El Sistema Nacional de Salud incorpora Emicizumab (Hemlibra®) para personas con hemofilia A grave sin inhibidores del Factor VIII

• Es el primer fármaco que ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intrapaciente

• Es el único medicamento profiláctico que puede administrarse por vía subcutánea y con varias opciones de dosificación

• La eficacia y seguridad de Emicizumab se ha demostrado en uno de los más amplios programas de investigación de referencia en hemofilia A

• España ha sido uno de los países que más pacientes ha reclutado para realizar los ensayos clínicos con tres centros participantes en los estudios de referencia HAVEN 3 y HAVEN 4

Madrid, 20 de abril de 2020.- El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social acaba de aprobar la financiación de Hemlibra® (Emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave (deficiencia congénita de factor VIII, FVIII <1%) sin inhibidores del factor VIII. La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España. Asimismo, Emicizumab® pueda usarse en diferentes opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos con inhibidor del factor VIII. Las diferentes opciones de administración permitirán a las personas que conviven con esta enfermedad y a los profesionales sanitarios elegir aquella que mejor se adapte a sus preferencias y estilo de vida.

Según ha explicado la doctora Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, “estamos muy satisfechos de poner a disposición de las personas con hemofilia A sin inhibidores esta nueva opción, ya que significa un gran avance, teniendo en cuenta que es el primer fármaco que ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII como lo han demostrado los estudios clínicos. Esto implica una clara mejora en relación a las importantes cargas asociadas al tratamiento de esta enfermedad, ya que además es el primero de administración subcutánea y con varias opciones de administración. Esta terapia es el resultado de una importante apuesta por la innovación y una muestra de nuestro compromiso con la comunidad de la hemofilia”, ha añadido.

Por su parte, el doctor Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), ha celebrado la llegada de esta nueva indicación que, tal y como ha señalado, “era una noticia muy esperada por parte de la comunidad de hemofilia, tanto por los pacientes como por los profesionales sanitarios que atendemos esta enfermedad. Una terapia que ya conocíamos, por su disponibilidad para los pacientes con hemofilia A e inhibidores y que, ahora, con esta segunda indicación, vamos a tener la posibilidad de utilizarla para un importante grupo de pacientes con hemofilia A grave”.

En relación a los beneficios que aporta frente a los tratamientos disponibles, el doctor Ramiro Núñez, que ha participado en la investigación clínica de esta terapia, ha subrayado que “unos de los principales objetivos en el tratamiento de esta enfermedad es conseguir el sangrado cero en estas personas. Gracias a los estudios ampliados de los ensayos clínicos con Emicizumab, hemos confirmado que el 88,6% de los pacientes lo logra a las 96 semanas de tratamiento. Y con el beneficio añadido que aporta a la calidad de vida de estas personas, y a la de sus familias, la posibilidad de administrarlo por vía subcutánea. Lo que implica un cambio muy relevante frente a los tratamientos disponibles”.

La hemofilia A requiere un tratamiento crónico intravenoso, que exige su administración varias veces a la semana, con la importante carga que esto conlleva. “La vía subcutánea”, ha resaltado este experto, “alivia esta carga de manera muy significativa, teniendo en cuenta que hay muchos pacientes con un mal acceso venoso para administrar el tratamiento, otros que están muy cansados de ello y, sobre todo, para los pacientes pediátricos, en los que va a suponer un gran cambio frente a la vía intravenosa tradicional”.

Sobre los estudios HAVEN 3 Y HAVEN 4

La autorización está avalada por los resultados de los estudios de referencia HAVEN 3 y HAVEN 4 en la que tres centros españoles han participado en la investigación clínica de esta enfermedad rara. “España ha sido uno de los países que más pacientes ha reclutado para realizar los ensayos clínicos, por lo que nos podemos sentir muy orgullosos por nuestra aportación para que este tratamiento fuera aprobado y puesto a disposición de estas personas”, concluye el doctor Núñez.

En el estudio HAVEN 3 en pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, la profilaxis con Emicizumab produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una comparación intrapaciente prospectiva. En el ensayo HAVEN 4, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró el mismo control de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas.

En el estudio fase III HAVEN 3, los adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Emicizumab una vez a la semana (n=36) o cada dos semanas (n=35) experimentaron una reducción en el número de hemorragias tratadas del 96% (ratio [RR]=0,04; p<0,0001) y del 97% (RR= 0,03; p<0,0001), respectivamente, frente a los que no recibieron profilaxis (n=18). Emicizumab es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68% (RR = 0,32; p <0,0001) en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente (n=48) en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Emicizumab.

En el estudio fase III HAVEN 4 de un solo brazo, la profilaxis con Emicizumab cada cuatro semanas proporcionó la misma eficacia y control del sangrado en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (n = 5) y sin inhibidores del factor VIII (n = 36).

En los datos combinados del programa fase III HAVEN (n=373), los efectos secundarios más comunes, que se produjeron en un 10% de las personas tratadas con Emicizumab, fueron reacciones en el lugar de la inyección (20%), dolor en las articulaciones (artralgia; 15%) y cefalea (14%).

Emicizumab ha sido aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 50 países de todo el mundo, incluido Estados Unidos en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE en febrero de 2018, y Japón en marzo de 2018. Se ha estudiado en uno de los programas de desarrollo clínico más importantes en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos cuatro estudios fase III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 y HAVEN 4).

Acerca de Hemlibra® (Emicizumab)

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas.

Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, con kxwh como sufijo designado de acuerdo a la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.

Hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos. Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

Roche en hematología

Roche lleva más de dos décadas desarrollando fármacos que han contribuido a redefinir el tratamiento del cáncer hematológico. La compañía invierte más que nunca en el estudio de opciones innovadoras para pacientes con enfermedades de la sangre. Además de las terapias ya aprobadas MabThera®/Rituxan® (Rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (Obinutuzumab), y Venclexta®/Venclyxto® (Venetoclax), este último en colaboración con AbbVie, la línea de desarrollo hematológico de Roche incluye Tecentriq® (Atezolizumab), un anticuerpo conjugado anti-CD79b (polatuzumab vedotina/RG7596), y una pequeña molécula antagonista de MDM2 (idasanutlina/RG7388). La labor investigadora de Roche en este campo va más allá del ámbito del cáncer, trabajando también en el desarrollo de Hemlibra® (Emicizumab), un anticuerpo monoclonal biespecífico para el tratamiento de la hemofilia A.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2019, daba empleo a más de 98.000 empleados, invirtió 11.700 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón) en todo el mundo. Para más información, consulte la página www.roche.com.

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