Datos preliminares sugieren que NXT007 de Roche podría tener el potencial de normalizar la hemostasia en personas con hemofilia A

• Los datos positivos fase I/II presentados en el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, por sus siglas en inglés) de 2025 muestran que NXT007 no provocó hemorragias que requirieran tratamiento en los grupos con dosis más altas en personas con hemofilia A¹

• El programa de desarrollo clínico de NXT007 tiene como objetivo normalizar la hemostasia y minimizar la carga del tratamiento²,³

• En 2026, se pondrán en marcha tres estudios clínicos fase III sobre NXT007, un anticuerpo biespecífico de nueva generación¹

Basilea, 24 de junio de 2025.- Roche ha anunciado datos positivos fase I/II sobre NXT007 en personas con hemofilia A, avalando su paso a la fase III de desarrollo clínico. NXT007 es un anticuerpo biespecífico de nueva generación en fase de investigación, desarrollado por Chugai, miembro del Grupo Roche. Los datos preliminares del estudio NXTAGE sugieren que NXT007 podría tener el potencial de normalizar la hemostasia en personas con hemofilia A (sin inhibidores del factor VIII). NXT007 mostró un perfil de seguridad tolerable, sin que hasta ahora se hayan notificado eventos tromboembólicos.¹ Estos resultados se presentaron en el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, por sus siglas en inglés), celebrado del 21 al 25 de junio en Washington D.C., Estados Unidos.¹

“Estos datos sobre NXT007 son prometedores para las personas con hemofilia A y refuerzan nuestro compromiso continuo de mejorar la atención y abordar los desafíos reales a los que se enfrenta esta comunidad”, ha declarado el doctor Levi Garraway, director médico de Roche y responsable de Desarrollo Global de Productos. “Hemlibra estableció un nuevo estándar de atención y nuestro objetivo es seguir ofreciendo innovaciones que permitan a las personas con hemofilia vivir sin que esta enfermedad condicione sus vidas”.

NXT007 aprovecha la experiencia del Grupo Roche en hemofilia A y en el desarrollo de anticuerpos biespecíficos. El objetivo es incorporar a su porfolio un tratamiento profiláctico de nueva generación, que ofrezca una mayor variedad terapéutica, una protección frente a hemorragias más elevada y sostenida, y una menor carga de tratamiento sin necesidad de factores, para que los pacientes puedan vivir con mayor tranquilidad y confianza en la protección frente a sangrados.

NXT007 será evaluado en un programa de desarrollo clínico, que incluye ensayos clínicos en marcha fase I/II, con datos adicionales fase II previstos para finales de este año. También están previstos tres estudios fase III en 2026, incluyendo un estudio de comparación directa con Hemlibra de Roche, el primer tratamiento profiláctico disponible que puede administrarse por vía subcutánea y con opciones de dosificación flexibles (semanal, quincenal o mensual).⁴,⁵

La parte B del estudio NXTAGE fase I/II, llevado a cabo por Chugai en Japón, Taiwán y Corea del Sur, evalúa la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de la profilaxis con NXT007 en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que no habían sido tratadas previamente con Hemlibra (emicizumab).¹ Treinta participantes (de entre 12 y 65 años) fueron distribuidos en cuatro cohortes (B-1 a B-4) para recibir dosis crecientes de NXT007 por vía subcutánea cada dos a cuatro semanas durante el periodo de mantenimiento (tras cuatro a seis semanas). En los datos presentados del análisis primario, no se observaron hemorragias tratadas con NXT007 en las cohortes de dosis más altas (B-3 y B-4). NXT007 fue bien tolerado y no se han registrado eventos tromboembólicos hasta el momento.¹

Sobre NXT007

NXT007 es un anticuerpo biespecífico de nueva generación en investigación, desarrollado como opción de tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A.¹,²,³

 Desarrollado por Chugai —Grupo Roche— sobre la base estructural de Hemlibra (emicizumab), NXT007 ha sido diseñado para optimizar la actividad mimética del factor VIII y su vida media, con el objetivo de mejorar aún más su potencia, eficacia y comodidad de administración. NXT007 une el factor IXa con el factor X, proteínas necesarias para activar la cadena natural de coagulación.¹,²,³ Se está evaluando en un programa clínico con el fin de demostrar su capacidad para ofrecer una protección elevada y sostenida frente a sangrados, equivalente a la de personas sin hemofilia A (normalización hemostática sostenida), y reducir la carga de tratamiento sin necesidad de factores, proporcionando una mayor variedad terapéutica a quienes viven con hemofilia A.¹,²,³

Sobre la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no coagula adecuadamente, lo que da lugar a hemorragias incontroladas y a menudo espontáneas. Afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo.⁶,⁷ Las personas con hemofilia A carecen total o parcialmente de una proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando se produce una hemorragia, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, un paso clave en la formación del coágulo para detener el sangrado. Dependiendo de la gravedad de los síntomas, las personas con hemofilia A pueden sufrir hemorragias frecuentes, especialmente en articulaciones o músculos.⁸ Estas hemorragias pueden suponer un problema de salud significativo, ya que suelen causar dolor y pueden derivar en inflamación crónica, deformidades, pérdida de movilidad y daño articular permanente.⁹ Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores contra las terapias de sustitución del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos generados por el sistema inmunitario que bloquean la eficacia del factor VIII administrado, dificultando o imposibilitando alcanzar niveles suficientes para controlar las hemorragias.⁶

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea (Suiza) como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos de marca, Roche se ha convertido en la empresa biotecnológica más grande del mundo y en la compañía líder a escala global en diagnóstico in vitro. La compañía busca la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven vidas en todo el mundo. Roche es pionera en medicina personalizada y busca transformar cómo se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor atención a cada persona, la compañía se asocia con numerosas entidades y combina sus fortalezas en las áreas Diagnóstica y Farmacéutica con conocimientos basados en el análisis de datos de la práctica clínica.

Durante más de 125 años, la sostenibilidad ha sido una parte integral del negocio de Roche. Como empresa impulsada por la ciencia, la mayor contribución de la empresa a la sociedad es desarrollar medicamentos y diagnósticos innovadores que ayuden a las personas a tener vidas más saludables. Roche está comprometida con lograr objetivos basados en la ciencia y con la iniciativa de impulsar mercados sostenibles para alcanzar las cero emisiones netas para el año 2045.

Genentech (Estados Unidos) es un miembro de propiedad exclusiva del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).

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