Noticia

09.07.2019

Roche presenta un amplio número de resultados que muestran los beneficios continuados de Hemlibra para las personas con Hemofilia A

  • Nuevos análisis de los estudios fase III HAVEN respaldan la eficacia sostenida, la seguridad y los beneficios sobre la calidad de vida de Hemlibra® en pacientes con hemofilia A, con y sin inhibidores.
  • Los primeros datos del ensayo fase IIIb STASEY refuerzan el perfil de seguridad mostrado por el fármaco en el estudio pivotal HAVEN 1.
  • Nuevos datos procedentes de los estudios pivotales sugieren que recibir tratamiento con factor de forma adicional, puede no ser necesario en las personas tratadas con Hemlibra® sometidas a ciertas cirugías menores.

Roche ha anunciado hoy nuevos datos con Hemlibra® procedentes de diferentes estudios pivotales en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, durante el congreso anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia 2019 (ISTH, por sus siglas en inglés), que se celebra del 6 al 10 de julio en Melbourne, Australia. En total, la compañía ha presentado 21abstracts de su programa de desarrollo en hemofilia, entre los que se incluyen cinco presentaciones orales. Se han presentado nuevos datos de los cuatro ensayos pivotales que integran el programa HAVEN, que demuestran la seguridad a largo plazo, la eficacia y los beneficios sobre la calidad de vida de Hemlibra® en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII. Roche también presentó el primer análisis interino del estudio fase IIIb STASEY, que refuerza el perfil de seguridad del fármaco en adultos y adolescentes (de 12 o más años) con hemofilia A e inhibidores del factor VIII mostrado en el estudio HAVEN 1.

“Los datos presentados en el congreso de la ISTH continúan reforzando el potencial de Hemlibra® para redefinir el estándar de tratamiento para las personas con hemofilia A ­­– ha asegurado Sandra Horning,Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche– Estamos especialmente entusiasmados con la presentación del primer análisis interino de los datos de seguridad del estudio STASEY, que aportan nuevas evidencias que apoyan que Hemlibra® es una importante opción de tratamiento para las personas con hemofilia A”.

 

Los datos de eficacia a largo plazo, seguridad y calidad de vida muestran el beneficio sostenido de Hemlibra®.

Datos actualizados procedentes de los estudios HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 y HAVEN 4 n=400), en personas con hemofilia A de todas las edades con y sin inhibidores del factor VIII, muestran que una alta proporción de pacientes tratados con Hemlibra® experimentaron cero sangrados tratados y este beneficio se mantuvo durante una mediana de 83 semanas. En los cuatro estudios HAVEN, en más del 87% de los participantes no se trataron hemorragias articulares (ya fuesen espontáneas o debido a una lesión/traumatismo) y más del 92% de los participantes no experimentaron hemorragias espontáneas, en cada intervalo desde la semana 25. El perfil de seguridad y tolerabilidad establecido para Hemlibra® se mantuvo.

Además, los datos actualizados de los estudios HAVEN 3 y HAVEN 4 demuestran que la profilaxis con Hemlibra® ofrece una mejora clínicamente significativa en la calidad de vida relacionada con la salud a largo plazo, en comparación con el tratamiento episódico o profiláctico previo con factor VIII en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, medido por el cuestionario Haem-A-QoL. En los 28 días previos al inicio del tratamiento con Hemlibra®, el 76% y el 79% de los pacientes laboralmente activos, que participaron en los estudios HAVEN 3 y HAVEN 4, respectivamente, reportaron que no perdieron ningún día de trabajo. En la semana 25 de los estudios HAVEN 3 y HAVEN 4, el 91% y el 93% de los participantes respectivamente reportaron que no perdieron ningún día de trabajo, manteniéndose estables estas cifras a partir de entonces.

Los datos interinos del estudio STASEY refuerzan el perfil de seguridad de Hemlibra®.

Los resultados del primer análisis interino del estudio fase IIIb STASEY, que incluye los datos de 88 pacientes, refuerzan el perfil de seguridad de Hemlibra® establecido en el estudio HAVEN 1 que respalda la aprobación de Hemlibra® en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 70 países en todo el mundo. En el estudio STASEY en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, no se informaron casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos, ni se identificaron nuevas señales de seguridad. Dieciocho (20.5%) pacientes informaron de efectos adversos relacionados con Hemlibra® (EA), de los cuales uno fue grave (absceso en el sitio del catéter). Los EA más comunes, que se presentaron en el 10% o más de las personas que participaron el estudio STASEY fueron: reacciones en el lugar de la inyección (14,8%), dolor en las articulaciones (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) y síntomas de resfriado común (nasofaringitis; 11,4%). Las tasas de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII que recibieron Hemlibra® en el estudio STASEY también estuvieron en línea con las observadas previamente del estudio HAVEN 1.

 

El tratamiento adicional con factor puede no ser necesario para las personas con Hemlibra® que se someten a ciertas cirugías menores.

