La FDA aprueba Enspryng de Roche para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica

• Es la primera y única opción de tratamiento subcutáneo aprobada por la FDA para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) positivo para el anticuerpo anti-aquaporina-4, que puede ser auto-administrado por una persona con NMOSD o por un cuidador cada cuatro semanas

• Es el primer y único tratamiento aprobado para el NMOSD diseñado para dirigirse e inhibir la actividad de los receptores de la interleucina 6, usando una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos

• La aprobación está respaldada por uno de los mayores programas de desarrollo clínico para esta enfermedad rara

Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado ENSPRYNG® (satralizumab-mwge) como primer y único tratamiento subcutáneo para adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) positivo para el anticuerpo anti-aquaporina-4 (AQP4). El NMOSD es una enfermedad autoinmune rara, debilitante, del sistema nervioso central y crónica, a menudo erróneamente diagnosticada como esclerosis múltiple, que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis.

"La aprobación de ENSPRYNG por parte de la FDA, el primer tratamiento subcutáneo para el NMOSD que utiliza una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos, se basa en el trabajo que Roche ha realizado en esclerosis múltiple con OCREVUS para desarrollar medicamentos primeros en su clase y fomentar la comprensión científica de las enfermedades neuroinmunológicas. Estamos muy agradecidos con la comunidad del NMOSD, incluyendo a los pacientes e investigadores que participaron en los ensayos clínicos de ENSPRYNG", ha señalado Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche.

ENSPRYNG es un anticuerpo monoclonal humanizado y la única terapia aprobada diseñada para dirigirse e inhibir la actividad de los receptores de la interleucina 6 (IL-6), que se cree que juegan un papel clave en la inflamación asociada con el NMOSD. El tratamiento fue diseñado por Chugai, miembro del grupo Roche, utilizando una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración de la circulación de los anticuerpos y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas.

"Para las personas con NMOSD, las recaídas pueden causar efectos neurológicos devastadores, irreversibles e incapacitantes", ha explicado el profesor Jeffrey Bennett, de la Universidad de Neurología y Oftalmología de Colorado, e investigador de los ensayos clínicos pivotales de ENSPRYNG. "Tener una terapia aprobada que pueda ser administrada por vía subcutánea en casa, y que haya demostrado un impacto en la frecuencia de las recaídas, es un avance importante para los pacientes".

"Confiamos en que la adición de esta nueva opción de tratamiento aprobada marcará una diferencia significativa para los pacientes que viven con NMOSD, los que los aman y los apoyan y los médicos que los tratan", ha señalado Victoria Jackson, fundadora de la Fundación Guthy-Jackson. "Cuando a mi hija le diagnosticaron NMOSD en 2008, no había opciones de tratamiento aprobadas y faltaban recursos y comprensión para las personas que viven con este trastorno incapacitante. Después de años de grandes esfuerzos y colaboración, la aprobación por parte de la FDA de ENSPRYNG ejemplifica cómo los pacientes, la industria y el mundo académico pueden encontrar soluciones juntos".

ENSPRYNG puede ser administrado en casa por una persona con NMOSD o un cuidador, después de haber sido entrenado por un profesional sanitario. El tratamiento de ENSPRYNG se administra cada cuatro semanas después de una dosis de carga inicial.

ENSPRYNG estará disponible en Estados Unidos en dos semanas.

La aprobación de la FDA se basa en los resultados de uno de los mayores programas de ensayos clínicos realizados para este raro trastorno neurológico. Está respaldada por los resultados de dos ensayos clínicos fase III aleatorizados y controlados, los estudios SAkuraStar y SAkuraSky, en los que ENSPRYNG demostró una eficacia sólida y sostenida y un perfil de seguridad favorable en adultos con NMOSD positivo para el anticuerpo AQP4. Los resultados se mantuvieron durante 96 semanas, reduciendo significativamente el riesgo de recaída en comparación con placebo en monoterapia y cuando se utilizó en combinación con el tratamiento inmunosupresor basal, que se ha utilizado frecuentemente para manejar los síntomas del NMOSD asociados con las recaídas.

En el subgrupo positivo para el anticuerpo AQP4 del estudio en monoterapia SAkuraStar, el 76,5% de los pacientes tratados con ENSPRYNG no sufrieron recaídas a las 96 semanas, en comparación con el 41,1% del grupo placebo. En el estudio SAkuraSky, que evaluó ENSPRYNG cuando se usó concurrentemente con el tratamiento inmunosupresor basal, el 91,1% de los pacientes tratados con ENSPRYNG del subgrupo positivo para el anticuerpo AQP4 estuvieron libres de recaídas a las 96 semanas, en comparación con el 56,8% de los pacientes con placebo. El objetivo primario de ambos estudios fue el tiempo hasta el primer brote definido por el protocolo (BDP) según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego.

Las reacciones adversas más frecuentes con ENSPRYNG (incidencia ≥ 15%) fueron nasofaringitis, dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, gastritis, erupción cutánea, artralgia, dolor en las extremidades, fatiga y náuseas.

Acerca de SAkuraStar y SAkuraSky en NMOSD

SAkuraStar es un ensayo clínico fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de ENSPRYNG administrado en monoterapia a pacientes con NMOSD. El objetivo primario del estudio es el tiempo hasta el primer brote definido por el protocolo (BDP) según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período doble ciego. Los resultados del estudio SAkuraStar se presentaron en el 35º Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), del 11 al 13 de septiembre de 2019, y se publicaron en The Lancet Neurology en abril de 2020.

