Noticia

• El medicamento en investigación Satralizumab reduce significativamente el riesgo de brote en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, según el ensayo clínico SakuraStar en el que ha sido probado en monoterapia
• Nuevos datos aportan información sobre los niveles plasmáticos de cadenas ligeras de Neurofilamentos como un posible biomarcador para predecir la progresión de la discapacidad en la EM
• Resultados a largo plazo (más de seis años) con Ocrevus^® (ocrelizumab) demuestran reducción de la progresión de la discapacidad en la EM recurrente y también en la forma primaria progresiva
• La relevancia de los datos presentados demuestra del compromiso de Roche por seguir apoyándose en la ciencia para comprender mejor los trastornos complejos del sistema nervioso

 

Roche ha anunciado hoy que presentará nuevos datos de su programa de desarrollo clínico en el área de neurociencias durante el 35º congreso anual del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS, por sus siglas en inglés), que se celebra del 11 al 13 de septiembre en Estocolmo (Suecia). Las presentaciones incluyen resultados completos del ensayo clínico fase III SAkuraStar, que investiga satralizumab como tratamiento para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Además, se harán públicos los resultados de nuevos análisis en Esclerosis Múltiple (EM), que proporcionan información sobre la progresión de la enfermedad, incluidos datos de los estudios con Ocrevus^® (Ocrelizumab) que suponen un avance en la implementación de los niveles plasmáticos de cadenas ligerasde Neurofilamentos (NfL) como posible biomarcador para predecir la progresión de la discapacidad en esta enfermedad. También se publicarán datos a largo plazo, de más de seis años, que continúan demostrando resultados de seguridad y eficacia consistentes en los pacientes tratados con Ocrevus^®.

"Los trastornos del sistema nervioso son algunos de las patologías más complejas y difíciles de tratar. En Roche, hemos aumentado nuestro compromiso en neurociencia para seguir avanzando en la atención y la comprensión científica de enfermedades como la esclerosis múltiple y el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Los datos que se presentan en ECTRIMS incluyen resultados positivos en fase III para satralizumab en monoterapia y aportan un enfoque novedoso para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, así como nuevos conocimientos sobre el uso de biomarcadores para identificar la progresión de la esclerosis múltiple", ha anunciado Sandra Horning, chief medical officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Siguiendo un enfoque similar al de Ocrevus^® en esclerosis múltiple, que se dirige a las células B como un factor clave de la enfermedad, nuestro objetivo es ofrecer satralizumab como una opción de tratamiento altamente eficaz frente al trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, dirigido al receptor de interleucina-6.", ha añadido.

Trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

Durante ECTRIMS, se presentarán datos completos del estudio SAkuraStar, que investiga Satralizumab como una monoterapia de administración subcutánea en comparación con placebo para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.  El análisis de los objetivos primarios y por subgrupos demuestran que este fármaco reduce significativamente el riesgo de brote en pacientes positivos para autoanticuerpos anti-aquaporina-4 (AQP4-IgG), así como en el total de pacientes según intención de tratar, una muestra representativa de los pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Satralizumab también demuestra un perfil de seguridad similar al placebo.

E trastorno del espectro de la neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune rara, crónica y debilitante del sistema nervioso central, que habitualmente es diagnosticada de forma errónea como Esclerosis Múltiple. Se asocia con la presencia de autoanticuerpos (AQP4-IgG) que dañan un tipo específico de células llamadas astrocitos, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del nervio o nervios ópticos, la médula espinal y el cerebro. Mediante el uso de una prueba de biomarcador de diagnóstico, la mayoría de las personas con esta enfermedad se identifican como AQP4-IgG seropositivos, estos pacientestienden a experimentar una evolución más grave. Sin embargo, hasta un tercio de los pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica son seronegativos a AQP4-IgG. En ECTRIMS se presentarán dos análisis de las bases de datos de seguros de salud de los Estados Unidos que reflejan la baja utilización de las pruebas de diagnóstico AQP4-IgG y la consecuente frecuencia de diagnóstico erróneo del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.

Además, se publicarán dos modelos preclínicos in vitro que demuestran que satralizumab reduce la degradación de la barrera hematoencefálica y que apoyan la evidencia ya aportada sobre su mecanismo de acción multifacético.

