Spark Therapeutics presentará datos sobre dosis iniciales de su estudio de fase I/II SPK-8011 con terapia génica, que muestran una expresión estable y duradera del factor VIII, una mejora sustancial en la tasa anualizada de sangrado durante más de dos años y un perfil de seguridad aceptable después de más de dos años de seguimiento[1]
Roche publicará los resultados del segundo análisis provisional del estudio de fase IIIb STASEY, que refuerza el perfil de seguridad y eficacia de Hemlibra observados en los estudios HAVEN de fase III en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII[2],[3],[4]
Se darán a conocer los primeros datos clínicos del estudio fase III HAVEN 5 con hemofilia A en la región de Asia y el Pacífico, que demuestran que la profilaxis con Hemlibra dio lugar a una reducción estadísticamente significativa de las hemorragias tratadas en comparación con ausencia de profilaxis[5]
En el encuentro se divulgará, además, el análisis preliminar de CHESS II, encuesta socioeconómica que proporciona información sobre los resultados clínicos y la carga en personas viviendo con hemofilia A
Basilea, 30 de junio de 2020.- Roche ha anunciado hoy que dará a conocer nuevos datos de su programa clínico en hemofilia A durante el Congreso 2020 de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), que se celebrará del 12 al 14 de julio de 2020. Entre ellos, se presentarán nuevos resultados con Hemlibra® (emicizumab): los procedentes de estudio faseIIIb STASEY sobre seguridad y los obtenidos en el estudio fase III HAVEN 5. Durante el congreso también se publicará información sobre el impacto de vivir con hemofilia A. Spark Therapeutics (miembro del Grupo Roche) también presentará datos de dosis iniciales de su estudio fase I/II SPK-8011 con terapia génica.
"Estamos encantados de compartir nuevos datos de nuestro programa combinado de desarrollo clínico en hemofilia A durante el ISTH virtual 2020 -- ha asegurado Levi Garraway, Director Médico y Jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche--. Estos resultados son la muestra de nuestro esfuerzo por aumentar nuestros conocimientos y capacidades en materia de hemofilia A, incluso en el contexto de la terapia génica, con el objetivo de avanzar en la atención y proporcionar enfoques de tratamiento innovadores para las personas que viven con esta patología crónica”.
Presentación de datos del SPK-8011
Durante el congreso, se presentarán datos de las cohortes de dosis iniciales del estudio fase I/II SPK-8011, de Spark, con terapia génica en pacientes con hemofilia A. Estos datos, correspondientes a cinco participantes de las cohortes de dosis hasta 142 semanas después de la infusión del vector, muestran una expresión estable y duradera del factor VIII y una reducción del 91% en la tasa anualizada de sangrado (ABR). No hay evidencia de disminución en la expresión del factor VIII después de más de dos años de seguimiento.1
Estos datos indican un perfil de seguridad aceptable, sin desarrollo de inhibidores del factor VIII. Además, representan la expresión estable más prolongada del factor VIII tras la transferencia de genes y respaldan el uso de la terapia génica dirigida al hígado, mediada por virus adeno-asociados (mediada por AAV), para lograr una expresión duradera del factor VIII en el tratamiento de la hemofilia A.1
Presentaciones de datos clave de Hemlibra
Los datos con Hemlibra se presentarán en cuatro posters durante el congreso. Esto respalda aún más la gran cantidad de datos clínicos disponibles sobre Hemlibra, incluyendo la serie de estudios HAVEN, que forman el programa de desarrollo clínico más extenso en hemofilia A. Entre los datos con el fármaco, también se darán a conocer los resultados del segundo análisis provisional del estudio STASEY de fase IIIb, que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de la profilaxis con Hemlibra en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Estos datos muestran las experiencias quirúrgicas en el ensayo, así como conocimientos adicionales sobre el perfil farmacocinético y farmacodinámico de Hemlibra.
Roche también compartirá los primeros resultados clínicos del estudio fase III HAVEN 5, en el que se evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de Hemlibra en 70 personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII en la región de Asia y el Pacífico. El estudio alcanzó su objetivo primario, demostrando que la profilaxis con Hemlibra, administrada cada semana o cada cuatro semanas, dio como resultado una reducción estadísticamente significativa del 96% (p<0,0001) en el número de hemorragias tratadas a lo largo del tiempo en comparación con los pacientes que no recibieron ninguna profilaxis.5 Además, todos los criterios de valoración secundarios relacionados con las hemorragias se alcanzaron con resultados clínicamente significativos. En general, este estudio demostró que Hemlibra era eficaz y bien tolerado en esta población.5 El estudio HAVEN 5 se puso en marcha como parte del acuerdo posterior a la aprobación del fármaco alcanzado con las autoridades sanitarias chinas para proporcionar datos de apoyo en personas con hemofilia A en China, y se amplió para inscribir a pacientes de otros países de Asia-Pacífico.
