La FDA aprueba Gavreto (pralsetinib) para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico metastásico con alteraciones RET

• Gavreto es una terapia dirigida, de administración oral una vez al día, que inhibe selectivamente los tumores con alteraciones RET

• Genentech y Blueprint Medicines comercializarán Gavreto en Estados Unidos

• La FDA también ha otorgado una revisión prioritaria a esta terapia para el tratamiento de personas con cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con mutación RET y cáncer de tiroides con fusión RET positiva

Basilea, 7 de septiembre de 2020.- Roche ha anunciado que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Gavreto™ (pralsetinib) para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico con fusión positiva en RET (Rearranged during transfection o Reordenado durante la transfección) detectado por una prueba aprobada también por la FDA. Esta indicación ha sido autorizada en la FDA por el proceso de Aprobación Acelerada, basado en datos del estudio fase I/II ARROW. La aprobación de esta indicación se sigue evaluando dependiendo del beneficio clínico que se demuestre en un ensayo confirmatorio. Gavreto es una terapia dirigida, de administración oral una vez al día, diseñada para atacar selectivamente las alteraciones RET, incluidas las fusiones y mutaciones. En Estados Unidos se comercializa conjuntamente por Genentech, miembro del Grupo Roche, y Blueprint Medicines. Roche lo comercializará fuera de Estados Unidos, excluyendo la Gran China*.

Tal y como ha señalado Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “la aprobación de Gavreto por la FDA para cáncer de pulmón de células no pequeñas con fusión de RET es un paso importante hacia nuestro objetivo de ofrecer una opción de tratamiento eficaz para todas las personas diagnosticadas con cáncer de pulmón, sin importar cómo sea de raro o difícil de tratar su tipo de tumor. Seguimos comprometidos con encontrar opciones terapéuticas personalizadas para personas con cáncer, basadas en alteraciones genómicas o moleculares específicas, y esperamos colaborar con Blueprint Medicines para explorar más en profundidad el potencial de Gavreto para diferentes tipos de tumores con alteraciones RET".

Las fusiones y mutaciones activadoras de RET son factores clave de la enfermedad en muchos tipos de cáncer, incluidos el CPNM y el cáncer medular de tiroides, y las opciones de tratamiento que se dirigen selectivamente a estas alteraciones genéticas son limitadas. En el CPNM, las fusiones RET representan aproximadamente el 1-2% de los pacientes.1 La prueba de biomarcadores para estas fusiones es la forma más eficaz de identificar a las personas que son candidatas para recibir tratamiento con Gavreto.

La aprobación se basa en los resultados del estudio faseI/II ARROW, en el que Gavreto alcanzó respuestas clínicas duraderas en personas con CPNM con fusión RET positiva con o sin terapia previa, e independientemente del compañero de fusión RET o la afectación del sistema nervioso central.2 Gavreto demostró una tasa de respuesta global (TRG) del 57% (IC del 95%: 46%, 68%) y la tasa de respuesta completa (RC) del 5,7% en las 87 personas con CPNM previamente tratadas con quimioterapia con platino, y la duración media de la respuesta (DR) no se alcanzó (IC del 95%: 15,2 meses, no se alcanzó).2 En las 27 personas con CPNM sin tratamiento previo, la TRG fue del 70% (IC del 95%: 50%, 86%), con una tasa de RC del 11%.2 Las reacciones adversas más frecuentes (≥25%) fueron fatiga, estreñimiento, dolor musculoesquelético y aumento de la presión arterial (hipertensión).2

Actualmente, Gavreto es el sexto medicamento aprobado por la FDA en el pipeline que tiene Roche para cáncer de pulmón. La FDA otorgó la designación de ‘Terapia Innovadora’ (Breakthrough Therapy Designation, en inglés) a Gavreto para el tratamiento del CPNM con fusiones RET que ha progresado después de quimioterapia basada en platinos y para el cáncer medular de tiroides con mutación RET positiva que requiere tratamiento sistémico y para el cual no existen tratamientos alternativos aceptables.

La FDA también ha otorgado la ‘Revisión Prioritaria’ a Gavreto para el tratamiento de personas con cáncer medular de tiroides avanzado o metastásico con mutación RET y para cáncer de tiroides con fusión positiva RET, y se espera que tome una decisión sobre su aprobación antes del 28 de febrero de 2021. Esta solicitud ha sido aceptada para su revisión en el marco del programa piloto -Revisión de Oncología en Tiempo Real (ROTR)- de la FDA, que tiene como objetivo explorar un proceso de revisión más eficiente para garantizar que los tratamientos seguros y eficaces estén disponibles para los pacientes lo antes posible.

* La Gran China abarca China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán.

Acerca del estudio ARROW3

ARROW (NCT03037385) es un estudio fase I/II, abierto, el primero en humanos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Gavreto, que se administra por vía oral en personas con CPNM con fusión RET positiva, cáncer medular de tiroides con mutación RET, cáncer de tiroides con fusión RET positiva y otros tumores sólidos con alteraciones RET. El ensayo consta de dos partes: una parte de escalada de dosis, que se ha completado, y otra fase de expansión en personas tratadas con 400 mg de Gavreto una vez al día. ARROW se está investigando en diferentes sitios de Estados Unidos, la Unión Europea y Asia.

Acerca de Gavreto

Gavreto es una terapia dirigida oral que se administra una vez al día y está diseñada para atacar selectivamente las alteraciones RET, incluidas las fusiones y mutaciones, independientemente del tejido de origen. Los datos preclínicos han demostrado que Gavreto inhibe las fusiones y mutaciones primarias de RET que causan cáncer en subgrupos de pacientes, así como mutaciones secundarias de RET que se prevé que generen resistencias al tratamiento. Blueprint Medicines y Roche también están desarrollando conjuntamente Gavreto para el tratamiento de pacientes con varios tipos de cánceres de tiroides con alteraciones en RET y otros tumores sólidos.

Acerca de Roche en cáncer de pulmón

El cáncer de pulmón es un área prioritaria para Roche, con el compromiso de desarrollar nuevas estrategias, medicamentos y test que puedan ayudar a las personas con esta enfermedad mortal. Su objetivo es proporcionar una opción terapéutica eficaz para cada persona diagnosticada con cáncer de pulmón. Actualmente, se cuenta con seis medicamentos aprobados para tratar ciertos tipos de cáncer de pulmón y más de diez en desarrollo dirigidos a los impulsores genéticos más comunes del cáncer de pulmón o para estimular el sistema inmunitario para combatir la enfermedad.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico con el fin de hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder de la medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el mejor tratamiento posible. Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer que salvan vidas. Por décimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida. El Grupo Roche tiene la sede central en Basilea (Suiza) y está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2019, daba empleo a más de 98.000 empleados, invirtió 11.700 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Roche es accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón) en todo el mundo. Para más información, consulte la página www.roche.com.

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