El Ministerio de Sanidad financia la indicación de Rozlytrek® (entrectinib) para pacientes pediátricos

• Se trata de una terapia dirigida indicada tanto en tumor agnóstico como en cáncer de pulmón

• Hasta ahora estaba aprobado para tumores sólidos con fusión del gen NTRK en adultos y niños a partir de los 12 años de edad y, con esta ampliación, se incluye a pacientes pediátricos de entre 1 mes y 11 años de edad

• Se trata de un inhibidor de la tirosina kinasa (TKI) que demuestra respuestas rápidas, sólidas y duraderas en pacientes pediátricos con NTRK independientemente de la edad y del tipo de tumor

• La indicación agnóstica es un tipo de abordaje terapéutico dirigido a una alteración genómica específica, independientemente del tipo de tumor o del lugar del cuerpo en el que originó el cáncer

Madrid, 11 de febrero de 2025.-  El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de la indicación de Rozlytrek® (entrectinib) para pacientes pediátricos de entre 1 mes y 11 años de edad. Hasta ahora estaba aprobado con una doble indicación: como tratamiento de pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años con tumores sólidos que presentan fusión del gen NTRK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico, por sus siglas en inglés), en casos de enfermedad localmente avanzada o metastásica, cuando la cirugía podría causar morbilidad severa o cuando no hay una opción terapéutica satisfactoria y que no hayan recibido un inhibidor de TRK previamente. Asociada a esta nueva indicación pediátrica, se ha aprobado la posibilidad de administrar entrectinib por vía oral o enteral en forma de suspensión realizada a partir de las cápsulas actualmente disponibles1. Entrectinib se administra por vía oral una vez al día y ha mostrado respuestas duraderas en múltiples tumores sólidos2 -3.

Tal y como ha señalado la doctora Mª Luz Amador, directora médico de Roche Farma España, "gracias a nuestro compromiso con la medicina personalizada de precisión hemos logrado que esta terapia se pueda administrar a los pacientes con este tipo de tumor, independientemente de la edad. Estamos muy satisfechos, teniendo en cuenta que para Roche supone la primera indicación para tumores sólidos en población pediátrica. Esta extensión  de la indicación representa otro paso importante en el cuidado del cáncer, ya que permite actuar a nivel de ciertas alteraciones genéticas de la enfermedad, independientemente de la ubicación del tumor o la edad del paciente. Roche es una compañía comprometida con la oncología y con la búsqueda de soluciones terapéuticas ante las necesidades médicas no cubiertas. Seguimos investigando para continuar desarrollando opciones innovadoras y servicios de valor que contribuyan al ambicioso objetivo de acercarnos a la cura del cáncer". 

Por su parte, la doctora Ana Fernández-Teijeiro, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (SEHOP) ha afirmado que, “la extensión de la indicación de esta terapia para niños a partir de 1 mes y hasta 11 años ofrece una oportunidad de control tumoral y remisión a estos pacientes pediátricos con tumores raros que presentan la fusión del gen NTRK. Se trata de una alternativa terapéutica segura, distinta a la quimioterapia convencional, que es eficaz independientemente de la histología del tumor. De hecho, los estudios realizados hasta la fecha han demostrado que entrectinib puede inducir respuestas rápidas y duraderas en pacientes pediátricos con tumores NTRK1/2/3, con buena tolerancia. Esta extensión de la indicación hace posible que se considere su administración precoz en aquellos pacientes con tumores en los que se detecte la fusión del gen NTRK, tanto en primera línea como en recaída”. 

Aunque la supervivencia de los niños menores de 14 años con tumores malignos en España ha mejorado progresivamente en la última década y es del 82,5% a los 5 años4, el cáncer continúa siendo la primera causa de muerte por enfermedad a partir del primer año de vida y hasta la adolescencia. En este contexto, la presidente de SEHOP ha comentado que “el pronóstico continúa siendo especialmente sombrío en algunos tumores como neuroblastomas, sarcomas, meduloblastoma metastásicos o gliomas de alto grado, así como en aquellos pacientes con otras neoplasias que recaen o son refractarios a la primera línea de tratamiento. Por lo que existe una necesidad imperiosa de nuevos fármacos no sólo para mejorar la supervivencia, sino también para reducir las secuelas derivadas del tratamiento multimodal que puede combinar la cirugía, radioterapia, quimioterapia, trasplante de progenitores hematopoyéticos y/o inmunoterapia. Por todo ello es de vital importancia continuar invirtiendo en investigación y desarrollo de nuevos agentes anticancerosos en Oncología pediátrica para poder incorporar nuevos fármacos para nuevas dianas y también nuevos fármacos para dianas ya conocidas pero con menores efectos secundarios”.

Las terapias con indicación tumor agnóstico, independientes de la localización tumoral y/o de la histología, son un tipo de tratamiento oncológico dirigido a tratar el tumor según sus características genéticas y moleculares, sin tener en cuenta el órgano afectado5. Estas opciones representan un cambio significativo en el tratamiento del cáncer, centrando la atención en la composición genética en lugar de la ubicación del tumor. Un enfoque que para los expertos es muy esperanzador, teniendo en cuenta que es posible identificar pacientes con diferentes tipos de tumores que comparten una alteración molecular y responden al mismo tratamiento.

