El CHMP recomienda la aprobación en la UE de PiaSky® (crovalimab) para personas con HPN, una enfermedad rara de la sangre potencialmente mortal

• Si se aprueba, PiaSky será el primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en la UE

• Además, con la opción de autoadministración, PiaSky puede ofrecer una alternativa a los inhibidores de C5 intravenosos (IV) actualmente disponibles, lo que podría contribuir a reducir la carga del tratamiento1

• La recomendación se basa en los resultados del estudio COMMODORE 2, en el que PiaSky SC administrado mensualmente demostró un control de la enfermedad equivalente y una seguridad comparable a la de eculizumab IV administrado cada dos semanas2,3

Basilea, 1 de julio de 2024. –  Roche ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha adoptado una opinión positiva para PiaSky® (crovalimab) en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El CHMP ha recomendado el uso de PiaSky, un novedoso anticuerpo monoclonal que se recicla, y que inhibe la proteína del complemento C5, en adultos y adolescentes (a partir de 12 años con un peso de 40 kg) que sean nuevos o que hayan sido tratados previamente con inhibidores de C5. Si se aprueba, PiaSky será el primer tratamiento subcutáneo (SC) mensual para la HPN en Europa, con la opción de autoadministración tras una formación adecuada. Esto puede proporcionar una alternativa a los inhibidores de C5 actuales que requieren infusiones intravenosas (IV) regulares, ayudando potencialmente a reducir la carga del tratamiento y la interrupción de la vida de las personas con HPN y sus cuidadores.1 Se espera que próximamente la Comisión Europea tome una decisión final sobre la aprobación de PiaSky. 

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "las personas que viven con HPN se enfrentan a un tratamiento de por vida, que a menudo requiere infusiones intravenosas frecuentes y visitas a la consulta que consumen mucho tiempo. Con la opción de administración del tratamiento una vez al mes, la recomendación que hemos recibido hoy puede suponer más libertad en la vida diaria de pacientes y cuidadores".

La HPN es una enfermedad rara de la sangre, potencialmente mortal, que afecta a unas 20.000 personas en todo el mundo. En la HPN, los glóbulos rojos son destruidos por el sistema del complemento, que forma parte del sistema inmunitario innato. Esto provoca síntomas como anemia, fatiga y coágulos sanguíneos, y puede causar enfermedad renal. Los inhibidores de C5 bloquean parte de la cascada del sistema del complemento y han demostrado su eficacia en el tratamiento de la HPN. PiaSky es un novedoso inhibidor de C5 que se recicla en el torrente sanguíneo, lo que permite que esta terapia se una e inhiba la proteína C5 varias veces y actúe durante más tiempo en el organismo con un pequeño volumen de medicamento. Esto permite la administración SC cada cuatro semanas, tras una infusión IV inicial y dosis semanales de carga SC durante el primer mes de tratamiento.1,2,4-6

La recomendación del CHMP se basa en los resultados del estudio fase III COMMODORE 2 en personas con HPN que no han sido tratadas previamente con inhibidores de C5. Los resultados del estudio demostraron que PiaSky, administrado en inyecciones SC cada cuatro semanas, logró el control de la enfermedad y fue bien tolerado. PiaSky no fue inferior en cuanto a seguridad comparado con la de eculizumab, un inhibidor de C5 de referencia que se administra por vía intravenosa cada dos semanas. La tasa de acontecimientos adversos en las personas tratadas con PiaSky fue similar a la del tratamiento con eculizumab (78% frente a 80%, respectivamente). La solicitud incluía datos complementarios de dos estudios fase III, el COMMODORE 1, en personas con HPN que cambiaban de inhibidores de C5 actualmente aprobados, y el COMMODORE 3, en pacientes nuevos con inhibidores de C5 realizado en China. 2,7,8,9

PiaSky es el primer tratamiento mensual SC aprobado en EE.UU. y Japón, tanto para personas con HPN que sean nuevas en el tratamiento como para aquellas que han sido tratadas previamente con inhibidores del complemento, basado en los resultados de los estudios COMMODORE 1 y 2. 2,7

PiaSky se está investigando en un amplio programa de desarrollo clínico, que incluye cinco estudios fase III en marcha y tres estudios de fase previa en enfermedades mediadas por el complemento, como la HPN, el síndrome hemolítico urémico atípico y la anemia de células falciforme.2,7,9-13

Acerca de PiaSky® (crovalimab)

PiaSky® (crovalimab) es un novedoso anticuerpo monoclonal que se recibe, inhibe la proteína C5, y está diseñado para bloquear el sistema del complemento, una parte vital del sistema inmunitario innato que actúa como primera línea de defensa del organismo contra las infecciones. Ha sido creado por Chugai Pharmaceutical Cp., Ltd, y se ha diseñado para responder a las necesidades médicas de las personas que padecen enfermedades mediadas por el complemento, incluyendo la posibilidad de autoadministración del tratamiento tras una formación adecuada.

