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05.11.2019

Las Agencias Americana y Europea del medicamento (FDA y EMA) aceptan para revisión la solicitud de comercialización de satralizumab para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

  • Satralizumab representa un posible nuevo enfoque terapéutico frente a este trastorno, que es una enfermedad rara y debilitante que a menudo se diagnostica erróneamente como esclerosis múltiple
  • La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha concedido la ‘Evaluación Acelerada’ para la solicitud de satralizumab 

 

Roche ha comunicado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha validado la solicitud de autorización de comercialización de satralizumab para el tratamiento de pacientes adultos y adolescentes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés), concediéndole la ‘Evaluación Acelerada’. La validación confirma que la solicitud está completa y significa que la solicitud de autorización de comercialización está bajo revisión del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP). La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) también ha aceptado la solicitud de licencia biológica para satralizumab. La recomendación del CHMP y la decisión de la FDA se esperan para el 2020.

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, "las personas que viven con NMOSD experimentan recaídas impredecibles que pueden causar un daño neurológico permanente y, aunque recientemente se han producido avances significativos en la comprensión de la enfermedad, se necesitan más opciones autorizadas con diferentes enfoques de tratamiento. Satralizumab ha demostrado una eficacia mantenida durante 96 semanas y redujo significativamente el riesgo de recaída en una amplia población de pacientes, a lo que se añade su autoadministración subcutánea cada cuatro semanas. La aceptación por parte de la FDA y la EMA de la solicitud de satralizumab significa que estamos un poco más cerca de disponer de un nuevo medicamento para miles de personas con NMOSD, por lo que estamos trabajando con las autoridades sanitarias para conseguir que satralizumab esté disponible lo antes posible”.

La ‘Evaluación Acelerada’ reduce el plazo para que la EMA y el CHMP revisen la autorización de comercialización, lo que significa que el tratamiento es de gran interés para la salud pública o como innovación terapéutica. En diciembre de 2018, la FDA concedió previamente la designación de ‘tratamiento innovador’ (Breakthrough Therapy) a satralizumab para el tratamiento de NMOSD. Asimismo, se ha concedido la ‘revisión prioritaria’ en Canadá y Suiza, y se ha designado como medicamento huérfano en EEUU, Europa y Japón.

Si el CHMP de la EMA adopta una opinión positiva que está respaldada por la Comisión Europea, satralizumab recibirá la autorización de comercialización válida para los 28 estados miembros de la Unión Europea.

Las solicitudes de comercialización para satralizumab se basan en resultados positivos de dos ensayos clínicos fase III, SAkuraStar y SAkuraSky, que evalúan la eficacia y seguridad de satralizumab en monoterapia y en combinación con terapia inmunosupresora basal, respectivamente. En el estudio SAkuraStar, la monoterapia con satralizumab logró una reducción del 55% en el riesgo de recaídas en comparación con placebo en la población total del estudio con pacientes seropositivos y seronegativos para el anticuerpo aquaporina-4 (AQP4-IgG) (Hazard Ratio [HR] = 0,45, 95% [IC]: 0,23-0,89; p = 0,0184). Satralizumab logró una reducción del 74% (HR=0,26, IC 95%: 0,11-0,63; p = 0,0014) en el subgrupo más grande (~ 67%) de pacientes seropositivos AQP4-IgG, que tienden a experimentar una enfermedad más grave. En toda la población tratada con satralizumab, el 76,1% no tuvo recaídas a las 48 semanas y el 72,1% permaneció sin recaídas a las 96 semanas, en comparación con el 61,9% y el 51,2% con placebo, respectivamente. Los datos del subgrupo seropositivo AQP4-IgG mostraron que el 82,9% estaban libres de recaídas a las 48 semanas y el 76,5% permaneció libre de recaídas a las 96 semanas cuando se trataron con satralizumab, en comparación con el 55,4% y el 41,1% con placebo, respectivamente.