95 pacientes adultos fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción de 2:1: ENSPRYNG (120 mg) o placebo. Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El período de tratamiento doble ciego terminó un año y medio después del reclutamiento del último paciente. Después de experimentar un BDP o al completar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con ENSPRYNG durante un período de extensión abierto (OLE, por sus siglas en inglés). Se reclutaron pacientes con neuromielitis óptica positiva o negativa para el anticuerpo aquaporina-4 (AQP4) (NMO, según lo definido en los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD positivo para el anticuerpo AQP4. El número de pacientes negativos para anticuerpos AQP4 se limitó aproximadamente al 33% de la población total del estudio. Los datos han demostrado que los pacientes positivos para el anticuerpo AQP4 pueden experimentar una mayor probabilidad de recaída y peores resultados a largo plazo que los pacientes negativos para el anticuerpo AQP4.

SAkuraSky es un ensayo clínico fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ENSPRYNG añadido al tratamiento inmunosupresor basal en pacientes con NMOSD. El objetivo primario fue el tiempo hasta el primer brote según lo establecido por un comité de revisión independiente en el período de doble ciego. Los resultados del estudio SAkuraSky se publicaron en la edición del 28 de noviembre de 2019 del New England Journal of Medicine (NEJM).

76 pacientes adultos fueron aleatorizados a cualquiera de los siguientes dos grupos de tratamiento en una proporción 1:1: ENSPRYNG (120 mg) o placebo añadido al tratamiento basal (azatioprina, micofenolato de mofetilo y/o corticoides). Ambos tratamientos se administraron por vía subcutánea en las semanas 0, 2 y 4. El tratamiento posterior se continuó a intervalos de 4 semanas. El tratamiento doble ciego terminó cuando los pacientes experimentaron un BDP; el estudio terminó cuando el número total de BDPs llegó a 26. Después de experimentar un BDP o al finalizar el estudio, a los pacientes de ambos grupos se les ofreció tratamiento con ENSPRYNG en un período de extensión abierto (OLE, por sus siglas en inglés). Se incluyeron pacientes con neuromielitis óptica positivos o negativos para el anticuerpo AQP4 (NMO, según lo definido por los los criterios de diagnóstico en 2006) y aquellos con NMOSD positivos para el anticuerpo AQP4. Los pacientes negativos para el anticuerpo AQP4 representaban aproximadamente el 30% de la población del estudio SAkuraSky.

Acerca del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD)

El NMOSD es una enfermedad autoinmune rara, debilitante del sistema nervioso central, crónica, que daña principalmente el (los) nervio (s) óptico (s) y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis. Las personas con NMOSD experimentan recaídas impredecibles y graves que causan directamente daño neurológico y discapacidad acumulativos y permanentes. En algunos casos, la recaída puede resultar en la muerte. El NMOSD afecta a más de 10.000 personas en Europa, hasta 15.000 personas en Estados Unidos y aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo. El NMOSD puede afectar a personas de cualquier edad, raza y sexo, pero es más frecuente entre las mujeres de 30 y 40 años, y parece afectar en mayor proporción a personas de origen africano o asiático. Hay algunas pruebas de que las personas de ascendencia africana o asiática también pueden experimentar un curso más grave de la enfermedad.

El NMOSD se asocia frecuentemente con anticuerpos patógenos (AQP4) que se dirigen y dañan un tipo de células específico, llamada astrocito, lo que da lugar a lesiones inflamatorias del (los) nervio (s) óptico (s), la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4 son detectables en el suero sanguíneo de alrededor del 70-80% de los pacientes con NMOSD.

Aunque la mayoría de los casos de NMOSD pueden ser confirmados a través de una prueba diagnóstica, las personas que viven con esta condición aún son frecuentemente diagnosticadas erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características superpuestas de superposición de los dos trastornos, incluida una mayor prevalencia en las mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas son enfermedades que presentan brotes.

Acerca de ENSPRYNG™ (satralizumab-mwge)

ENSPRYNG, que fue diseñado por Chugai, un miembro del grupo Roche, es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a la actividad del receptor de IL-6. Se cree que la citoquina IL-6 es un regulador clave del NMOSD, desencadenando la cascada de inflamación, lo que conduce a daños e incapacidad. ENSPRYNG fue diseñado utilizando una nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración del anticuerpo y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas.

Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III con ENSPRYNG, tanto en monoterapia y como en combinación con el tratamiento supresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una diana terapéutica eficaz para tratar el NMOSD. El programa de desarrollo clínico fase III de ENSPRYNG incluye dos estudios: SAkuraStar y SAkuraSky.

ENSPRYNG también está aprobado en Canadá, Japón y Suiza. Se están evaluando las solicitudes con numerosas autoridades reguladores, incluyendo la Unión Europea y China.

ENSPRYNG ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos, Europa y Japón. Además, en diciembre de 2018 la FDA le concedió la designación de “tratamiento innovador” (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de NMOSD.

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos para enfermedades que incluyen esclerosis múltiple, trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, enfermedad de Alzhéimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Párkinson, distrofia muscular de Duchenne y trastorno del espectro autista. Junto a nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2019, daba empleo a más de 98.000 empleados, invirtió 11.700 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón) en todo el mundo. Para más información, consulte la página www.roche.com.

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