Esclerosis Múltiple (EM)

Durante el encuentro, también se darán a conocer los resultados de nuevos análisis que permitirán comprender mejor el rol de los niveles plasmáticos de las cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL) como un posible biomarcador para predecir la futura progresión de la discapacidad en EM. Entre ellos, se incluyen los datos de ensayos clínicos Fase III que muestran una reducción significativa de los niveles de NfL en sangre después del tratamiento con Ocrevus^®, tanto en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) como en aquellos con formas recurrentes de la enfermedad (EMR).

Los neurofilamentos sonproteínas que proporcionan apoyo estructural a las neuronas en el sistema nervioso central, las NfL son producto de su degradación, cuyo pequeño tamaño les permite el paso a la sangre. Un aumento de su presencia en suero sanguíneo o líquido cefalorraquídeo puede servir como un marcador del daño axonal (nervio). El estudio de NfL puede proporcionar más información sobre cómo medir rápidamente la actividad y la progresión de la enfermedad. Esto es importante porque un objetivo clave del tratamiento de la EM es reducir su actividad para retrasar la progresión de la discapacidad lo antes posible.

Los datos a largo plazo, de más de seis años, de la fase de extensión abierta de los ensayos clínicos fase III OPERA I, OPERA II y ORATORIO mostraron que los pacientes que fueron tratados de forma temprana con Ocrevus^® presentaban tasas más bajas de progresión de la discapacidad en comparación con los pacientes con EMR que recibieron primero interferón beta-1 o que los pacientes con EMPP que recibieron placebo durante la fase doble ciego del ensayo. Además, los datos de seguridad actualizados que se presentan siguen siendo consistentes con los resultados de los ensayos clínicos fase III, apoyando el perfil favorable beneficio-riesgo de Ocrevus^®.

Más de 120.000 personas han recibido tratamiento con Ocrevus^® en todo el mundo, tanto durante los ensayos clínicos con el fármaco como en práctica clínica habitual. El fármaco está aprobado en 88 países.

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Presentaciones de Roche en ECTRIMS 2019

El siguiente enlace permite acceder a una lista completa de las presentaciones de Roche en ECTRIMS 2019:

https://www.ectrims-congress.eu/2019/scientific-programme/scientific-programme.html.

Las presentaciones en ECTRIMS 2019 incluyen:

