Resultados positivos fase III con Gazyva®/Gazyvaro® en niños y adultos jóvenes con síndrome nefrótico idiopático

• Gazyva®/Gazyvaro® frente a micofenolato mofetilo muestra un número significativamente mayor de niños y adultos jóvenes que lograron una remisión completa sostenida en la semana 52.                                         

• Si se aprueba, Gazyva/Gazyvaro podría ayudar a los niños y adultos jóvenes a mantener la remisión, posiblemente con una menor necesidad de esteroides para controlar su enfermedad1.

• INShore es el primer estudio global fase III de una terapia dirigida en esta enfermedad renal crónica que se diagnostica comúnmente en la primera infancia

Basilea, 29 de octubre de 2025.– Roche ha anunciado los resultados estadística y clínicamente significativos del estudio fase III INShore con Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab) en niños y adultos jóvenes (de entre 2 y 25 años) con síndrome nefrótico idiopático (SNI). El estudio alcanzó su objetivo primario, ya que más personas lograron una remisión completa sostenida al cabo de un año (semana 52) con Gazyva®/Gazyvaro® en comparación con micofenolato mofetilo (MM). La remisión completa sostenida se definió como la ausencia de recaídas durante el estudio junto con una baja cantidad de proteína en la orina (proteína/creatinina de 0,2 o menos) en la semana 52.1 También se alcanzaron algunos objetivos secundarios importantes. No se identificaron nuevos signos de seguridad y el perfil fue acorde con el ya conocido para Gazyva®/Gazyvaro® en adultos. 

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, “estos resultados demuestran que esta terapia puede conseguir un control sólido de la enfermedad con una menor necesidad de corticosteroides, que se asocian con efectos secundarios graves a largo plazo. El síndrome nefrótico idiopático es una enfermedad renal grave y crónica que suele diagnosticarse en la primera infancia, pero los avances significativos en su tratamiento han sido limitados. Como terapia dirigida, Gazyva/Gazyvaro tiene el potencial de ayudar a satisfacer esta necesidad médica no cubierta y esperamos poder compartir los datos con las autoridades sanitarias”.

Durante varias décadas, el tratamiento del síndrome nefrótico idiopático se ha basado principalmente en los esteroides, pero las tasas de recaída siguen siendo elevadas y su uso a largo plazo está limitado por los efectos secundarios graves.2-4 Los nuevos enfoques que se dirigen a células inmunitarias específicas, como las células B, que se consideran un factor clave en la actividad de la enfermedad, pueden ayudar a controlar los síntomas de forma más eficaz.5,6

El análisis de los objetivos secundarios mostró beneficios estadística y clínicamente significativos con Gazyva®/Gazyvaro®, con un aumento en el número de pacientes que alcanzaron una supervivencia global sin recaída, tiempo medio hasta la recaída o la muerte, reducción de la dosis acumulada de corticosteroides desde el inicio hasta la semana 52 y menos recaídas desde el inicio hasta la semana 52, todo ello en comparación con MM. Otros objetivos secundarios no mostraron diferencias significativas con Gazyva®/Gazyvaro® frente al MM.*

Los datos se presentarán en una reunión científica que se celebrará en un futuro próximo y se compartirán con las autoridades sanitarias, incluidas la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

Los datos del estudio INShore se suman a un creciente conjunto de evidencias, incluido el estudio fase III REGENCY sobre nefritis lúpica, que demuestran que el tratamiento de las células B causantes de la enfermedad con Gazyva®/Gazyvaro® puede ayudar a tratar la actividad de la enfermedad en un amplio espectro de enfermedades renales, incluyendo aquellas de origen inmunitario.7-10

En octubre de 2025, Gazyva®/Gazyvaro® fue aprobado en EE. UU. para el tratamiento de adultos con nefritis lúpica activa que reciben terapia estándar, basándose en los datos de los estudios fase III REGENCY y fase II NOBILITY. Además del síndrome nefrótico idiopático, Gazyva®/Gazyvaro® se está investigando en nefropatía membranosa, nefritis lúpica, enfermedades renales inmunomediadas raras y lupus eritematoso sistémico, una enfermedad autoinmune que puede provocar nefritis lúpica, como parte de nuestro objetivo de ser líderes en el abordaje de las enfermedades renales, incluyendo las de origen inmunitario.11-13

Acerca de Gazyva®/Gazyvaro®

Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab) es un anticuerpo monoclonal humanizado de tipo II diseñado para unirse a la proteína CD20, presente en determinados tipos de células B.14 Está aprobado en EE.UU. para el tratamiento de adultos con nefritis lúpica que reciben terapia estándar. En octubre de 2025, el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (CHMP, por sus siglas en inglés) recomendó su aprobación en la Unión Europea, y se espera que la Comisión Europea tome una decisión definitiva en un futuro próximo.

Asimismo, está aprobado en 100 países para diversos tipos de cánceres hematológicos. En EE.UU., Gazyva® forma parte de una colaboración entre Genentech y Biogen.

Acerca del estudio INShore

INShore [NCT05627557] es un estudio fase III, abierto, aleatorizado y multicéntrico que investiga Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab) en comparación con micofenolato mofetilo (MM) en niños y adultos jóvenes en remisión clínica (de >=2 a 25 años) con síndrome nefrótico con recaída o dependiente de esteroides. En el estudio participaron 85 niños o adultos jóvenes que fueron aleatorizados en una proporción 1:1 para recibir Gazyva/Gazyvaro en las semanas 0, 2, 24 y 26, o MMF diariamente. El objetivo primario es el porcentaje de participantes con remisión completa sostenida al cabo de un año (semana 52).