Además, los datos del estudio SAkuraSky mostraron una reducción del 62% en el riesgo de recaídas en comparación con placebo en toda la población del estudio (HR = 0,38; IC del 95%: 0,16-0,88; p = 0,0184) cuando es utilizado en combinación con tratamiento inmunosupresor basal, y una reducción del 79% en el riesgo de recaídas en pacientes seropositivos AQP4-IgG (HR=0,21, IC 95%: 0,06-0,75; p=0,0086). En toda la población tratada con satralizumab, el 88,9% no tuvo recaídas a las 48 semanas y el 77,6% permaneció libre de recaídas a las 96 semanas, en comparación con el 66,0% y el 58,7% con placebo, respectivamente. Los datos del subgrupo seropositivo AQP4-IgG mostraron que el 91,5% estaban libres de recaídas a las 48 y 96 semanas cuando fueron tratados con satralizumab, en comparación con el 59,9% y el 53,3% con placebo, respectivamente.

En general, la proporción de pacientes con efectos adversos graves fue similar en los grupos tratados con satralizumab y placebo en ambos estudios. Se observó una menor tasa de infecciones (incluidas infecciones graves) en pacientes tratados con satralizumab en comparación con el grupo placebo. La mayoría de los efectos adversos fueron de leves a moderados, y los más frecuentes en el grupo tratado con satralizumab fueron infección del tracto urinario e infección del tracto respiratorio superior en el estudio SAkuraStar e infección del tracto respiratorio superior, nasofaringitis (resfriado común) y dolor de cabeza en el estudio SAkuraSky.

Sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune rara, debilitante del sistema nervioso central y crónica que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis. Las personas con NMOSD experimentan recaídas impredecibles y graves que causan directamente daño neurológico y discapacidad acumulativos y permanentes. En algunos casos, la recaída puede provocar la muerte. Afecta a más de 10.000 personas en Europa, 15.000 personas en Estados Unidos y hasta cientos de miles de personas en todo el mundo. La enfermedad es más frecuente entre las mujeres no caucásicas de entre 30 y 40 años.

 

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica se asocia comúnmente con anticuerpos patógenos (AQP4-IgG) que atacan y dañan un tipo de célula específico, llamadas astrocitos, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del nervio óptico, la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4-IgG son detectables en el suero sanguíneo de alrededor de dos tercios de los pacientes con la enfermedad.

Aunque la mayoría de los casos se pueden confirmar mediante una prueba de diagnóstico, a menudo los pacientes son diagnosticados erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características superpuestas de los dos trastornos, incluida una mayor prevalencia en las mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas son enfermedades que presentan recaídas.

 

Acerca de Satralizumab

Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido al receptor de la IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un controlador clave de esta enfermedad, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños y discapacidad. Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III para satralizumab, tanto en monoterapia como en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. El programa de desarrollo clínico fase III para satralizumab incluye dos estudios: SakuraStar y SakuraSky.

 

Sobre SAkuraStar y SakuraSky en NMOSD

SAkuraStar es un ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de satralizumab administrado en monoterapia a pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. El objetivo primario del estudio es el tiempo hasta el primer brote definido por el protocolo (BDP), analizado por un comité de revisión independiente en el período doble ciego.

Noventa y cinco pacientes de edades comprendidas entre 20 y 70 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción de 2:1: satralizumab (120 mg) o placebo. Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El período de tratamiento doble ciego terminó cuando el número total de BDP había alcanzado 44 o 1,5 años después de reclutar al último paciente, lo que ocurriera primero. Después de experimentar un BDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con satralizumab en un período de extensión abierto. Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (neuromielitis óptica, según lo definido por los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con trastornos del espectro de la neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos.

SAkuraSky es un ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de satralizumab añadido al tratamiento inmunosupresor basal en pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. El objetivo primario del estudio fue el tiempo hasta el primer brote según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego.

Ochenta y tres pacientes de ambos sexos y de edades comprendidas entre 13 y 73 años fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción 1:1: satralizumab (120 mg) o placebo añadido al tratamiento inmunosupresor inicial (azatioprina, micofenolato de mofetilo y/o corticosteroides). Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas.  El tratamiento doble ciego terminó cuando los pacientes experimentaron un BDP; el estudio finalizó cuando el número total de BDP llegó a 26. Después de experimentar una BDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con satralizumab en un período de extensión abierto. Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos o seronegativos (neuromielitis óptica, según lo definido por los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con trastornos del espectro de la neuromielitis óptica AQP4-IgG seropositivos.

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Alzheimer, enfermedad de Huntington, Atrofia Muscular Espinal, Parkinson y Autismo.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2018, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 11.000 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 56.800 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

 

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Clara Castaño

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