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04.12.2019

New England Journal of Medicine (NEJM) publica resultados positivos de un ensayo clínico fase III con satralizumab para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

  • Satralizumab ha demostrado una sólida eficacia, mantenida durante 144 semanas, para reducir significativamente el riesgo de recaída en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal
  • Satralizumab se dirige al receptor de interleuquina-6 (IL-6), un potencial regulador clave del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés)
  • El NMOSD es una enfermedad autoinmune rara y debilitante del sistema nervioso central que puede causar discapacidad visual y motora e incluso la muerte

 

Roche ha comunicado que los datos del ensayo clínico pivotal fase III SAkuraSky, con el medicamento en investigación satralizumab para el tratamiento del Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), se han publicado, el 27 de noviembre de 2019 en la versión digital de New England Journal of Medicine (NEJM).

 

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “los resultados positivos del ensayo clínico pivotal de satralizumab, SAKuraSky, avalan la hipótesis de que IL-6 desempeña un papel clave en NMOSD, una enfermedad debilitante y potencialmente mortal. Satralizumab ha demostrado una sólida eficacia mantenida durante 144 semanas en una amplia población de pacientes en dos ensayos clínicos fase III,  administrado en monoterapia o en combinación con el tratamiento basal. Tenemos mucha esperanza en que satralizumab pueda suponer en un espacio breve de tiempo una nueva opción terapéutica para las personas que viven con NMOSD”.

 

Las personas con NMOSD experimentan recaídas graves e impredecibles que causan daño neurológico acumulativo y permanente, así como discapacidad. Este trastorno a menudo se diagnostica erróneamente como esclerosis múltiple. Satralizumab inhibe la señalización de la interleuquina-6 (IL-6), que se cree que juega un papel clave en la inflamación que se produce en las personas con NMOSD. Satralizumab puede autoadministrarse cada cuatro semanas a través de una inyección subcutánea.

 

Todos los resultados recogidos en NEJM destacan que, del total de la población del estudio, solo ocho de 41 pacientes (20%) tratados con satralizumab, en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, experimentaron una recaída definida por el protocolo (RDP) en comparación con 18 de 42 pacientes (43%) tratados con placebo en combinación con el tratamiento basal (HR = 0,38; IC 95%: 0,16-0,88; p = 0,02). Es importante destacar que el 89%, el 78% y el 74% de los pacientes que recibieron satralizumab en combinación con el tratamiento basal permanecieron libres de recaídas en las semanas 48, 96 y 144 en comparación con el 66%, 59% y 49% que recibieron placebo en combinación con la terapia basal. Concretamente, la población por Intención de Tratar (ITT, por sus siglas en inglés) evaluada incluía pacientes seropositivos y seronegativos para aquaporina-4 (AQP4-IgG), lo que representa a la población del mundo real de pacientes adolescentes y adultos (13-73 años) con NMOSD. Las personas AQP4-IgG seropositivas tienen un peor pronóstico de la enfermedad.

 

En el análisis del subgrupo de pacientes AQP4-IgG seropositivo, tres de 27 pacientes (11%) tratados con satralizumab experimentaron una RDP en comparación con 12 de 28 pacientes (43%) tratados con placebo (HR = 0,21, IC 95%: 0.06-0.75). En el análisis del subgrupo AQP4-IgG seronegativo, cinco de 14 pacientes (36%) tratados con satralizumab experimentaron una RDP en comparación con seis de 14 pacientes (43%) que recibieron placebo (HR = 0,66; IC 95%: 0,20-2,24).

 

En general, la proporción de pacientes con efectos adversos graves fue similar entre los grupos de tratamiento con satralizumab y placebo. Se observó una tasa más baja de infecciones (incluidas infecciones graves) en pacientes tratados con satralizumab en comparación con el grupo tratado con placebo. La mayoría de los efectos adversos fueron de leves a moderados, y los eventos adversos más frecuentes en el grupo tratado con satralizumab fueron infección del tracto respiratorio superior, nasofaringitis (resfriado común) y dolor de cabeza.

 

En octubre de 2019, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) aceptaron para revisión la solicitud de comercialización de satralizumab para el tratamiento de NMOSD, y la EMA concedió la ‘Evaluación Acelerada’. La recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA y la decisión de la FDA se esperan para 2020.

 

Sobre el estudio SAKuraSky en NMOSD

SAkuraSky es un ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de satralizumab añadido al tratamiento inmunosupresor basal en pacientes con NMOSD. El objetivo primario del estudio fue el tiempo hasta el primer brote según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego.

 

Ochenta y tres pacientes de ambos sexos de edades comprendidas entre 13 y 73 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción 1: 1: satralizumab (120 mg) o placebo añadido al tratamiento basal (azatioprina, micofenolato mofetilo y / o corticosteroides). Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El tratamiento doble ciego terminó cuando los pacientes experimentaron una RDP; el estudio finalizó cuando el número total de RDP llegó a 26. Después de experimentar una RDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con satralizumab en un período de extensión abierto. Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (NMO, según lo definido por los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD AQP4-IgG seropositivos.

 

Sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune rara, debilitante del sistema nervioso central y crónica que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis. Las personas con NMOSD experimentan recaídas impredecibles y graves que causan directamente daño neurológico y discapacidad acumulativos y permanentes. En algunos casos, la recaída puede provocar la muerte. Afecta a más de 10.000 personas en Europa, 15.000 personas en Estados Unidos y hasta cientos de miles de personas en todo el mundo. La enfermedad es más frecuente entre las mujeres no caucásicas de entre 30 y 40 años.

 

Este trastorno se asocia comúnmente con anticuerpos patógenos (AQP4-IgG) que atacan y dañan un tipo de célula específico, llamadas astrocitos, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del (los) nervio (s) óptico (s), la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4-IgG son detectables en el suero sanguíneo de alrededor de dos tercios de los pacientes con la enfermedad.

 

Aunque la mayoría de los casos de NMOSD se pueden confirmar mediante una prueba de diagnóstico, a menudo los pacientes son diagnosticados erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características superpuestas de los dos trastornos, incluida una mayor prevalencia en las mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas son enfermedades que presentan recaídas.

 

Acerca de Satralizumab

Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido al receptor de la IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un regulador clave de esta enfermedad, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños y discapacidad. Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III para satralizumab, tanto en monoterapia como en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. El programa de desarrollo clínico fase III para satralizumab incluye dos estudios: SakuraStar y SakuraSky.

 

En Estados Unidos, Europa y Japón, satralizumab ha sido designado como medicamento huérfano. Asimismo, en diciembre de 2018 la FDA le otorgó la designación de ‘tratamiento innovador’ (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de NMOSD.

 

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Alzheimer, enfermedad de Huntington, Atrofia Muscular Espinal, Parkinson y Autismo.

 

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2018, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 11.000 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 56.800 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

 

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Clara Castaño

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