PiaSky actúa uniéndose al C5, bloqueando el último paso de la cascada del complemento y proporcionando una inhibición rápida y sostenida del complemento. Además, se recicla dentro del torrente sanguíneo, lo que permite su administración subcutánea en pequeño volumen cada cuatro semanas. Además, crovalimab se une a un sitio de unión de C5 diferente de los tratamientos actuales, lo que tiene el potencial de proporcionar una opción de tratamiento eficaz para las personas con mutaciones genéticas específicas de C5, que no responden a las terapias actuales. PiaSky es un tratamiento subcutáneo mensual aprobado en EE.UU., Japón y China para personas con HPN, basado en los estudios fase III COMMODORE. También se está evaluando en el síndrome hemolítico urémico atípico y la anemia de células falciforme.1,2,7,9-13

Acerca de los estudios COMMODORE 1 y 2

COMMODORE 2 es un estudio fase III, aleatorizado y abierto que evalúa la eficacia y la seguridad de PiaSky® (crovalimab) frente a eculizumab en personas con HPN que no han recibido tratamiento previo con inhibidores de C5. Los objetivos primarios del estudio miden la capacidad de evitar transfusiones y el control de la hemólisis (destrucción de glóbulos rojos medida por los niveles de lactato deshidrogenasa). Los adultos que participaron en el estudio se asignaron aleatoriamente en una proporción de 2:1 para ser tratados con crovalimab subcutáneo (SC) cada cuatro semanas o eculizumab intravenoso (IV) cada dos semanas. Los participantes menores de 18 años se incluyeron en un grupo de tratamiento no aleatorizado y recibieron crovalimab SC cada cuatro semanas.3

COMMODORE 1 es un estudio fase III, aleatorizado y abierto, que evalúa la seguridad de crovalimab en personas con HPN que cambian de inhibidores de C5 actualmente aprobados. El estudio evalúa la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y las propiedades farmacodinámicas de crovalimab. Participaron personas (mayores de 18 años) tratadas actualmente con eculizumab. En una rama no aleatorizada, el estudio incluyó también a pacientes pediátricos (<18 años) tratados actualmente con eculizumab, personas tratadas actualmente con ravulizumab, personas tratadas actualmente con dosis de eculizumab no autorizadas (superiores a la dosis autorizada para la HPN: más de 900 mg por dosis y/o con una frecuencia superior a dos semanas), o personas con mutaciones conocidas en el gen C5 que no responden a las terapias actuales.9

Sobre Roche

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Referencias

1. Fukuzawa T, et al. Long lasting neutralisation of C5 by SKY59, a novel recycling antibody, is a potential therapy for complement-mediated diseases. 2017; Sci Rep 7, 1080.

2. Roth A, et al. The Phase III, Randomised COMMODORE 2 Trial: Results from a Multicentre Study of Crovalimab vs Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patients Naïve to Complement Inhibitors. Presentation at European Hematology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08-13. Abstract #S181.

3. COMMODORE 2 (NCT04434092). [Internet; cited June 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04434092. 

4. Grand View Research. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treatment market size, share and trends analysis report by treatment and segment forecasts, 2018 – 2025. [Internet; cited June 2024]. Available from: https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria-pnh-market. 

5. National Organization for Rare Diseases. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. [Internet; cited June 2024]. Available from: https://rarediseases.org/rare-diseases/paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria/.

6. Harder M, et al. Incomplete inhibition by eculizumab: mechanistic evidence for residual C5 activity during strong complement activation. Blood. 2017;129:970-980.

7. Scheinberg P, et al. Phase III Randomised, Multicentre, Open-Label COMMODORE 1 Trial: Comparison of Crovalimab Vs Eculizumab in Complement Inhibitor-Experienced Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemogobinuria (PNH). Presentation at European Hepatology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08- 13. Abstract #S183. 

8. COMMODORE 1 (NCT04432584). [Internet; cited June 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04432584.

9. Liu H, et al. Six-month Crovalimab Extension in the Phase III COMMODORE 3 Study: Updated Efficacy and Safety Results in Complement Inhibitor-Naive Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Poster presentation at European Hematology Association (EHA) Annual Congress; 2023 June 08-13. Abstract #P785.

10. COMMUTE-p (NCT04958265). [Internet; cited June 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04958265.

11. COMMUTE-a (NCT04861259). [Internet; cited June 2024] Available at: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04861259.

12. Nishimura J, et al. Crovalimab for Treatment of Patients With Paroxysmal NocturnalHemoglobinuria And Complement C5 Polymorphism – Experience From The Composer Phase I/II Study. EHA Library. 2020; Abstract PB1992.

13. CROSSWALK-a (NCT04912869) ClinicalTrials.gov. [Internet; cited June 2024]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04912869.

14. CROSSWALK-c (NCT05075824) ClinicalTrials.gov. [Internet; cited June 2024]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05075824