La Comisión Europea aprueba Evrysdi® como primer y único medicamento en comprimidos contra la Atrofia Muscular Espinal (AME)

• La simplificación del almacenamiento y la administración de la nueva formulación en comprimidos puede proporcionar mayor libertad e independencia a las personas con AME

• Evrysdi® (risdiplam) ofrece la misma eficacia y seguridad demostrada en la solución oral disponible

• Se trata del único tratamiento modificador de la enfermedad no invasivo frente a la AME, y hasta la fecha más de 18.000 personas han sido tratadas en todo el mundo

Madrid, 4 de junio de 2025.- Roche ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado una ampliación de la ficha técnica de Evrysdi® (risdiplam) como comprimido estable a temperatura ambiente para personas con atrofia muscular espinal (AME). El comprimido de 5 mg (aprox. 6,5mm), que puede tragarse entero o dispersarse en agua, puede tomarse con o sin alimentos y no requiere refrigeración, siempre que se conserve a temperatura ambiente. Administrado en casa, se trata del único tratamiento modificador de la enfermedad no invasivo disponible para las personas con AME.

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "el nuevo comprimido de Evrysdi, con su administración flexible, representa un avance hacia un tratamiento más versátil de la AME. Con más de 18.000 personas tratadas hasta la fecha, su probada eficacia, seguridad y comodidad ha mejorado significativamente el curso de la enfermedad para las personas que viven con AME". 

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en todo el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. Junto con este innovador mecanismo de acción, la nueva formulación en comprimidos ofrece ventajas adicionales de portabilidad y comodidad para las miles de personas que viven con AME, sus familias y cuidadores.

"Recibimos con satisfacción el desarrollo de nuevas formulaciones de tratamiento que tienen el potencial de simplificar aún más la gestión de la enfermedad y el cuidado de las personas que viven con AME", comentó Nicole Gusset, directora ejecutiva de AME Europa. "Esta es una enfermedad que requiere un manejo diario, y es primordial que las personas que viven con AME, y aquellos que cuidan de ellos, tengan opciones para optimizar la administración del tratamiento", añadió. 

La aprobación se basa en los datos de un estudio de bioequivalencia (NCT04718181) en el que se evaluó la formulación de Evrysdi en comprimidos de 5mg, que pueden tragarse enteros o disolverse en agua. Los resultados presentados en el SMA Europe en 2024 demostraron que la formulación en comprimidos y la solución oral original proporcionaban bioequivalencia a Evrysdi, lo que significa que las personas que tomen el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas para la solución oral. 

La formulación en comprimidos de 5 mg es adecuada para personas a partir de dos años de edad, con un peso igual o superior a 20 kg (44 Iibras), y que puedan tragar sin utilizar una sonda de alimentación. La solución oral original seguirá estando disponible para quienes tomen otras dosis de Evrysdi y para quienes prefieran la solución oral.

Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi en el marco de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.

Acerca de Evrysdi® (risdiplam)

Evrysdi es un modificador del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Evrysdi se administra diariamente en casa o en cualquier otro lugar, bien en forma líquida (por sonda de alimentación o por vía oral) o en forma de comprimido que puede ser  tragado entero o disuelto en agua).

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y otras funciones básicas.

Evrysdi recibió la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) en 2018 y la designación de Medicamento Huérfano de la FDA en 2017. En 2021, Evrysdi fue reconocido con el premio al Descubrimiento de Fármacos del Año por la Sociedad Británica de Farmacología, así como el premio de la Sociedad para la Investigación de Medicamentos. Actualmente está aprobado en más de 100 países, con más de 18.000 personas con AME tratadas en todo el mundo. 

Evrysdi está siendo o ha sido evaluado en numerosos ensayos multicéntricos internacionales en personas con AME:

• FIREFISH (NCT02913482): un ensayo clínico pivotal abierto de dos partes en lactantes con AME tipo 1. Los bebés tenían aproximadamente 5,5 meses de edad (mediana) en el momento del reclutamiento y, de los 58 bebés que completaron el primer año de tratamiento, 52 ingresaron al estudio de extensión abierto. El estudio cumplió con su objetivo primario y concluyó después de cinco años de seguimiento.

• SUNFISH (NCT02908685) - un estudio pivotal en dos partes, doble ciego y controlado con placebo en personas de 2 a 25 años con AME de tipo 2 o 3. El estudio cumplió su objetivo primario y ha concluido después de cinco años de seguimiento.

• JEWELFISH (NCT03032172) - ensayo exploratorio abierto diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en personas con AME de 6 meses a 60 años que recibieron otras terapias en investigación o aprobadas para la AME antes de recibir Evrysdi. El estudio ha finalizado el reclutamiento (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) - un estudio abierto, de un solo brazo, multicéntrico, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Evrysdi en lactantes (n=26), desde el nacimiento y hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis), con AME genéticamente diagnosticados que aún no presentan síntomas. El estudio alcanzó su objetivo primario.

• MANATEE (NCT05115110)- un estudio internacional fase II/III para evaluar la seguridad y eficacia de GYM329 (RG6237), una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular, en combinación con Evrysdi para el tratamiento de la AME en pacientes de 2 a 10 años de edad. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA concedió a GYM329 la designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de pacientes con AME en diciembre de 2021. El estudio está actualmente en fase de reclutamiento.

• HINALEA 1 (NCT05861986) y HINALEA 2 (NCT05861999) - estudios clínicos fase IV para evaluar la efectividad y seguridad de Evrysdi en pacientes menores de dos años en el momento del reclutamiento, que recibieron terapia génica con onasemnogene abeparvovec de forma presintomática o postsintomática, tras un diagnóstico confirmado genéticamente de AME 5q-autosómica recesiva. Los estudios están actualmente en fase de reclutamiento.

• PUPFISH (NCT05808764) - un estudio fase II, abierto, para investigar la farmacocinética y seguridad de Evrysdi en bebés con AME menores de 20 días (en la primera dosis). El estudio está actualmente en fase de reclutamiento.

Acerca de la AME

La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. Está causada por una mutación en el gen de la motoneurona de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una falta de proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin esta proteína, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que provoca con el tiempo debilidad muscular. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de una persona y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden reducirse significativamente o perderse.

Roche en Neurociencias

La neurociencia es uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es perseguir una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras. Roche investiga más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros colaboradores, estamos comprometidos con la superación de los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia actual.

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Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder global en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica. 

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