Roche presenta nuevos avances en investigación de la enfermedad de Alzheimer en sus carteras de Diagnóstico y Farmacéutica en el congreso AAIC

• El estudio Brainshuttle™ EA fase Ib/IIa con trontinemab sigue mostrando una rápida y sólida eliminación de las placas de amiloide, con un 91% de los pacientes convirtiéndose en PET amiloide negativo y una incidencia de ARIA-E inferior al 5%

• Se presenta el diseño de los estudios fase III TRONTIER 1 y 2 con trontinemab en enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, cuyo inicio está previsto en 2025

• Se anuncian los planes para un nuevo ensayo fase III que investigará trontinemab en enfermedad de Alzheimer preclínica, en personas con alto riesgo de deterioro cognitivo

• Nuevos datos en práctica clínica avalan Elecsys pTau217 como una prueba sanguínea independiente, comparable a una exploración PET, para la identificación —tanto de confirmación como de exclusión— de la patología amiloide

Basilea, 30 de julio de 2025 –Roche ha anunciado nuevos datos de su cartera de desarrollo en enfermedad de Alzheimer (EA) en Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) en Toronto, Canadá (27-30 de julio). Estos resultados ejemplifican el enfoque integral que la compañía está adoptando para abordar el alzhéimer a lo largo de todo el recorrido del paciente.

Entre las presentaciones orales destacadas se incluyen los últimos resultados del estudio en marcha Brainshuttle™ EA fase Ib/IIa, que continúan avalando una reducción rápida y sólida de las placas de amiloide, así como el diseño de los estudios fase III TRONTIER 1 y 2 con trontinemab en enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, cuyo inicio está previsto para finales de este año. Como parte de su creciente programa de desarrollo en alzhéimer, Roche ha anunciado también sus planes para un ensayo adicional fase III que investigará trontinemab en enfermedad de Alzheimer preclínica. Este ensayo se centrará en personas con riesgo de deterioro cognitivo, con el objetivo de retrasar —o incluso prevenir— la progresión de la enfermedad a etapas sintomáticas. 

“La enfermedad de Alzheimer representa uno de los mayores retos para la atención sanitaria actual, y su abordaje requiere detección temprana y terapias eficaces”, señaló el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. “Trontinemab está diseñado para dirigirse de manera más eficaz en el cerebro a un factor clave de la biología de la enfermedad de Alzheimer. Combinar nuevas vías de tratamiento con diagnósticos avanzados puede permitir intervenciones más tempranas y, potencialmente, más efectivas. Con los planes para ensayos fase III tanto en alzhéimer sintomático temprano como preclínico, estamos avanzando en la ciencia con el objetivo de retrasar —y, en última instancia, prevenir— la progresión de esta devastadora enfermedad”.

Las presentaciones orales y pósteres de última hora destacan el potencial de Elecsys® pTau217 de Roche como una prueba de biomarcador sanguíneo fiable y accesible, que ofrece resultados comparables a la tomografía por emisión de positrones (PET) y a los diagnósticos basados en líquido cefalorraquídeo (LCR) para la confirmación o exclusión de la patología amiloide —un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer— en distintos entornos asistenciales.

La prueba, que el año pasado recibió la designación de Breakthrough Device por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés), también se utilizará en los estudios TRONTIER de Roche.

“El diagnóstico basado en análisis de sangre para la enfermedad de Alzheimer tiene el potencial de mejorar significativamente el acceso de los pacientes y reducir el tiempo hasta obtener un diagnóstico definitivo”, señaló Matt Sause, CEO de Roche Diagnostics. “Nuestros datos muestran que la prueba Elecsys pTau217 ofrece un rendimiento comparable al de las exploraciones PET, pero puede realizarse con una simple extracción de sangre y analizarse en un laboratorio clínico rutinario. Esto tiene el potencial de transformar el diagnóstico del alzhéimer y ofrecer respuestas claras a los cuidadores, pacientes y sus familias”.

Hasta un 75% de las personas con síntomas de la enfermedad de Alzheimer en todo el mundo no han sido diagnosticadas y, entre quienes sí lo han sido, la espera hasta obtener el diagnóstico fue de una media de 2,8 años¹. Un número aún menor ha recibido algún tipo de tratamiento. Los diagnósticos desempeñan un papel crucial a la hora de abordar el desafío global del alzhéimer, no solo para detectar e identificar precozmente a las personas con la enfermedad, incluso antes de la aparición de los primeros síntomas, sino también para descartar a aquellas que pueden o no beneficiarse de tratamientos específicos.

Fármacos

En una sesión de Featured Research de 90 minutos se presentaron los diseños de los estudios fase III TRONTIER 1 y 2, que comenzarán a finales de este año y evaluarán la eficacia y seguridad de trontinemab en investigación en personas con enfermedad de Alzheimer en fases tempranas. El objetivo primario medirá el cambio en cognición y función basado en la escala Clinical Dementia Rating – Sum of Boxes tras 18 meses de tratamiento.

Entre los objetivos secundarios se incluirán evaluaciones de cognición, función, síntomas conductuales y calidad de vida. Además, se ha puesto en marcha TRAVELLER, un estudio de preselección basado en una breve evaluación clínica y en un biomarcador plasmático que se identificará mediante la prueba Elecsys pTau217, con el objetivo de facilitar un mayor alcance comunitario y ampliar el acceso a estos ensayos a poblaciones más diversas y representativas de la enfermedad de Alzheimer.

