• La administración menos frecuente del fármaco demostró un control de las hemorragias clínicamente significativo en estos pacientes

Roche ha anunciado hoy resultados preliminares positivos del estudio fase III HAVEN 4, que evalúa la profilaxis con Emicizumab cuando es dosificado una vez cada cuatro semanas en adultos y adolescentes (12 años de edad o mayores) con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII.

En este análisis preliminar, tras una media de 17 semanas de tratamiento, la profilaxis con Emicizumab mostró un control de las hemorragias clínicamente significativo. Estos resultados son consistentes con estudios previos en los que Emicizumab se administró una vez a la semana o cada dos semanas, incluidos los estudios pivotales en hemofilia A con inhibidores HAVEN 1 en adultos y adolescentes y HAVEN 2 en niños, así como el estudio fase III HAVEN 3 en adultos y adolescentes con hemofilia A sin inhibidores.

Los efectos adversos más comunes con Emicizumab fueron reacciones en la zona de la inyección y no se observaron nuevos datos relacionados con la seguridad del fármaco. En este estudio no se produjeron casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos.

En palabras de Sandra Horning, Chief Medical Officer y máxima responsable de Desarrollo Internacional de Roche, “los tratamientos actuales para la hemofilia A normalmente requieren inyecciones intravenosas frecuentes. Nos parece alentador que la profilaxis con Emicizumab administrada de forma subcutánea cada cuatro semanas muestre un control de las hemorragias clínicamente significativo en pacientes con hemofilia A”. Horning ha añadido que “junto con los hallazgos de otros estudios fase III, estos resultados preliminares respaldan la posibilidad de que Emicizumab sea administrado en esquemas diferentes, permitiendo así a los pacientes elegir la opción que se adapte mejor a sus necesidades”.

Los datos del HAVEN 4 se presentarán próximamente en una reunión médica y se registrarán ante las autoridades sanitarias de todo el mundo para que sean evaluados en el proceso de aprobación de Emicizumab. Estos resultados refuerzan la evidencia de que Emicizumab puede beneficiar a todos los pacientes con hemofilia A, independientemente del estado del inhibidor, proporcionando opciones de tratamiento más flexibles y menos invasivas.

Sobre el estudio HAVEN 4 (NCT03020160)

HAVEN 4 es un estudio fase III de un solo brazo, multicéntrico, abierto que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la administración subcutánea de Emicizumab cada cuatro semanas.

El análisis incluyó a 48 pacientes (de 12 años de edad o mayores) con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII, que fueron previamente tratados con factor VIII o agentes de derivación bajo demanda o en profilaxis.

El estudio se desarrolló en dos partes: un periodo de estudio farmacocinético y una ampliación de grupo. Todos los pacientes que participaron en el análisis farmacocinético (n=7) fueron previamente tratados a demanda y recibieron Emicizumab subcutáneo en dosis de 6mg/kg para caracterizar de forma completa el perfil PK tras una dosis única durante cuatro semanas, seguido de 6mg/kg cada cuatro semanas durante al menos 24 semanas.

Los pacientes en el grupo de ampliación (n=41) recibieron profilaxis con Emicizumab subcutáneo en dosis de 3mg/kg cada cuatro semanas durante al menos 24 semanas. Dependiendo del estado del inhibidor del paciente, por protocolo, el estudio permitió el tratamiento episódico de nuevas hemorragias con factor VIII o agentes de derivación.

Acerca de Emicizumab

Emicizumab es un anticuerpo monoclonal bioespecífico diseñado para unirse a los factores IXa y X, proteínas necesarias para activar el proceso natural de la coagulación que actúan de forma conjunta en el proceso de coagulación de la sangre. Puede ser administrado por una inyección ‘lista para su uso’ (vía subcutánea) una vez a la semana.

Emicizumab se está evaluando en un estudio de referencia fase III en personas de 12 años o mayores, en ambos casos con o sin inhibidores del factor VIII y en niños menores de 12 años de edad con inhibidores del factor VIII. Estudios futuros se dirigirán a analizar los horarios de dosificación menos frecuentes. El programa de desarrollo de Emicizumab está evaluando su potencial para ayudar a superar los retos clínicos actuales, tales como los efectos a corto plazo de los tratamientos existentes, el desarrollo de los inhibidores del factor VIII y la frecuente necesidad de un acceso venoso. Emicizumab fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo co-desarrollado por Chugai, Roche y Genentech.

Hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo 1,2, y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia3. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia.

Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos1. Estas hemorragias pueden presentar un importante problema de salud, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daños a largo plazo en las articulaciones4. Además de afectar la calidad de vida de estos pacientes5, estas hemorragias pueden poner en peligro la vida si afectan a órganos vitales, como el cerebro6,7.

Roche en hematología

Roche lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras. Además de las terapias ya aprobadas MabThera (Rituximab), Gazyvaro (Obinutuzumab), y Venclexta® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq®(Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y un antagonista MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roche en este campo va más allá del ámbito del cáncer, trabajando también en el desarrollo de Emicizumab (ACE910) para la hemofilia A.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas.

La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.

Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes.

La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas.

Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.

El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF.

Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).

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Referencias

  1. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. [Internet; cited 2012]. Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf.

  2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

  3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

  4. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

  5. Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesized conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.

  6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012. 2012; 362–8.

  7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39–45.,

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