El Sistema Nacional de Salud incorpora la primera terapia eficaz frente a las dos formas más frecuentes de esclerosis múltiple

• Ocrevus® es el primer y único fármaco aprobado para la Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva, una forma de la enfermedad sin tratamiento hasta ahora

• Se trata del primer tratamiento modificador de la enfermedad que actúa selectivamente eliminando las células B CD20+, un tipo específico de células inmunes que tienen un papel clave en la patogenia de la EM

• Dentro del programa de desarrollo clínico han participado 19 hospitales españoles

Conocida como la enfermedad de las mil caras, la esclerosis múltiple (EM) afecta en España a 47.000 personas y es la principal causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes. Recientemente, estos pacientes y sus neurólogos cuentan con una nueva opción terapéutica aprobada por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Se trata de Ocrevus® (Ocrelizumab), el primer fármaco que ha demostrado ser eficaz en las formas con brotes de la enfermedad, como son la remitente-recurrente (EMRR) y secundaria progresiva con brotes (EMSP), así como en la primaria progresiva (EMPP). Para esta última forma de la enfermedad, una forma que representa el 10% de los casos y evoluciona rápidamente a incapacidad irreversible, Ocrevus® representa la primera y única opción terapéutica con indicación aprobada.

Ocrevus® se administra por vía intravenosa cada seis meses, sin que sea necesario efectuar controles de rutina entre dosis, la nueva molécula supone además un cambio de paradigma en el abordaje de la EM gracias a su innovador mecanismo de acción. Es el primer fármaco modificador de la enfermedad que actúa selectivamente eliminando las células B CD20+, un tipo específico de células del sistema inmunológico que tienen un papel clave en la patogenia de la EM y contribuyen al daño de la mielina y los axones, causando discapacidad en los pacientes.

El fármaco ha sido autorizado y reembolsado por el Sistema Nacional de Salud como tratamiento para pacientes adultos con formas recurrentes de esclerosis múltiple con enfermedad activa definida por características clínicas o de imagen y para aquellos con la forma primaria progresiva en fase temprana, en referencia a la duración de la enfermedad y al nivel de la discapacidad, y que presenten actividad inflamatoria en las pruebas de imagen.

Según ha explicado Federico Plaza, director de Corporate Affairs de Roche Farma España, “el desarrollo de Ocrevus® es una muestra más del compromiso de Roche por dar respuesta a necesidades médicas no cubiertas, aportando enfoques innovadores fruto de su decidida apuesta por la investigación y por el conocimiento de la biología molecular de enfermedades, como la esclerosis múltiple, con un importante impacto en el día a día de quienes las padecen”. “La aprobación de Ocrevus® en España supone un importante avance –ha asegurado—, ya que estamos poniendo a disposición de los pacientes con EMPP el primer fármaco que ha demostrado ser eficaz en esta forma de la enfermedad en la que la discapacidad avanza más rápido y, en el caso de las formas recurrentes, estamos proporcionando una nueva forma muy eficaz de controlar la actividad y progresión de la enfermedad, con un buen perfil de seguridad”.

Programa de desarrollo clínico ORCHESTRA

La autorización de Ocrevus® se ha basado en los resultados de tres ensayos clínicos fase III del programa de investigación ORCHESTRA, con la participación de 19 hospitales españoles, y en el que se ha evaluado a 2.388 pacientes que alcanzaron el objetivo primario y la mayoría de los secundarios. Los datos de dos ensayos clínicos fase III idénticos en pacientes con EM con brotes (OPERA I y OPERA II), mostraron que Ocrevus® presenta una eficacia superior con alrededor de un 80% de pacientes libres de brotes y una progresión significativamente más lenta de la enfermedad en comparación con dosis altas de interferón β-1a durante el período de tratamiento controlado de 96 semanas. Ocrevus® también incrementó significativamente la probabilidad relativa de los pacientes de alcanzar la ausencia de actividad de la enfermedad (NEDA) (lesiones cerebrales, brotes y progresión de la discapacidad) en un 64% en el estudio OPERA I y en un 89% en el OPERA II comparado con dosis altas de interferón β-1a (p<0,0001 y p<0,0001).

Según el doctor Xavier Montalban, director del Centro de Esclerosis Múltiple de Cataluña en el Hospital Universitario Vall d’Hebron en Barcelona, catedrático de la Universidad de Toronto, director de la División de Neurología de Toronto y del BarLo MS Centre, “el tratamiento de la EM llega, con Ocrevus®, a la mayoría de edad. Y lo hace, además, mediante una forma de administración que implica tan solo 2 días al año. Esto permite a las personas que viven con EM llevar una vida laboral y familiar con mínima interferencia causada por la pauta terapéutica. El abanico de opciones de tratamientos para la EM, podemos afirmar, es ahora más completo para todos los perfiles de esta enfermedad de las mil caras, dando un sentido profundo al concepto de medicina personalizada”.

