PiaSky®, de Roche, aprobado en la UE como primer tratamiento subcutáneo mensual para personas con HPN

• Con la opción de autoadministración, PiaSky® (crovalimab) tiene el potencial de reducir la carga del tratamiento para las personas con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y sus cuidadores.

• La aprobación se basa en los resultados del estudio COMMODORE 2, en el que PiaSky SC administrado mensualmente fue equivalente a eculizumab intravenoso administrado cada dos semanas.1,2 

• El tratamiento con PiaSky representa un avance en la inhibición de C5 gracias a la innovadora tecnología de reciclaje que permite su administración subcutánea una vez al mes.3

Basilea, 28 de agosto de 2024. –  Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado PiaSky® (crovalimab), un novedoso anticuerpo monoclonal que se recicla, y que inhibe la proteína del complemento C5, en adultos y adolescentes (a partir de 12 años con un peso de 40 kg o más) con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que sean nuevos o que hayan sido tratados previamente con inhibidores de C5. La HPN es una enfermedad rara de la sangre y potencialmente mortal en la que los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, (parte del sistema inmunitario innato), lo que causa síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede causar enfermedad renal 4.

“Las personas con HPN suelen soportar durante toda su vida infusiones intravenosas frecuentes y visitas clínicas que consumen mucho tiempo, lo que significa que sus vidas, así como las de sus cuidadores y familiares, pueden girar en torno a las exigencias de su tratamiento” señaló el doctor Alexander Röth, jefe del Servicio de Hematología y Hemostasia del West German Cancer Centre del Hospital Universitario de Essen (Alemania),“Opciones de tratamiento más flexibles como PiaSky, que son igual de eficaces pero menos frecuentes y pueden administrarse en casa más rápidamente, son esenciales para brindar a las personas con HPN un mayor control sobre su tratamiento y más independencia”. 

PiaSky es el primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la HPN en la Unión Europea, con la opción de autoadministración tras una formación adecuada. Proporciona una opción alternativa a los inhibidores de C5 actuales que requieren infusiones intravenosas regulares, ayudando a reducir la carga del tratamiento y la interrupción de la vida de las personas con HPN y sus cuidadores.3 

"La aprobación de PiaSky aporta una nueva opción al panorama del tratamiento de la HPN combinando el control de la enfermedad a través de la inhibición de C5 con una tecnología de reciclado innovadora que permite la administración mensual SC” declaró el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. “Estamos muy satisfechos al poder aportar este nuevo tratamiento a las personas con HPN en Europa, con la esperanza de que pueda reducir la carga de tratamiento que deben afrontar muchas de las personas que viven con esta enfermedad". 

Los inhibidores de C5 - tratamientos que bloquean parte de la cascada del sistema del complemento-  han demostrado su eficacia en el tratamiento de la HPN5. PiaSky se ha desarrollado con el objetivo de dar respuesta a las necesidades de las personas con HPN y poder afrontar algunos de los retos asociados a las opciones de tratamiento disponibles. Avanza en la inhibición del complemento gracias a su innovadora tecnología de reciclado, que permite la administración subcutánea mensual al permitir que el medicamento se una e inhiba la proteína C5 varias veces y actúe durante más tiempo en el organismo con un pequeño volumen de medicamento. 1,3

La aprobación se ha basado en los resultados del estudio fase III COMMODORE 2 en personas con HPN que no han sido tratadas previamente con inhibidores de C5. Los resultados del estudio demostraron que PiaSky, administrado en inyecciones SC cada cuatro semanas, logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado. PiaSky no fue inferior en cuanto a seguridad comparado con la de eculizumab, un inhibidor de C5 de referencia que se administra por vía intravenosa cada dos semanas. La tasa de acontecimientos adversos en las personas tratadas con PiaSky fue similar a la del tratamiento con eculizumab1,2. La solicitud incluía datos complementarios de otros dos estudios fase III, el COMMODORE 1, en personas con HPN que cambiaban de inhibidores de C5 actualmente aprobados, y el COMMODORE 3, en personas que recibían por primera vez un tratamiento con inhibidores de C5 realizado en China. 1,2,6-8

