La FDA aprueba Evrysdi de Roche como primer y único tratamiento en comprimidos para la Atrofia Muscular Espinal (AME)

• Evrysdi es el único tratamiento no invasivo modificador de la enfermedad de la AME y está aprobado en más de 100 países.

• El comprimido de Evrysdi puede conservarse a temperatura ambiente y ofrece la misma eficacia y seguridad demostradas que la solución oral actualmente disponible.

• La nueva formulación en comprimidos puede proporcionar mayor libertad e independencia a las personas con AME, gracias a la administración simplificada de la dosis.

Basilea, 13 de febrero de 2025.- Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento (NDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento en comprimidos de Evrysdi® (risdiplam), dirigido a personas con atrofia muscular espinal (AME). Evrysdi es el único tratamiento no invasivo modificador de la enfermedad para la AME. El comprimido de Evrysdi de 5 mg puede tragarse entero o disolverse en agua.

Tal y como ha explicado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, “Evrysdi tiene un sólido potencial para modificar la trayectoria de la enfermedad de la AME, y hasta la fecha ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes. Esta aprobación supone otro paso importante. El comprimido Evrysdi combina una eficacia probada con la comodidad, proporcionando una opción flexible adicional para el tratamiento de esta enfermedad”.

La aprobación del comprimido de Evrysdi se ha basado en los resultados de un estudio de bioequivalencia, que demostró que el comprimido de 5 mg, tanto si se ingiere entero como si se disuelve en agua potable no clorada (por ejemplo, agua filtrada), y la solución oral original proporcionan una exposición comparable al risdiplam. Esto significa que los pacientes que toman el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas que la solución oral de Evrysdi. La solución oral de Evrysdi seguirá estando disponible para quienes tomen otras dosis de Evrysdi y para quienes prefieran la solución oral.

“No podemos subestimar el valor que supone simplificar la administración del tratamiento y el control de la enfermedad para las personas que viven con AME o para sus cuidadores”, ha señalado Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA. “Esta nueva opción de formulación estable a temperatura ambiente ofrece una opción adicional que puede ayudar a hacer compatible el tratamiento con las actividades diarias como trabajar, viajar, y recibir educación”, añadió.

Como parte de la ampliación de la ficha técnica, se ha actualizado la información de prescripción de Evrysdi para incluir indicaciones sobre la administración y conservación del comprimido. El nuevo comprimido, que se espera esté disponible en las próximas semanas en Estados Unidos, es adecuado para personas a partir de 2 años que pesen más de 20 kg. Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi en el marco de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics.

Acerca de Evrysdi® (risdiplam)

Evrysdi es un modificador del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Evrysdi se administra diariamente en casa o sobre la marcha, bien en forma líquida (por sonda de alimentación o por vía oral) o en forma de comprimido (sólo por vía oral, tragado entero o disuelto en agua).

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y otras funciones básicas.

Evrysdi recibió la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) en 2018 y la designación de Medicamento Huérfano de la FDA en 2017. En 2021, fue reconocido con el premio al Descubrimiento de Fármacos del Año de la Sociedad Británica de Farmacología, así como el premio de la Sociedad para la Investigación de Medicamentos. Actualmente está aprobado en más de 100 países, con más de 16.000 personas con AME tratadas en todo el mundo.

Evrysdi está siendo o ha sido evaluado en numerosos ensayos multicéntricos internacionales en personas con AME:

●      FIREFISH (NCT02913482): un ensayo clínico pivotal abierto de dos partes en bebés con AME tipo 1. Los bebés tenían aproximadamente 5,5 meses de edad (mediana) en el momento del reclutamiento y, de los 58 bebés que completaron el primer año de tratamiento, 52 ingresaron al estudio de extensión abierto. El estudio cumplió con su objetivo primario y concluyó después de cinco años de seguimiento.

●      SUNFISH (NCT02908685) - un estudio pivotal en dos partes, doble ciego y controlado con placebo en personas de 2 a 25 años con AME de tipo 2 o 3. El estudio cumplió su objetivo primario y ha concluido después de cinco años de seguimiento.

●      JEWELFISH (NCT03032172) - ensayo exploratorio abierto diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en personas con AME de 6 meses a 60 años que recibieron otras terapias en investigación o aprobadas para la AME antes de recibir Evrysdi. El estudio ha finalizado el reclutamiento (n=174).

●      RAINBOWFISH (NCT03779334) - un estudio abierto, de un solo brazo, multicéntrico, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Evrysdi en bebés (n=26), desde el nacimiento y hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis), con AME genéticamente diagnosticados que aún no presentan síntomas. El estudio alcanzó su objetivo primario.

●      MANATEE (NCT05115110)- un estudio internacional fase 2/3 para evaluar la seguridad y eficacia de GYM329 (RG6237), una molécula antimiostatina dirigida al músculo, en combinación con Evrysdi para el tratamiento de la AME en pacientes de 2 a 10 años de edad. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA concedió a GYM329 la designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de pacientes con AME en diciembre de 2021. El estudio está actualmente en marcha.

●      HINALEA 1 (NCT05861986) y HINALEA 2 (NCT05861999) - estudios clínicos fase IV para evaluar la eficacia y seguridad de Evrysdi en pacientes menores de dos años en el momento del reclutamiento, que recibieron terapia génica con abeparvovec onasemnógeno de forma presintomática o postsintomática, tras un diagnóstico confirmado genéticamente de AME 5q-autosómica recesiva. Los estudios están actualmente en fase de reclutamiento.

●      PUPFISH (NCT05808764) - un estudio fase II, abierto, para investigar la farmacocinética y seguridad de Evrysdi en bebés con AME menores de 20 días (en la primera dosis). El estudio está actualmente en fase de reclutamiento.

Acerca de la AME

La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. La AME está causada por una mutación del gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que conduce a una deficiencia de la proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin ella, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que conduce con el tiempo a la debilidad muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir significativamente o perderse.

Acerca de Roche en neurociencias

La neurociencia es uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es buscar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras.

Roche está investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros socios, nos comprometemos a superar los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia actual.

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea (Suiza) como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos de marca, Roche se ha convertido en la empresa biotecnológica más grande del mundo y en la compañía líder a escala global en diagnóstico in vitro. La compañía busca la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven vidas en todo el mundo. Roche es pionera en medicina personalizada y busca transformar aún más cómo se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor atención a cada persona, la compañía se asocia con muchas entidades y combina sus fortalezas en las áreas Diagnóstica y Farmacéutica con conocimientos basados en el análisis de datos de la práctica clínica.

Durante más de 125 años, la sostenibilidad ha sido una parte integral del negocio de Roche. Como empresa impulsada por la ciencia, la mayor contribución de la empresa a la sociedad es desarrollar medicamentos y diagnósticos innovadores que ayuden a las personas a tener vidas más saludables. Roche está comprometida con lograr objetivos basados en la ciencia y con la iniciativa de impulsar mercados sostenibles para alcanzar las cero emisiones netas para el año 2045.

Genentech (Estados Unidos) es un miembro de propiedad exclusiva del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).

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Referencias:

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