Nuevos datos del ensayo fase II FENopta en Esclerosis Múltiple Recurrente (EMR) muestran que la mayoría de los pacientes no experimentaron brotes ni progresión de la discapacidad
Fenebrutinib redujo las lesiones agudas y crónicas en las resonancias magnéticas
El perfil de seguridad de fenebrutinib fue consistente con los ensayos clínicos previos y en marcha en múltiples enfermedades, en los que han participado más de 2.700 personas hasta la fecha
Basilea, 4 de septiembre de 2024 – Roche ha anunciado en el 40º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS, por sus siglas en inglés), celebrado en Copenhague (Dinamarca), nuevos datos a 48 semanas del estudio fase II FENopta de extensión abierta sobre fenebrutinib, inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). Los resultados demuestran que los pacientes con esclerosis múltiple recurrente (EMR) tratados con fenebrutinib durante un año mantuvieron niveles muy bajos de actividad de la enfermedad y no mostraron progresión de la discapacidad.
"Después de un año de tratamiento, nuestro inhibidor de BTK, fenebrutinib, pudo suprimir casi toda la actividad de la enfermedad y la progresión de la discapacidad en personas con esclerosis múltiple", ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Si estos resultados se confirman en los ensayos de fase III en marcha, fenebrutinib podría suponer un avance importante en el tratamiento de las personas que conviven con esta enfermedad", ha añadido.
Durante el periodo de extensión abierta (OLE, por sus siglas en inglés), el 96% de los pacientes tratados con fenebrutinib no experimentaron brotes durante un año, con una tasa anualizada de recaída (TAR) de 0,04, y no se registraron cambios en la discapacidad a las 48 semanas, según la Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés).
El tratamiento con fenebrutinib también suprimió la actividad de la enfermedad en el cerebro, medida mediante resonancia magnética. A las 48 semanas, el 99% de los pacientes no tenía lesiones cerebrales captantes de gadolinio en T1 (T1-Gd+), que son indicadores de inflamación activa. Durante las 48 semanas de tratamiento continuo con fenebrutinib en el OLE, hubo una reducción tres veces mayor en el volumen de las lesiones en T2, que representan la carga crónica de la enfermedad, en comparación con el final del periodo doble ciego (-0.33 cm³ frente a -0.11 cm³, respectivamente).
El perfil de seguridad de fenebrutinib en el OLE fue consistente con los datos previos. Los efectos adversos más comunes (más del 5% de los pacientes) fueron infección del tracto urinario (8%), COVID-19 (7%) y faringitis (5%). Un paciente (1%) experimentó un efecto adverso grave. En el OLE, se detectó una elevación asintomática de la enzima alanina aminotransferasa en un paciente (1%), que se resolvió al suspender el tratamiento.
Actualmente, están en marcha tres ensayos clínicos fase III, incluidos los estudios FENhance 1 y 2 en EMR y el estudio FENtrepid en esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP). Se espera que los datos de estos estudios, que analizarán los efectos de fenebrutinib en la progresión de la enfermedad en todo el espectro de la esclerosis múltiple, estén disponibles a finales de 2025.
Acerca de fenebrutinib
Fenebrutinib es un inhibidor oral, reversible y no covalente de la BTK en fase de investigación que bloquea la función de la BTK. La BTK, también conocida como tirosina proteína quinasa BTK, es una enzima que regula el desarrollo y la activación de las células B y también interviene en la activación de las células de estirpe mieloide del sistema inmunitario innato, como los macrófagos y la microglía. Los datos preclínicos han demostrado que fenebrutinib es potente y altamente selectivo, y es el único inhibidor reversible actualmente en ensayos fase III para la EM. Se ha demostrado que es 130 veces más selectivo para la BTK que para otras quinasas. Estas características de diseño pueden ser importantes, ya que la alta selectividad y la reversibilidad pueden reducir potencialmente los efectos no deseados de una molécula.
Fenebrutinib es un inhibidor dual de la activación tanto de las células B como de la microglía. Esta doble inhibición tiene el potencial de reducir tanto la actividad como la progresión de la esclerosis múltiple, abordando así una necesidad médica clave no cubierta en las personas que padecen esta enfermedad. El programa fase III incluye dos ensayos idénticos en EMR (FENhance 1 y 2) con un comparador activo de teriflunomida y un ensayo en EM Primaria Progresiva (EMPP) (FENtrepid) en el que fenebrutinib se está evaluando frente a OCREVUS® (ocrelizumab). Hasta la fecha, más de 2.500 pacientes y voluntarios sanos han sido tratados con fenebrutinib en programas clínicos fase I, II y III en múltiples enfermedades, entre ellas la EM y otros trastornos autoinmunitarios.
