del complemento, una parte vital del sistema inmunitario innato que actúa como primera línea de defensa del organismo contra las infecciones. Crovalimab, que fue creado por Chugai Pharmaceutical Cp., Ltd, se ha diseñado para responder a las necesidades médicas de las personas que padecen enfermedades mediadas por el complemento, incluyendo una posible opción de autoadministración.

Crovalimab actúa uniéndose al C5, bloqueando el último paso de la cascada del complemento, y también se recicla en la circulación, lo que permite una inhibición rápida y sostenida del complemento.6 ,7La acción de reciclaje de crovalimab también permite la administración de dosis bajas SC cada cuatro semanas. Además, crovalimab se une a un sitio de unión de C5 diferente de los tratamientos actuales, lo que tiene el potencial de proporcionar una opción de tratamiento eficaz para las personas con mutaciones genéticas específicas de C5, que no responden a las terapias actuales.6 También se está evaluando en el síndrome hemolítico urémico atípico, la anemia de células falciformes, y otras enfermedades mediadas por el complemento.

Acerca de los estudios COMMODORE 1 y 2

COMMODORE 2 es un estudio fase III, aleatorizado y abierto que evalúa la eficacia y la seguridad de crovalimab frente a eculizumab en personas con HPN que no han recibido tratamiento previo con inhibidores de C5. Los objetivos co-primarios de eficacia miden las transfusiones evitadas y el control de la hemólisis (la destrucción continua de glóbulos rojos medida por los niveles de lactato deshidrogenasa).

Los adultos que participaron en el estudio fueron asignados aleatoriamente en un ratio de 2:1 para ser tratados con crovalimab subcutáneo (SC) cada cuatro semanas o eculizumab intravenoso (IV) cada dos semanas. Los participantes menores de 18 años se incluyeron en un brazo no aleatorizado con crovalimab SC cada cuatro semanas11.

COMMODORE 1 es un estudio fase III, aleatorizado y abierto, que evalúa la seguridad de crovalimab en pacientes con HPN que cambian de inhibidores de C5 actualmente aprobados. Las medidas de resultado del estudio evalúan la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y propiedades farmacodinámicas de crovalimab. El estudio incluyó personas (de 18 años o mayores) tratadas actualmente con eculizumab. En un brazo no aleatorizado, el estudio también incluyó a pacientes pediátricos (<18 años de edad) tratados actualmente con eculizumab, personas tratadas actualmente con ravulizumab, personas actualmente tratadas con dosis no autorizadas de eculizumab (superiores a la dosis aprobada para la HPN: más de 900 mg por dosis y/o con una frecuencia superior a dos semanas), o personas con mutaciones conocidas en el gen C5 que no responden a las terapias actuales12.

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

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