Un análisis retrospectivo de los datos agrupados en los estudios HAVEN indica que las personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII tuvieron una necesidad reducida de factor de coagulación preventivo (profiláctico) (terapia de reemplazo del factor VIII o agentes de bypass) cuando se sometían a ciertas cirugías menores. La mayoría de las cirugías menores (n = 215) se realizaron sin factor de coagulación profiláctico (n = 141; 65.6%), y de éstas, el 90,8% no dieron lugar a una hemorragia postoperatoria tratada. De las 18 cirugías mayores, tres se manejaron sin factor de coagulación profiláctico, sin hemorragias postoperatorias. Las 15 cirugías mayores restantes se manejaron con factor de coagulación profiláctico, y solo una de ellas resultó en una hemorragia postoperatoria tratada.

Estado de registro de Hemlibra®.

Hemlibra® está aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 70 países en todo el mundo, basándose en los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2. Entre estos países está Estados Unidos, en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE, en febrero de 2018 y Japón en marzo de 2018. Hemlibra también está aprobado para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII en más de 40 países de todo el mundo, basándose en los resultados de los estudios HAVEN 3 y HAVEN 4. Estos incluyen Estados Unidos, en octubre de 2018, los estados miembros de la UE en marzo de 2019; y Japón en diciembre de 2018. Las solicitudes de aprobación ante otras autoridades reguladoras de todo el mundo están en curso.

Sobre el programa de ensayos clínicos HAVEN.

El programa de desarrollo clínico HAVEN es uno de los programas de investigación más amplio en hemofilia A,diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de Hemlibra® en personas con y sin inhibidores del factor VIII; y su potencial para ayudar a superar los desafíos clínicos actuales: los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de realizar accesos venosos frecuentes.

·         HAVEN 1 es un estudio aleatorizado, multicéntrico, abierto, fase III que evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la administración por vía subcutánea de Hemlibra® una vez a la semana como tratamiento profiláctico en comparación con la ausencia de profilaxis en adultos y adolescentes (de 12 años y más) con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, que habían sido tratados previamente con agentes de bypass a demanda o en profilaxis.

·         HAVEN 2 es un estudio clínico multicéntrico, abierto, en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El estudio evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la administración subcutánea una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas de Hemlibra® en profilaxis.

·         HAVEN 3 es un estudio aleatorizado, multicéntrico, abierto, fase III que evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la profilaxis con Hemlibra® una vez a la semana o cada dos semanas frente a la profilaxis (tratamiento episódico / a demanda con factor VIII) en personas de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que fueron tratados previamente con factor VIII a demanda o como profilaxis.

·         HAVEN 4 es un estudio de fase III abierto, multicéntrico, de un solo brazo que evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de la administración subcutánea de Hemlibra® dosificada cada cuatro semanas. El estudio incluyó adultos y adolescentes (de 12 años o más) con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII que se trataron previamente con factor VIII o agentes de bypass, a demanda o como profilaxis.

 

Acerca de STASEY

STASEY es un ensayo clínico de un solo brazo, multicéntrico, abierto, de fase IIIb para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la profilaxis con Hemlibra® en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El estudio incluyó a 88 pacientes (de 12 años o más) que habían completado 24 semanas en el estudio o que suspendieron el tratamiento, tratados con Hemlibra® 3 mg/kg/semana por vía subcutánea durante cuatro semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana durante el resto del período de tratamiento. En el estudio STASEY:

·         No se han reportado casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos

·         Dieciocho (20.5%) pacientes reportaron un evento adverso relacionado con Hemlibra®, de los cuales uno fue un EA grave (absceso en el sitio del catéter). Los efectos adversos más comunes (EA), que ocurrieron en el 10% o más de las personas en el estudio STASEY, fueron reacciones en el lugar de la inyección (14,8%), dolor en las articulaciones (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) y síntomas de resfriado común (nasofaringitis); 11,4%).

·         Las tasas de hemorragias tratadas, todas, espontáneas, articulares y diana fueron bajas, con 71 pacientes que experimentaron cero hemorragias tratadas (80,7%).

·         De los 17 pacientes que recibieron tratamiento para una hemorragia espontánea o traumática, 16 recibieron factor VIIa recombinante y uno recibió factor VIII. No se observaron eventos trombóticos o de microangiopatía trombótica con agentes de bypass concomitantes o factor VIII.

 

Acerca de Hemlibra® (Emicizumab).

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación natural de la cascada de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana. El programa de desarrollo clínico evalúa la seguridad y eficacia de Hemlibra® y su potencial para ayudar a superar los desafíos clínicos actuales: los efectos de corta duración de los tratamientos existentes, el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de acceso venoso frecuente.

 

Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, con kxwh como sufijo designado de acuerdo a la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.

 

Acerca de la Hemofilia A.

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo2,3, y aproximadamente el 50-60% sufre una forma grave de hemofilia4. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos2. Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo5. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo6. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII6 de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

 

 

Roche en hematología

Roche lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras para pacientes con enfermedades de la sangre. Además de las terapias ya aprobadas MabThera®/Rituxan® (Rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (Obinutuzumab), y Venclexta®/Venclyxto® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq® (Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y una pequeña molécula antagonista de MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roch

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.

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Clara Castaño

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