Acerca del síndrome nefrótico idiopático

El síndrome nefrótico idiopático es una enfermedad autoinmune renal poco frecuente que suele diagnosticarse en la primera infancia.2 Se caracteriza por recaídas impredecibles que provocan fatiga, hinchazón, aumento de peso y mayor susceptibilidad a las infecciones y la coagulación, así como ansiedad, depresión y disminución de la autoestima, provocadas por el miedo a las recaídas y el aislamiento social. 2,15 Actualmente el tratamiento estándar son los esteroides, sin embargo, las tasas de recaída siguen siendo elevadas (>70 %) y los graves efectos secundarios limitan su uso a largo plazo.2-4Existe una necesidad urgente de disponer de nuevos enfoques terapéuticos específicos que puedan mantener la remisión y reducir la carga física y psicosocial de la enfermedad.

Acerca de Roche en el ámbito renal y las enfermedades relacionadas con los riñones

Durante más de 20 años, hemos combinado innovación, experiencia científica y compromiso con los pacientes para abordar las necesidades no cubiertas en el ámbito de las enfermedades renales. En la actualidad, nuestro programa líder en el sector incluye Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), aprobado en EE. UU. para adultos con nefritis lúpica, y más de 10 estudios clínicos fase II-III en enfermedades renales, incluyendo aquellas de origen inmunitario con algunas de las necesidades más desatendidas.

Nuestro objetivo es seguir aportando un valor significativo a las personas afectadas, los sistemas sanitarios y la sociedad, y ayudar a abordar esta creciente carga para la salud pública.

Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

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*Remisión completa sostenida (semana 76), probabilidad de supervivencia libre de recaídas (semana 52), proporción de participantes que experimentaron una recaída asociada a edema (durante el periodo de tratamiento de 52 semanas), cambio medio en la escala CureGN Edema (desde el inicio hasta la semana 52), cambio medio en el dominio «Fatiga general» de la puntuación total de la escala multidimensional de fatiga PedsQL (desde el inicio hasta la semana 52), cambio medio en el dominio «Funcionamiento físico» de PedsQL (desde el inicio hasta la semana 52).

Referencias

[1] Clinicaltrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Obinutuzumab Versus MMF in Participants With Childhood Onset Idiopathic Nephrotic Syndrome (INShore). [Internet; cited 2025 October 27]. Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05627557?term=inshore&rank=1

[2] Vivarelli M, et al. Childhood nephrotic syndrome. Lancet. 2023 Sep 2;402(10404):809-24.

[3] Noone DG, et al. Idiopathic nephrotic syndrome in children. Lancet. 2018 Jul 7;392(10141):61-74.

[4] Canetta PAA ,et al. The Evidence-Based Approach to Adult-Onset Idiopathic Nephrotic Syndrome. Front Pediatr. 2015 Sep 25:3:78.

[5] Colucci M, et al. B-Cell Dysregulation in Idiopathic Nephrotic Syndrome: What We Know and What We Need to Discover. Front Immunol. 2022 Jan 24;13:823204.

[6] Al-Aubodah TA, et al. The extrafollicular B cell response is a hallmark of childhood idiopathic nephrotic syndrome. Nat Commun. 2023 Nov 24;14(1):7682.

[7] Furie RA, et al. B-cell depletion with obinutuzumab for the treatment of proliferative lupus nephritis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Ann Rheum Dis. 2022 Jan;81(1):100-07.

[8] Furie RA, et al. Efficacy and safety of obinutuzumab in active lupus nephritis. N Engl J Med. 2025 Feb;392:1471- 83.

[9] Arnold J, et al. Efficacy and safety of obinutuzumab in systemic lupus erythematosus patients with secondary non-response to rituximab. Rheumatology (Oxford). 2022 Nov 28;61(12):4905-09.

[10] Cheng X, et al. Efficacy and safety of obinutuzumab in primary membranous nephropathy: a real-world retrospective study. Front Immunol. 2025 Aug 21;16:1650054.

[11] Clinicaltrials.gov. A study evaluating the efficacy and safety of obinutuzumab in participants with primary membranous nephropathy (MAJESTY). [Internet; cited 2025 October 27]. Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04629248

[12] Clinicaltrials.gov. A Study To Evaluate The Efficacy And Safety Of Obinutuzumab In Patients With ISN/RPS 2003 Class III Or IV Lupus Nephritis (REGENCY). [Internet; cited 2025 October 22]. Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04221477

[13] Clinicaltrials.gov. A study to evaluate the efficacy and safety of obinutuzumab in participants with systemic lupus erythematosus (ALLEGORY). [Internet; cited 2025 October 27]. Available from: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04963296. [14] Herter S, et al. Preclinical activity of the type II CD20 antibody GA101 (obinutuzumab) compared with rituximab and ofatumumab in vitro and in xenograft models. Mol Cancer Ther. 2013 Oct;12(10):2031-42.

[15] Shukla J, et al. Quality of Life of Children with Idiopathic Nephrotic Syndrome. Indian J Nephrol. 2025 Feb 25;35(2):234–42