Acerca del estudio FENopta
El estudio FENopta es un ensayo internacional fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de 12 semanas de duración para investigar la eficacia, seguridad y farmacocinética de fenebrutinib en 109 adultos de 18 a 55 años con EMR. El objetivo primario es el número total de nuevas lesiones cerebrales captantes de gadolinio en T1, medido mediante resonancia magnética (RM) cerebral a las 4, 8 y 12 semanas. Los objetivos secundarios son el número de lesiones nuevas o aumentadas de tamaño en T2, medidas mediante RM cerebral a las 4, 8 y 12 semanas, y la proporción de pacientes libres de nuevas lesiones que captan gadolinio en T1 y de lesiones nuevas o aumentadas de tamaño en T2, medidas mediante RM del cerebro a las 4, 8 y 12 semanas. El objetivo del estudio FENopta es caracterizar el efecto de fenebrutinib en la imagen por RM y en los biomarcadores solubles de actividad y progresión de la enfermedad. Además, incluyó un subestudio opcional para medir los niveles de fenebrutinib en el líquido cefalorraquídeo y los biomarcadores de lesión neuronal.
Los datos del estudio a 12 semanas mostraron que fenebrutinib penetra en el sistema nervioso central (SNC) (atraviesa la barrera hematoencefálica) y tiene el potencial de influir en los mecanismos subyacentes a la biología de la enfermedad crónica progresiva en pacientes con esclerosis múltiple. Fenebrutinib redujo significativamente las nuevas lesiones T1-Gd+ y las nuevas o crecientes lesiones en T2 en comparación con el placebo. El perfil de seguridad de fenebrutinib fue consistente con los ensayos clínicos previos y en curso, y no se identificaron nuevos problemas de seguridad.
A los pacientes que completaron el estudio FENopta se les ofreció la opción de participar en un estudio de extensión abierta (OLE), en el cual todos los pacientes recibieron fenebrutinib hasta en 192 semanas. Noventa y nueve pacientes ingresaron en el OLE y 96 permanecieron en el estudio después de un año.
Acerca de la Esclerosis Múltiple
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica que afecta a más de 2,9 millones de personas en todo el mundo. La EM se produce cuando el sistema inmunitario ataca de forma anormal el aislamiento y el soporte que rodea a las células nerviosas (vaina de mielina) en el sistema nervioso central (cerebro, médula espinal y nervios ópticos), causando inflamación y el consiguiente daño. Este daño puede causar una amplia gama de síntomas, como debilidad muscular, fatiga y dificultad para ver, y puede acabar provocando discapacidad. La mayoría de las personas con EM experimentan su primer síntoma entre los 20 y los 40 años, lo que convierte a la enfermedad en la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes.
Las personas con todas las formas de EM experimentan una progresión de la enfermedad -pérdida permanente de células nerviosas en el sistema nervioso central- desde el comienzo de su enfermedad, incluso si sus síntomas clínicos no son aparentes o no parecen empeorar. Los retrasos en el diagnóstico y el tratamiento pueden repercutir negativamente en la salud física y mental de las personas con EM y contribuir al impacto económico negativo sobre el individuo y la sociedad. Un objetivo importante del tratamiento de la EM es ralentizar, detener e, idealmente, prevenir la actividad y progresión de la enfermedad lo antes posible.
La EM Remitente Recurrente (EMR) es la forma más común de la enfermedad y se caracteriza por episodios de signos o síntomas nuevos o que empeoran (brotes) seguidos de periodos de recuperación. Aproximadamente, el 85% de las personas con EM son diagnosticadas inicialmente de EMR. La mayoría a las que se diagnostica EMR acaban pasando a EM Secundaria Progresiva (EMSP), en la que experimentan un empeoramiento constante con el paso del tiempo. Las formas recurrentes de EM (EMR) incluyen a las personas con EMR y a las personas con EMSP que siguen experimentando brotes. La EM Primaria Progresiva (EMPP) es una forma debilitante de la enfermedad caracterizada por un empeoramiento constante de los síntomas, pero normalmente sin periodos diferenciados de brotes y remisión. Aproximadamente, el 15% de las personas con EM son diagnosticadas de la forma primaria progresiva de la enfermedad. Hasta la aprobación de Ocrevus® por la FDA, no existían fármacos aprobados para el tratamiento de la EMPP.
Acerca de Roche en Neurociencias
La neurociencia es uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es aplicar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras. Roche está investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, incluyendo enfermedades neuromusculares, como distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular facioescapulohumeral y atrofia muscular espinal; enfermedades neuroinmunes, como esclerosis múltiple y trastorno del espectro de neuromielitis óptica; y enfermedades neurodegenerativas, como enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Huntington y enfermedad de Parkinson. Junto con nuestros socios, nos comprometemos a ampliar los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia actual.
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Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.
En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimoquinto año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.
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