Nuevos datos de los últimos resultados con trontinemab procedentes de la parte de expansión de dosis completada en las cohortes de 1,8 mg/kg y 3,6 mg/kg del estudio en marcha Brainshuttle™ EA fase Ib/IIa continúan mostrando una rápida y sólida reducción de las placas de amiloide en el cerebro, medida mediante tomografía por emisión de positrones (PET) de amiloide. En el cohorte de 3,6 mg/kg, trontinemab redujo los niveles de amiloide por debajo del umbral de positividad de 24 centiloides en el 91% de los participantes (n=49/54) tras 28 semanas de tratamiento; el 72% (n=39/54) alcanzó una depuración profunda por debajo de 11 centiloides.

Estos datos se vieron reforzados por reducciones tempranas y significativas en biomarcadores de líquido asociados a la enfermedad de Alzheimer, incluidos tau total, tau fosforilada (pTau)181, pTau217 y neurogranina, medidos en LCR y plasma. Trontinemab continúa mostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable. Las anomalías de imagen relacionadas con amiloide-edema/efusión (ARIA-E) siguieron observándose en menos del 5% de los participantes (datos ciegos; N=4/149 entre las cohortes de 1,8 y 3,6 mg/kg). Todos los casos fueron radiográficamente leves, y uno de ellos se asoció a síntomas leves y transitorios.

Diagnóstico    

Roche presentará datos de un nuevo estudio que compara la ratio plasmática pTau217/Ab42 con el ensayo Elecsys® pTau217, totalmente automatizado y de alto rendimiento. La presentación informará sobre la precisión de estas herramientas en la detección de patología amiloide. Junto con la alta capacidad de procesamiento y la automatización completa del ensayo, estos datos evaluarán el potencial de Elecsys pTau217 como una prueba independiente de confirmación y exclusión precisa que podría escalarse para su implementación generalizada en la práctica clínica rutinaria a nivel mundial.

Además, los resultados de un modelo basado en cohortes sobre utilización de recursos sanitarios en EE. UU. demostraron que el uso de la prueba sanguínea de exclusión Elecsys® pTau181 en escenarios de atención primaria mejoró la precisión diagnóstica y redujo el uso de recursos en comparación con los procedimientos clínicos, cognitivos y de imagen que constituyen el estándar actual de atención. Si se incorpora en la atención primaria, la prueba sanguínea Elecsys® pTau181 de Roche tiene el potencial de evitar de forma fiable la necesidad de realizar pruebas confirmatorias adicionales en prácticamente todas las personas que obtienen un resultado negativo. Esto evitaría que estas personas se sometan a pruebas innecesarias mediante LCR o PET, que a menudo implican largos tiempos de espera y costes elevados, provocando mayores retrasos en el diagnóstico y un mayor impacto económico para los sistemas sanitarios.

Acerca de trontinemab

Trontinemab es un anticuerpo monoclonal biespecífico 2+1   en investigación dirigido frente a beta-amiloide, específicamente diseñado para mejorar el acceso al cerebro y permitir una rápida reducción de amiloide en personas con enfermedad de Alzheimer. Trontinemab está concebido para un transporte eficiente a través de la barrera hematoencefálica, con el objetivo de dirigirse a las formas agregadas de beta-amiloide y eliminar las placas de amiloide en el cerebro.

La singularidad de trontinemab se basa en la tecnología patentada Brainshuttle de Roche, que combina un anticuerpo dirigido a beta-amiloide con un módulo lanzadera del receptor de transferrina (TfR1). Como resultado, puede alcanzarse una elevada exposición en el sistema nervioso central (SNC) con dosis bajas de trontinemab, logrando una depuración de amiloide rápida y profunda. Gracias a estas propiedades únicas, trontinemab podría desbloquear todo el potencial de los anticuerpos monoclonales modificadores de la enfermedad al penetrar de manera eficaz en el cerebro y, potencialmente, ralentizar la progresión de la enfermedad.

Acerca de Roche en la enfermedad de Alzheimer

Con más de dos décadas de investigación científica en la enfermedad de Alzheimer, Roche trabaja para alcanzar el día en que podamos detectar y tratar la enfermedad de forma temprana, con el objetivo de ralentizar, detener o incluso prevenir su progresión y preservar aquello que hace únicas a las personas.

Actualmente, la cartera de Roche en enfermedad de Alzheimer abarca medicamentos en investigación dirigidos a diferentes dianas, tipos y estadios de la enfermedad, incluido trontinemab. En el área de Diagnóstico, incluye también herramientas aprobadas y en investigación, como pruebas digitales, análisis de sangre y ensayos de LCR, con el objetivo de detectar, diagnosticar y monitorizar la enfermedad de manera más eficaz.

Sin embargo, los retos globales que plantea la enfermedad de Alzheimer van mucho más allá de las capacidades de la ciencia, y lograr un impacto significativo requiere colaboración tanto dentro de la comunidad de alzhéimer como fuera del ámbito sanitario. Roche continuará trabajando junto a numerosos socios con la esperanza de transformar millones de vidas.

Acerca de Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder global en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

Durante más de 125 años, la sostenibilidad ha sido una parte fundamental del negocio de Roche. Como empresa impulsada por la ciencia, nuestra mayor contribución a la sociedad es desarrollar medicamentos y diagnósticos innovadores que ayuden a las personas a vivir vidas más saludables. Roche está comprometida con la iniciativa de Objetivos Basados en la Ciencia y la Iniciativa de Mercados Sostenibles para lograr emisiones netas cero en 2045.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

Para obtener más información, visite www.roche.com y www.roche.es.

Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

Referencias

[1] https://publichealth.jhu.edu/2002/alzheimer-age

Departamento de Comunicación Roche España

Tlf: 91 324 81 00 / [email protected] 

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