El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) recomienda la autorización de Evrysdi® (risdiplam) para su administración en comprimidos recubiertos con película de 5 mg para pacientes con AME a partir de 2 años y con un peso igual o superior a 20 kg
Esta recomendación se basa en los resultados del estudio de bioequivalencia. Esta nueva formulación ofrecerá la misma eficacia y seguridad que la solución oral1
Una vez autorizada por la Comisión Europea, la formulación en comprimidos podrá ofrecer una alternativa a la solución oral, proporcionando mayor libertad e independencia a las personas con AME, gracias a la administración simplificada de la dosis y a su conservación a temperatura ambiente. La solución oral seguirá estando disponible tras la aprobación de los comprimidos1-6
Roche espera que en un plazo de 2 meses la Comisión Europea apruebe Evrysdi en comprimidos
Madrid, 9 de abril de 2025.- El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la aprobación para la comercialización de Evrysdi® (risdiplam) en comprimidos frente a la Atrofia Muscular Espinal (AME). Una vez que se obtenga la aprobación de la Comisión Europea, esta nueva formulación en comprimidos recubiertos con película de 5 mg, para pacientes con AME a partir de 2 años de edad y con un peso igual o superior a 20 kg, estará disponible en la Unión Europea. Hasta ahora, este modificador altamente selectivo del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) está aprobado como solución oral para el tratamiento de la AME tipo 1, 2 ó 3 diagnosticada clínicamente o con una a cuatro copias del gen SMN2.3
Una vez autorizada, la versión en comprimidos podrá ofrecer una alternativa a la solución oral, proporcionando mayor libertad e independencia a las personas con AME, gracias a su administración simplificada de la dosis. El nuevo comprimido de 5 mg podrá tragarse entero o disolverse en agua. Asimismo, puede conservarse a temperatura ambiente y ofrece la misma eficacia y seguridad demostradas que la solución oral actualmente comercializada. La solución oral seguirá estando disponible para los pacientes que requieran dosis inferiores a los 5 mg al día, y para quienes prefieran Evrysdi en solución oral.
Acerca de la AME
La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. Está causada por una mutación en el gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una falta de proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin esta proteína, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que provoca con el tiempo debilidad muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse significativamente o perderse.
Roche en Neurociencias
La neurociencia es uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es aplicar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras. Roche investiga más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros colaboradores, estamos comprometidos con la superación de los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia actual.
Acerca de Roche
Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder global en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.
Durante más de 125 años, la sostenibilidad ha sido una parte fundamental del negocio de Roche. Como empresa impulsada por la ciencia, nuestra mayor contribución a la sociedad es desarrollar medicamentos y diagnósticos innovadores que ayuden a las personas a vivir vidas más saludables. Roche está comprometida con la iniciativa de Objetivos Basados en la Ciencia y la Iniciativa de Mercados Sostenibles para lograr emisiones netas cero en 2045.
Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.
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Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.
Referencias
[1] Kletzl H et al., Neurom Disorders 2023: 33 (suppl 1): S93
[2] Ficha Técnica Evrysdi®
[3] Chiriboga CA et al., Neurol Ther 2023;13:1–15
[4] Servais L et al., EPNS 2022
[5] Oskoui M et al., J Neurol 2023;3:1–16
[6] Oskoui M et al. MDA 2023; Poster
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