Medicina	Abstract	Número de presentación (tipo) Fecha de presentación y hora
Satralizumab para trastorno del espectro de neuromielitis óptica	Eficacia y seguridad de Satralizumab en monoterapia para la prevención de brotes en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica: Resultados de SAkuraStar, un ensayo clínico fase III doble ciego controlado con placebo.	#P1614 (póster) Miércoles 11 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Identificación de pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica en las bases de datos de seguros médicos de EE. UU.	#P408 (póster) Miércoles 11 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Eficacia de Satralizumab como monoterapia en subgrupos preespecificados de SAkuraStar, un ensayo clínico fase III, doble ciego, controlado con placebo en pacientes con trastorno del espectro de neuromielitis óptica.	#141 (presentación oral) Jueves 12 de septiembre 8:54 – 9:06 AM Hora local
	Tendencias temporales en el diagnóstico del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica en las bases de datos de reclamaciones de EE. UU. de 2001-2017.	#P113 (póster) Viernes, 13 de septiembre 12:15 – 2:15 PM Hora local
	El efecto de la neuromielitis óptica (NMO)-IgG y del anticuerpo monoclonal del receptor anti-IL-6 (SA237; satralizumab) para la función de barrera en la barrera hematoencefálica in vitro.	#P473 (póster) Miércoles 11 de septiembre 17:15-19:15 PM Hora local
	El anticuerpo del receptor anti-IL-6 previene la alteración de la barrera hematoencefálica en ratones con encefalomielitis autoinmune experimental (EAE).	#EP1497 (ePoster) ePosters
OCREVUS (ocrelizumab) para Esclerosis Múltiple	Niveles de inmunoglobulina sérica y riesgo de infecciones graves en los ensayos pivotales fase III con Ocrelizumab en esclerosis múltiple y sus extensiones.	#65 (presentación oral) Miércoles 11 de septiembre 2:49 – 3:01 PM Hora local
	Efecto de ocrelizumab versus Interferón en el adelgazamiento de la retina y asociación con la pérdida de volumen cerebral en los ensayos fase III OPERA I y OPERA II en esclerosis múltiple recurrente.	#92 (presentación oral) Miércoles 11 de septiembre 4:37 – 4:49 PM Hora local
	Eficacia y seguridad de ocrelizumab en pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente con una respuesta subóptima a terapias modificadoras de la enfermedad previas (resultados provisionales de 1 año).	#P690 (póster) Miércoles 11 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Seguridad de ocrelizumab en Esclerosis Múltiple: Análisis actualizado en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva y recurrente.	#P648 (póster) Miércoles 11 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	En pacientes con EMR y EMPP, los niveles en sangre de cadenas ligeras de neurofilamentos disminuyen hasta los niveles de las controles  sanos cuando son tratados con ocrelizumab.	#152 (presentación oral) Jueves 12 de septiembre 8:30 – 8:42 AM Hora local
	Reducción sostenida de la progresión de la discapacidad confirmada en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva tratada con ocrelizumab en el período de extensión abierto del ensayo fase III ORATORIO: 6,5 años de estudio datos de seguimiento.	#159 (presentación oral) Jueves 12 de septiembre 11:16 – 11:28 AM Hora local
	Resultados durante el embarazo en pacientes tratadas con ocrelizumab.	#P780 (póster) Jueves 12 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Experiencia en práctica clínica con ocrelizumab en el Registro de Bases de EM.	#P1011 (póster) Jueves 12 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Los niveles de líquido cefalorraquídeo pretratamiento (CSF) y séricos de cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL) en pacientes con EMPP en el estudio OBOE son más altos en pacientes con EMPP con lesiones cerebrales T1 Gd+.	#P948 (póster) Jueves 12 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Reducción a largo plazo de la tasa de brotes y de la progresión confirmada de la discapacidad después de 6 años de tratamiento con ocrelizumab en pacientes con esclerosis múltiple recurrente.	#P1015 (póster) Jueves 12 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Casos notificados como leucoencefalopatía multifocal progresiva en pacientes tratados con ocrelizumab con esclerosis múltiple.	#P970 (póster) Jueves 12 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	FlywheelMS: Un estudio novedoso centrado en el paciente para comprender mejor la esclerosis múltiple utilizando registros electrónicos de salud y otras fuentes de datos en práctica clínica habitual.	#P758 (póster) Jueves 12 de septiembre 5:15 – 7:15 PM Hora local
	Funcionamiento cognitivo basal utilizando la breve evaluación cognitiva internacional para pruebas de EM en pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente que forman parte de los ensayos fase IIIb con Ocrelizumab (ENSEMBLE y CASTING).	#P1170 (póster) Viernes, 13 de septiembre 12:15 – 2:15 PM Hora local
	Evaluación de tiempos de perfusión más cortos para el tratamiento con ocrelizumab en un subestudio de extensión del ensayo fase IIIb CHORDS.	#P1408 (póster) Viernes, 13 de septiembre 12:15 – 2:15 PM Hora local
	Resultados de seguridad para la administración de ocrelizumab a través un protocolo de perfusión más corto en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva y recurrente.	#P1406 (póster) Viernes, 13 de septiembre 12:15 – 2:15 PM Hora local

Acerca de Satralizumab

Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado en investigación que representa un enfoque novedoso para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica. Se considera que la citoquina IL-6 es un mediador clave de esta enfermedad, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a lesiones y acumulación de discapacidad. Los resultados positivos de los ensayos fase III para satralizumab, tanto en monoterapia o como complemento a la terapia inmunosupresora basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser un enfoque terapéutico eficaz para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica.

El programa de desarrollo clínico fase III para satralizumab incluye dos estudios: SAkuraSky, que estudió el fármaco en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, y SAkuraStar, que probó la eficacia y seguridad de Satralizumab en monoterapia.

Satralizumab ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos y Europa. Además, la agencia americana del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) le otorgó la designación de terapia innovadora para el tratamiento del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica en diciembre de 2018.

Sobre Ocrelizumab

Ocrevus® es la primera y única terapia aprobada para EMPP y EMR (incluida la EMRR y la EMSP activa o recurrente). Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20-positivos. Estos linfocitos son un tipo específico de célula inmunitaria que podrían contribuir de forma clave a los daños en la mielina (que aísla las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM. Estudios preclínicos indican que ocrelizumab se une a las proteínas CD20 presentes en determinadas células B, pero no en las células madre ni en las plasmáticas, y por tanto se podrían preservar funciones importantes del sistema inmune. Ocrelizumab se administra por perfusión intravenosa cada seis meses; la primera dosis, en dos perfusiones de 300 mg administradas con dos semanas de diferencia, y las posteriores, en una única perfusión de 600 mg.

 

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como Esclerosis Múltiple, Atrofia Muscular Espinal, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, Alzhéimer, enfermedad de Huntington, Parkinson, Distrofia Muscular de Duchenne y Autismo.