El reto de los estudios clínicos en población pediátrica

El cáncer en niños y adolescentes se considera muy raro, al constituir menos del 1% de todos los cánceres, siendo los más frecuentes la leucemia y el linfoma (30%), seguidos de los tumores cerebrales (30%). La naturaleza rara de estos tumores conlleva que el reclutamiento de pacientes sea complicado para realizar ensayos clínicos.

A esta situación se une, además, tal y como explica la doctora Fernández-Teijeiro el estricto marco regulatorio para el desarrollo de nuevos fármacos en cada país: por ejemplo, la edad inferior a 18 años es un criterio de exclusión en muchos ensayos clínicos, necesarios para que un nuevo fármaco pueda ser administrado a los pacientes. “Esto ha provocado la exclusión sistemática de la población pediátrica de muchos estudios y el enlentecimiento del desarrollo de nuevos fármacos en las enfermedades del niño y el adolescente. Con la dificultad añadida de que el cáncer pediátrico es una patología rara en la que cada subtipo tumoral representa a su vez un volumen pequeño de pacientes, lo que dificulta la realización de ensayos clínicos. En ocasiones, incluso, se ha constatado un retraso de más de una década desde que se obtiene la indicación en adultos frente a la población pediátrica para los fármacos que finalmente consiguen la indicación en Pediatría”, añade.

Sobre los tumores con fusión NTRK positiva

El cáncer con fusión NTRK positiva (receptor de tirosina quinasa neurotrófico) se produce cuando los genes NTRK 1/2/3 se fusionan con otros genes, lo que produce proteínas TRK alteradas que pueden activar vías de señalización involucradas en la proliferación de ciertos tipos de cáncer6. Las fusiones del gen NTRK están presentes en los tumores, independientemente del lugar de origen. Estas fusiones se han identificado en una amplia gama de tipos de tumores sólidos, incluidos sarcoma, de pulmón no microcítico, tumores de las glándulas salivales, carcinoma secretor y no secretor de mama, de tiroides, colorrectal, neuroendocrino, de páncreas, de ovario, endometrial, colangiocarcinoma, tumores gastrointestinales y neuroblastoma, mientras que en población pediátrica estas fusiones están más presentes en tumores del sistema nervioso central, sarcomas, tiroides y melanoma7.

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea (Suiza) como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos de marca, Roche se ha convertido en la empresa biotecnológica más grande del mundo y en la compañía líder a escala global en diagnóstico in vitro. La compañía busca la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven vidas en todo el mundo. Roche es pionera en medicina personalizada y busca transformar aún más cómo se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor atención a cada persona, la compañía se asocia con muchas entidades y combina sus fortalezas en las áreas Diagnóstica y Farmacéutica con conocimientos basados en el análisis de datos de la práctica clínica.

Durante más de 125 años, la sostenibilidad ha sido una parte integral del negocio de Roche. Como empresa impulsada por la ciencia, la mayor contribución de la empresa a la sociedad es desarrollar medicamentos y diagnósticos innovadores que ayuden a las personas a tener vidas más saludables. Roche está comprometida con lograr objetivos basados en la ciencia y con la iniciativa de impulsar mercados sostenibles para alcanzar las cero emisiones netas para el año 2045.

Genentech (Estados Unidos) es un miembro de propiedad exclusiva del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).

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Referencias

[1] Ficha Técnica Rozlytrek® (entrectinib). Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1201460001/FT_1201460001.html. Último acceso enero 2025.

[2] Drilon A. et al. 2020. Entrectinib in ROS1 fusion-positive non-small-cell lung cancer: integrated analysis of three phase 1-2 trials. Lancet Oncol.; 21(2):261-270. doi: 10.1016/S1470-2045(19)30690-4. Epub 2019 Dec 11. Erratum in: Lancet Oncol. 2020 Feb;21(2):e70. Erratum in: Lancet Oncol. 2020 Jul;21(7):e341. PMID: 31838015; PMCID: PMC7811790.

[3] Doebele RC. Et al. 2020. Entrectinib in patients with advanced or metastatic NTRK fusion-positive solid tumours: integrated analysis of three phase 1-2 trials. Lancet Oncol.; 21(2):271-282. doi: 10.1016/S1470-2045(19)30691-6. Epub 2019 Dec 11. Erratum in: Lancet Oncol. 2020 Feb;21(2):e70. Erratum in: Lancet Oncol. 2020 Jul;21(7):e341. Erratum in: Lancet Oncol. 2020 Aug;21(8):e372. Erratum in: Lancet Oncol. 2021 Oct;22(10):e428. PMID: 31838007; PMCID: PMC7461630.

[4] Registro Español de Tumores Infantiles (RETI2024). Disponible en: https://www.uv.es/rnti/index.html. Último acceso enero 2025.

[5] NCI - National Cancer Institute. Definition of tumor-agnostic therapy (2022).  Disponible en: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancerterms/def/tumor-agnostic-therapy. Último acceso enero 2025.

[6] Amatu A, Sartore-Bianchi A, Siena S. NTRK gene fusions as novel targets of cancer therapy across multiple tumour types. ESMO Open. 2016;1(2): e000023.

[7] F. Hoffmann-La Roche Ltd. Data on file.

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