El fármaco será una nueva e importante opción terapéutica para los pacientes con esclerosis múltiple en brotes (EMR), ya que ha mostrado mayor eficacia en los tres principales marcadores de actividad de la enfermedad, en comparación con interferon beta-1a.
Supondría el primer y único fármaco disponible en Europa para la esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP), que es una de las formas más incapacitantes de EM.
Roche ha anunciado que el Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva para el uso de Ocrelizumab para las formas activas de esclerosis múltiple en brotes definida por sus características clínicas o a través de imagen; y para esclerosis primaria progresiva (EMPP) temprana en función de la duración de la enfermedad, de los niveles de discapacidad y de las características de la actividad inflamatoria determinada por pruebas de imagen. La esclerosis múltiple afecta en Europa a 700.000 personas y la mayoría de ellas padecen estas dos formas de la enfermedad1,2. En España, la cifra asciende a 46.000 personas.
“La recomendación positiva de Ocrelizumab es una gran noticia para las personas que padecen en Europa esclerosis múltiple en brotes y también para aquellos con la forma primaria progresiva de la enfermedad temprana, que están ahora un paso más cerca de disponer de una nueva opción de tratamiento ", ha asegurado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Estamos encantados de que el CHMP haya reconocido la relevancia clínica de los datos de Ocrelizumab, especialmente, para la gente que vive con esclerosis primaria progresiva, la forma más incapacitante de la enfermedad que en la actualidad no dispone de tratamiento en Europa”, ha añadido.
La opinión positiva del CHMP se ha basado en los resultados de tres estudios fase III que han alcanzado sus objetivos primarios y los principales objetivos secundarios. Los datos de dos ensayos fase III idénticos en pacientes con EMR (OPERA I y OPERA II), muestran que Ocrelizumab presenta un eficacia superior en la reducción de la tasa de recaídas por año, disminuyéndola casi a la mitad, y retrasa significativamente la progresión de la enfermedad en comparación con dosis altas de interferón beta-1a durante el período de tratamiento controlado de dos años. Ocrelizumab también incrementó significativamente el porcentaje de pacientes que no presentaban evidencias de actividad de la enfermedad (NEDA) (lesiones cerebrales, recaídas y progresión de la discapacidad).
En otro estudio fase III en pacientes con EMPP (ORATORIO), Ocrelizumab fue el primer y único tratamiento que redujo significativamente la progresión de la discapacidad y los signos de actividad de la enfermedad en el cerebro (lesiones vistas en RM) en comparación con placebo con un seguimiento medio de tres años.
Los efectos secundarios más comunes asociados a Ocrelizumab en todos los estudios fase III fueron reacciones relacionadas con la infusión e infecciones del tracto respiratorio superior, que fueron en su mayoría de gravedad leve-moderada y afectaron al 25 % de los pacientes.
Tras la opinión positiva del CHMP, se espera que Ocrelizumab sea aprobado por la Comisión Europa en los próximos meses. Tras esta decisión, la autorización de comercialización será validada por los 28 estados miembro de la Unión Europea.
Ocrelizumab ha sido aprobado en diversos países de América del Norte, América del Sur, Oriente Medio, así como en Australia y Suiza. Hasta la fecha, han sido tratados con el fármaco aproximadamente 20.000 pacientes.
Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Estos linfocitos son un tipo específico de célula inmunitaria que podrían contribuir de forma clave a los daños en la mielina (que aísla y soporta las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM. Estudios preclínicos indican que Ocrelizumab se une a las proteínas de las células CD20 presentes en determinadas células B, pero no en las células madre ni en las plasmáticas, y por tanto se podrían preservar funciones importantes del sistema inmune. Ocrelizumab se administra por infusión intravenosa cada seis meses; la primera dosis, en dos infusiones de 300 mg administradas con dos semanas de diferencia, y las posteriores, en una única infusión de 600 mg.
Los OPERA I y II son dos estudios internacionales multicéntricos fase III, aleatorizados, doble ciego y con doble simulación que evalúan la eficacia y seguridad de Ocrelizumab (en dosis de 600 mg por infusión intravenosa cada seis meses) frente a interferón beta-1a (en dosis de 44 microgramos administradas por inyección subcutánea tres veces a la semana) en 1.656 pacientes con EM recurrente. En estos estudios la forma recurrente se definió como EM remitente recurrente (EMRR) y EM secundaria progresiva con brotes. El porcentaje de pacientes que experimentaron efectos secundarios e infecciones graves en el grupo Ocrelizumab fue similar al del grupo que recibió altas dosis de interferón beta1a.
ORATORIO es un estudio fase III, multicéntrico, randomizado, doble ciego, que ha evaluado la seguridad y eficacia de Ocrelizumab (600 mg administrado por infusión intravenosa cada seis meses; administrado en dos infusiones de 300 mg con dos semanas de diferencia) frente a placebo en 732 pacientes con EMPP. El período de tratamiento ciego del estudio ORATORIO continuó hasta que todos los pacientes habían recibido la terapia con Ocrelizumab o placebo al menos durante 120 semanas y se alcanzó un número predefinido de eventos de progresión confirmada de la discapacidad (PCD). El porcentaje de pacientes que experimentaron efectos secundarios y efectos secundarios graves en el grupo Ocrelizumab fue similar al del grupo placebo.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad crónica para la que actualmente no existe cura3,4. Se estima que afecta a unas 46.000 personas en España, de los que un 70% son mujeres14. La EM se produce por una alteración del sistema inmune que ataca a las estructuras de aislamiento y apoyo que rodean las neuronas del cerebro, la médula espinal y el nervio óptico, provocando inflamación y las consiguientes lesiones. El daño neuronal puede provocar una amplia sintomatología como debilidad muscular, cansancio y problemas de visión, que pueden conducir a una discapacidad5,6,7. La mayoría de los afectados experimentan su primer síntoma entre los 20 y los 40 años de edad, siendo esta enfermedad la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes4.
La EMRR es la forma más común de la enfermedad y se caracteriza por sufrir episodios de signos o síntomas nuevos o que empeoran (recaídas), seguidos de periodos de recuperación8,9. Aproximadamente, el 85% de las personas con EM son inicialmente diagnosticadas con EMRR10. La mayoría de las personas con EMRR experimentan un empeoramiento constante de los síntomas y evolucionan a EM Secundaria Progresiva (EMSP), con o sin recaídas10.
Las formas en brotes de EM (EMR) incluyen a los pacientes con EMRR y con EMSP que continúan experimentando recaídas. La EMPP es una forma debilitante de la enfermedad, caracterizada por un empeoramiento continuo de los síntomas, pero generalmente sin periodos diferenciados de recaída y remisión2.Aproximadamente el 15% de las personas diagnosticadas de EM sufren la forma primaria progresiva10.
Todas las personas con EM experimentan actividad de la enfermedad -inflamación en el sistema nervioso y pérdida permanente de células nerviosas en el cerebro- incluso cuando sus síntomas clínicos no son evidentes o no parecen empeorar11. Un objetivo importante en el tratamiento de la EM es reducir la actividad de la enfermedad tan pronto como sea posible para disminuir la rapidez con que la discapacidad de una persona progresa12. A pesar de las terapias modificadoras de la enfermedad disponibles (TME), algunas personas con EMRR continúan experimentando actividad de la enfermedad y progresión de la discapacidad.
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