Presentaciones de datos clave sobre el impacto de la hemofilia A
Roche también presentará dos análisis que proporcionan una visión de los resultados clínicos del estudio CHESS II (Cost of Haemophilia in Europe: a Socioeconomic Survey-II), que evalúa la carga de la enfermedad en personas con hemofilia A. El primer análisis examina los resultados clínicos en adultos con hemofilia A leve, moderada y grave sin inhibidores del factor VIII, centrándose en los episodios hemorrágicos y los resultados articulares. Los datos muestran que la mayoría de las personas con hemofilia A leve y moderada (91% y 98%, respectivamente) no recibieron profilaxis y la mayoría de ellos experimentaron uno o más sangrados (74% y 85%, respectivamente[6]). Estos datos demuestran las necesidades potenciales de tratamiento en estas poblaciones, y la carga clínica en aquellos que viven con hemofilia A leve y moderada. Datos adicionales del estudio CHESS II exploran la correlación entre la frecuencia de los sangrados y los niveles de actividad física en la misma población de pacientes, sugiriendo que existe una correlación entre ambos.[7]
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Resumen de los principales resultados que la compañía presenta en ISTH
Acerca de Hemlibra (Emicizumab)
Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las primeras cuatro semanas). Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical y está siendo codesarrollada a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech. Se comercializa en los Estados Unidos por Genentech como Hemlibra (emicizumab-kxwh), con kxwh como sufijo designado de acuerdo con la Guía para la denominación de productos biológicos para la industria, publicada por la Agencia americana de medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés).
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 320.000 personas en todo el mundo[8],[9] y aproximadamente el 50-60% sufre una forma severa de hemofilia.[10] Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos.8 Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo.[11] Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo.[12] Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII[13] de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.
Acerca de Roche en la hematología
Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades de la sangre; nuestra experiencia y conocimientos en esta área terapéutica son muy profundos. Hoy en día, estamos invirtiendo más que nunca para ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes en una amplia gama de enfermedades hematológicas. Entre nuestros medicamentos aprobados se encuentran MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) desarrollado en colaboración con AbbVie, y Hemlibra® (emicizumab). Nuestra cartera de medicamentos en investigación en hematología incluye idasanutlin, una pequeña molécula que inhibe la interacción de MDM2 con p53; anticuerpos biespecíficos de células T, glofitamab y mosunetuzumab, dirigidos tanto a CD20 como a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1; y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con la amplitud de nuestra cartera de productos y proyectos de investigación, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes de combinación que tienen como objetivo mejorar aún más la vida de los pacientes.
Sobre la investigación con terapia génica de Roche y Spark Therapeutics en hemofilia A
Creemos que la terapia genética tiene el potencial de revolucionar la medicina y mejorar la vida de los pacientes con enfermedades genéticas y otras enfermedades graves. Combinando el compromiso de Roche con el desarrollo de medicamentos para la hemofilia con la probada experiencia en terapia génica de Spark Therapeutics, se crea el mejor equipo de colaboradores para investigar terapias génicas en hemofilia A. Nuestro objetivo es desarrollar este tipo de terapias para hemofilia A que, con la dosis efectiva más baja y el régimen inmunomodulador óptimo, demuestren seguridad, previsibilidad, eficacia y durabilidad para los pacientes.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 29 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por octavo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2016, daba empleo a más de 94 000 personas, invirtió 9900 millones de CHF en I+D (investigación y desarrollo) y sus ventas alcanzaron la cifra de 50 600 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.
Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.
Acerca de Spark Therapeutics
En Spark Therapeutics, una empresa comprometida con el descubrimiento, el desarrollo y la entrega de terapias genéticas, desafiamos la inevitabilidad de las enfermedades genéticas, incluyendo la ceguera, la hemofilia, los trastornos de almacenamiento lisosómico y las enfermedades neurodegenerativas. Actualmente tenemos cuatro programas de ensayos clínicos. En Spark, vemos el camino hacia un mundo en el que ninguna vida esté limitada por enfermedades genéticas. Para más información, visite www.sparktx.com, y síganos en Twitter y LinkedIn.
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