Para el doctor Ángel Pérez Sempere, jefe de sección de Neurología del Hospital General Universitario de Alicante, el tratamiento con Ocrevus® aporta tres ventajas al paciente con esclerosis múltiple: la primera es una alta eficacia; la segunda es la seguridad, es decir, una baja incidencia de efectos secundarios avalada por la experiencia clínica del seguimiento durante varios años en los ensayos clínicos; y la tercera, comodidad, en el sentido de que el tratamiento interfiere poco en la vida cotidiana del paciente. Este especialista ha destacado, además, que “es el único fármaco que ha demostrado su eficacia tanto en la esclerosis múltiple en brotes como en la esclerosis múltiple primaria progresiva”.

En el ensayo clínico fase III en pacientes con EMPP (ORATORIO), Ocrevus® redujo significativamente la progresión de la discapacidad y los signos de actividad de la enfermedad (lesiones en Resonancia Magnética) en comparación con placebo a 120 semanas, siendo así, el primer fármaco que ha demostrado eficacia en pacientes con EMPP. Los pacientes tratados con Ocrevus® tuvieron un 24% menos de probabilidades de sufrir progresión de la discapacidad confirmada a 12 semanas y un 25% menos probabilidades de tener progresión de la discapacidad confirmada a 24 semanas (p=0,0321 y p=0,0365, respectivamente). Ocrevus® también ralentizó significativamente la progresión del deterioro de la marcha en un 29,4%, medido por el tiempo requerido para caminar 25 pies, en comparación con el placebo (p=0,0404).

“La llegada de Ocrevus® supone el cumplimiento de un anhelo que teníamos tanto las personas con EMPP como los neurólogos y científicos dedicados a la EM” según el Dr. Montalban quien ha liderado el estudio en EMPP en nuestro país y es el primer firmante del estudio publicado en la más prestigiosa revista en medicina, el New England Journal of Medicine. “Podemos decir que la lucha contra la EMPP ha completado su primera victoria al modificar de forma positiva el curso natural de la enfermedad con los beneficios que ello conlleva para la vida de miles de personas que hasta ahora experimentaban una progresión de la enfermedad. La siguiente gran victoria será conocer con exactitud las causas y los mecanismos de la EM de manera que podamos prevenirla y, eventualmente, erradicarla, así como identificar estrategias neuroprotectoras y neuroregeneradoras”.

En este sentido, el doctor Pérez Sempere explica que hasta el desarrollo del Ocrevus, no se disponía de ningún fármaco que hubiera demostrado eficacia en el tratamiento de la esclerosis múltiple primaria progresiva. “En la esclerosis múltiple primaria progresiva, los pacientes experimentan un deterioro gradual de la discapacidad desde el principio de la enfermedad. El tratamiento con Ocrevus consigue ralentizar esta progresión de la discapacidad en bastantes pacientes y en algunos casos se ha logrado mejorar la discapacidad”, ha añadido.

Un fármaco con historia

Tal y como ha explicado Federico Plaza, Ocrevus® es además “un fármaco con una historia de intuición y extraordinario esfuerzo investigador detrás”. Su desarrollo tiene su origen cuando el actual jefe de Neurología de la Universidad de California en San Francisco, Stephen Hauser, solo era un residente y atendió a una joven a la que la EM en poco tiempo había paralizado la mitad de su cuerpo. Conmovido por esta situación, Hauser decidió dedicar su carrera a buscar nuevas opciones terapéuticas que permitieran tratar de una manera eficaz la EM. Sus investigaciones hace 20 años demostraron que las células T no eran la única causa posible de la enfermedad y determinaron el importante papel que juegan las células B en su patogenia.

“Ante esta situación Hauser decidió buscar apoyos para investigar nuevas moléculas que atacasen las células B y Roche asumió el riesgo con él. Sus investigaciones han permitido desarrollar Ocrevus® y han logrado demostrar que actuar sobre las células B puede ayudar a muchos pacientes a frenar la actividad y la progresión de la enfermedad, y así evitar el avance de la discapacidad. Gracias a ello, hoy podemos ofrecer una opción eficaz a casi todos los pacientes con cualquier forma de EM”, ha concluido el director de Corporate Affairs de Roche.

Sobre Ocrelizumab

Ocrelizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para actuar selectivamente sobre los linfocitos B CD20+. Estos linfocitos son un tipo específico de células inmunitarias que podrían contribuir de forma clave al daño en la mielina (que aísla los impulsos eléctricos de las células nerviosas o neuronas) y en los axones (una parte de las neuronas), lo que puede provocar discapacidad en las personas con EM. Estudios preclínicos indican que Ocrelizumab se une a la proteína CD-20 presente en determinadas células B, pero no en células madre hematopoyéticas ni plasmáticas, con lo que se mantiene intacta la capacidad de reconstitución y memoria del sistema inmunológico.

Ocrelizumab se administra por perfusión intravenosa cada seis meses; la primera dosis, en dos perfusiones de 300 mg administradas con dos semanas de diferencia, y las posteriores, en una única perfusión de 600 mg.

Roche en Neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos en investigación para enfermedades como esclerosis múltiple, Alzheimer, atrofia muscular espinal, Parkinson, síndrome de Down y autismo.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

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