PiaSky es el primer tratamiento SC mensual para la HPN, aprobado en diferentes países del mundo, incluidos EE.UU. y Japón, a partir de los resultados de los estudios COMMODORE. PiaSky se está investigando en un amplio programa de desarrollo clínico, que incluye cinco estudios fase III en marcha y tres estudios de fases previas en enfermedades mediadas por el complemento, como la HPN, el síndrome hemolítico urémico atípico y la anemia de células falciforme.2,6,8-13

Acerca de PiaSky® (crovalimab)

PiaSky® (crovalimab) es un novedoso anticuerpo monoclonal que se recicla, que inhibe la proteína del complemento C5, y está diseñado para bloquear el sistema del complemento, una parte vital del sistema inmunitario innato que actúa como primera línea de defensa del organismo contra las infecciones. Ha sido creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd, y se ha diseñado para responder a las necesidades de las personas que padecen enfermedades mediadas por el complemento. Proporciona a los pacientes la posibilidad de autoadministración SC, tras una adecuada formación, una infusión IV inicial y dosis de carga SC durante el primer mes de tratamiento 1,3.

PiaSky actúa uniéndose al C5, bloqueando el último paso de la cascada del complemento y proporcionando una inhibición rápida y sostenida del complemento. Además, se recicla dentro del torrente sanguíneo, lo que permite su administración subcutánea en pequeño volumen cada cuatro semanas. Además, PiaSkyse une a un sitio de unión de C5 diferente de los tratamientos actuales, lo que tiene el potencial de proporcionar una opción de tratamiento eficaz para las personas con mutaciones genéticas específicas de C5, que no responden a las terapias actuales1,3

Acerca del estudio COMMODORE 2

COMMODORE 2 es un estudio fase III, aleatorizado y abierto que evalúa la eficacia y la seguridad de PiaSky® (crovalimab) frente a eculizumab en personas con HPN que no han recibido tratamiento previo con inhibidores de C5. Los objetivos primarios del estudio miden la capacidad de evitar transfusiones y el control de la hemólisis (destrucción de glóbulos rojos medida por los niveles de lactato deshidrogenasa). Los adultos que participaron en el estudio se asignaron aleatoriamente en una proporción de 2:1 para ser tratados con PiaSky subcutáneo (SC) cada cuatro semanas o eculizumab intravenoso (IV) cada dos semanas. Los participantes menores de 18 años se incluyeron en un grupo de tratamiento no aleatorizado y recibieron PiaSkySC cada cuatro semanas.1,2

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

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Para más información:

Referencias

[1] Roth A, et al. The Phase III, Randomised COMMODORE 2 Trial: Results from a Multicentre Study of Crovalimab vs Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients Naïve to Complement Inhibitors. Presentation at European Hematology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08-13. Abstract #S181.

[2] COMMODORE 2 (NCT04434092). [Internet; cited August 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04434092.

[3] Fukuzawa T, et al. Long lasting neutralisation of C5 by SKY59, a novel recycling antibody, is a potential therapy for complement-mediated diseases. 2017; Sci Rep 7, 1080.

[4] National Organization for Rare Diseases. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. [Internet; cited August 2024]. Available at: https://rarediseases.org/rare-diseases/paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria/.

[5] Peffault de Latour R, et al. Hemolytic paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: 20 years of medical progress. Seminars in Hematology. 2022;59(1):38-46

[6] Scheinberg P, et al. Phase III Randomised, Multicentre, Open-Label COMMODORE 1 Trial: Comparison of Crovalimab Vs Eculizumab in Complement Inhibitor-Experienced Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemogobinuria (PNH). Presentation at European Hepatology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08-13. Abstract #S183.

[7] COMMODORE 1 (NCT04432584). [Internet; cited August 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04432584.

[8] Liu H, et al. Six-month Crovalimab Extension in the Phase III COMMODORE 3 Study: Updated Efficacy and Safety Results in Complement Inhibitor-Naive Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Poster presentation at European Hematology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08-13. Abstract #P785.

[9] COMMUTE-p (NCT04958265). [Internet; cited August 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04958265.

[10] COMMUTE-a (NCT04861259). [Internet; cited August 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04861259.

[11] Nishimura J, et al. Crovalimab for Treatment of Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria And Complement C5 Polymorphism – Experience From The Composer Phase I/II Study. EHA Library. 2020; Abstract #PB1992.

[12] CROSSWALK-a (NCT04912869). [Internet; cited August 2024]. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04912869

[13] CROSSWALK-c (NCT05075824). [Internet; cited August 2024]. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05075824