La FDA concede la designación de ‘terapia innovadora’ a emicizumab (Hemlibra®) para pacientes con hemofilia A sin inhibidores

• La decisión se ha basado en el estudio fase III HAVEN 3, que ha demostrado que el tratamiento profiláctico con esta terapia reduce significativamente las hemorragias frente a la no profilaxis

• Se trata del primer medicamento que ha mostrado una eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con agentes del factor VIII en un estudio intra-paciente

Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de ‘Terapia Innovadora’ (Breakthrough Therapy) a Emicizumab (Hemlibra®) para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Esta designación se concede para agilizar el desarrollo y revisión de fármacos para enfermedades graves, cuando hay evidencias que indican que puede demostrar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles.

Tal y como ha explicado Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “Emicizumab es el primer medicamento que muestra, en una comparativa intra-paciente, una eficacia superior frente a la profilaxis con agentes del factor VIII, que es la terapia estándar para la hemofilia A sin inhibidores. En este contexto, esperamos poder colaborar con las autoridades sanitarias para que este medicamento esté disponible para los pacientes lo antes posible. Asimismo, estamos muy contentos de poder compartir esta buena noticia coincidiendo con la celebración del Día Mundial de la Hemofilia".

Esta designación se ha basado en los resultados del estudio fase III HAVEN 3 en pacientes de 12 años o mayores con hemofilia A sin inhibidores. En el estudio, la profilaxis con Emicizumab, administrada por vía subcutánea cada semana o cada dos semanas, mostró una reducción estadísticamente y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas en comparación con los que no recibieron ninguna profilaxis. En una comparación intra-paciente, la profilaxis con Emicizumab una vez a la semana fue superior a la profilaxis previa con agentes del factor VIII, tal y como se demostró en la disminución estadística y clínicamente significativa en las hemorragias tratadas. Los eventos adversos más frecuentes con Emicizumab fueron reacciones en el lugar de inyección. No se observaron nuevos signos de seguridad. Tampoco hubo casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos en este estudio.

En septiembre de 2015, Hemlibra® recibió su primera designación como ‘Terapia Innovadora’ y fue aprobada por la FDA en noviembre de 2017 como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de hemorragias en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Dicha autorización se basó en los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2. Recientemente ha sido aprobado en otros países por las autoridades regulatorias, incluyendo el pasado mes de febrero la Comisión Europea, como terapia profiláctica de rutina para episodios de hemorragia en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII.

El programa de desarrollo de Emicizumab pone de manifiesto el compromiso de Roche para abordar necesidades médicas no cubiertas frente a la hemofilia A. Roche y Genentech están muy orgullosos de poder apoyar a la Federación Mundial de Hemofilia y a la comunidad internacional de afectados por trastornos hemorrágicos como patrocinadores del Día Mundial de la Hemofilia. Puedes acceder a más información sobre el Día Mundial de la Hemofilia y la Federación Mundial de Hemofilia en http://www.wfh.org/en/whd.

Acerca del estudio HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 es un estudio fase III randomizado, abierto, multicéntrico, que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con Emicizumab versus ninguna profilaxis (tratamiento episódico o a demanda con agentes de factor VIII) en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El estudio incluyó 152 pacientes con hemofilia A (12 años de edad o mayores) que fueron tratados previamente con terapia con agentes del factor VIII a demanda o en profilaxis. Los pacientes tratados previamente con agentes del factor VIII a demanda se dividieron aleatoriamente 2: 2: 1 para recibir profilaxis con Emicizumab por vía subcutánea 3 mg/kg/semana durante 4 semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana hasta el final del estudio (brazo A), profilaxis subcutánea con Emicizumab 3 mg/kg/semana durante 4 semanas, seguido de 3 mg/ kg/2 semanas hasta el final del estudio (brazo B), o sin profilaxis (brazo C). Los pacientes previamente tratados con profilaxis con agentes del factor VIII recibieron profilaxis subcutánea 3 mg/kg/semana durante 4 semanas, seguido de 1,5 mg/kg/ semana hasta el final del estudio (brazo D). El tratamiento a demanda de hemorragias intercurrentes con agentes del factor VIII se permitió por protocolo.

Acerca de Hemlibra® (Emicizumab)

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia de Hemlibra® y su potencial para ayudar a superar los desafíos clínicos actuales: los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de acceso venoso frecuente.

Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, con kxwh como sufijo designado de acuerdo a la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.

Hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo1,2, y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia3. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos1. Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo4.Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo5. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII6 de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

Roche en hematología

Roche lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras para pacientes con enfermedades de la sangre. Además de las terapias ya aprobadas MabThera®/Rituxan® (Rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (Obinutuzumab), y Venclexta®/Venclyxto® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq® (Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y una pequeña molécula antagonista de MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roche en este campo va más allá del ámbito del cáncer, trabajando también en el desarrollo de Hemlibra® (Emicizumab), un anticuerpo monoclonal biespecífico para el tratamiento de la hemofilia A.

Acerca de Roche

Roche es una compañía líder del sector de la salud, centrada en la investigación y desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. Roche es la mayor biotecnológica del mundo y tiene medicamentos significativamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. También es líder mundial en diagnóstico in vitro, incluido el diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia del control de la diabetes. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo nombre han convertido a Roche en líder en medicina personalizada con una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Fundada en 1896, Roche continúa investigando para mejorar la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de las enfermedades, así como contribuir de forma sostenible a la sociedad. La Lista modelo de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por la compañía, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y fármacos oncológicos que salvan vidas. Por séptimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. Roche, cuya sede central está ubicada en Basilea (Suiza), está presente en más de 100 países. En el año 2015, el Grupo Roche contaba con 91.700 empleados, invirtió 9.300 millones de francos suizos en Investigación y Desarrollo y sus ventas alcanzaron la cifra de 47.500 millones de francos suizos. Genentech, en Estados Unidos, es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Más información en www.roche.com y www.roche.es.

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