• La esclerosis sistémica (ES) es una enfermedad rara que afecta a aproximadamente 2,5 millones de personas en todo el mundo.

  • Aproximadamente el 80% de los pacientes con ES pueden desarrollar enfermedad pulmonar intersticial (EPI), una enfermedad progresiva que puede afectar significativamente la función pulmonar y es potencialmente mortal

  • En un estudio global, Actemra/RoActemra redujo la tasa de pérdida progresiva de la función pulmonar en personas con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica en comparación con placebo.

  • La FDA previamente había concedido la designación de Revisión Prioritaria a Actemra/ RoActemra para el tratamiento de la EPI-ES.

 

Basilea, 9 de marzo de 2021. - Roche ha anunciado que la agencia estadounidense del medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Actemra/RoActemra® (tocilizumab) de administración subcutánea para ralentizar el ritmo de deterioro de la función pulmonar en pacientes adultos con enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica (EPI-ES), una patología debilitante con opciones de tratamiento limitadas. Actemra/RoActemra es el primer tratamiento biológico aprobado por la FDA para el tratamiento de esta enfermedad.

La esclerosis sistémica, también conocida como esclerodermia, es una enfermedad autoinmune a menudo devastadora que empeora con el tiempo y no tiene cura. Se produce por un mal funcionamiento del sistema inmunitario que provoca el engrosamiento y endurecimiento de los tejidos de la piel y los pulmones.1-3 La ES afecta a unos 2,5 millones de personas en todo el mundo.4 La enfermedad pulmonar intersticial (EPI), que puede darse en aproximadamente el 80% de los pacientes con ES, provoca la inflamación y cicatrización de los pulmones y puede ser potencialmente mortal.5

"Nos sentimos muy orgullosos de ofrecer la primera opción de tratamiento biológico aprobada por la FDA para los pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica. Hemos trabajado estrechamente con la FDA para evaluar el impacto de Actemra/RoActemra en la función pulmonar en este grupo de pacientes. El hito de esta aprobación proporciona una nueva opción de tratamiento muy necesaria para las personas con esta enfermedad rara y debilitante", ha asegurado el Dr. Levi Garraway, director Médico y Jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.

La aprobación de la FDA se basa en los datos del ensayo clínico focuSSced, fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, realizado en 212 adultos con esclerosis sistémica. También se utilizó información de apoyo del ensayo clínico faSScinate, fase II/III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con esclerosis sistémica. El ensayo clínico focuSSced no alcanzó su objetivo primario de producir un cambio en el índice cutáneo de Rodnan modificado (mRSS, por sus siglas en inglés) desde el estado basal hasta la semana 48, que es una medida de resultado estándar para la fibrosis de la piel (la cicatrización o el endurecimiento de la piel) en la esclerosis sistémica. En el ensayo faSScinate tampoco hubo un efecto estadísticamente significativo en relación con el objetivo primario sobre esta medida.

Sin embargo, en la población global del estudio focuSSced se observó que los pacientes tratados con Actemra/RoActemra, en comparación con los tratados con placebo, presentaban un menor descenso desde el estado basal hasta la semana 48 en la capacidad vital forzada (CVF) observada, una medida frecuente de la función pulmonar que evalúa la cantidad de aire que se puede exhalar, y en el porcentaje de capacidad vital forzada predicha (CVFp), que compara la CVF observada con la esperada para una persona sana de la misma edad, sexo, raza y altura. Los resultados de la CVF fueron similares en el estudio faSScinate.

De los 212 pacientes asignados aleatoriamente al estudio focuSSced, 68 pacientes (65%) en el brazo de Actemra/RoActemra y 68 pacientes (64%) en el brazo de placebo tenían EPI-ES al inicio, confirmado por una interpretación visual de la tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) realizada por radiólogos torácicos cegados. Se realizaron análisis exploratorios post-hoc para evaluar los resultados dentro de los subgrupos de pacientes con y sin EPI-ES. Los resultados de la CVFp y la CVF en la población general fueron impulsados principalmente por los resultados del subgrupo con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica. En ese subgrupo, los pacientes del grupo RoActemra tuvieron un menor descenso de la CVFp media que los pacientes del grupo placebo (0,07% frente a -6,4%, diferencia media de 6,47%), y un menor descenso de la CVF en comparación con placebo (cambio medio -14 ml frente a -255 ml, diferencia media de 241 ml). El cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en el índice cutáneo de Rodnan modificado en los pacientes que recibieron Actemra/RoActemra en comparación con el placebo fue de -5,88 frente a -3,77, diferencia media de -2,11.

El perfil de seguridad de Actemra/RoActemra en el estudio focuSSed hasta la semana 48 fue comparable para los pacientes con EPI-ES y los que tenían ES en general; y, tanto en el estudio focuSSced como en el faSScinate fue consistente con el perfil de seguridad conocido de Actemra/RoActemra. Los acontecimientos adversos más frecuentes en los pacientes tratados con Actemra fueron las infecciones.

La FDA había concedido previamente a Actemra la Revisión Prioritaria para esta indicación. Esta designación se otorga a los medicamentos que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, la prevención o el diagnóstico de una enfermedad. Esta es la sexta indicación aprobada por la FDA para Actemra/RoActemra desde que el medicamento se lanzó en Estados Unidos en 2010.

 

Acerca del estudio focuSSced

El estudio focuSSced (NCT02453256) es un ensayo clínico fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de Actemra/RoActemra frente a placebo en personas con esclerosis sistémica. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente en una proporción de 1:1 para recibir inyecciones subcutáneas semanales de 162 mg de Actemra/RoActemra o placebo durante el período de 48 semanas, doble ciego y controlado con placebo, seguido de un periodo abierto en el que se administró 162 mg de Actemra/RoActemra por vía subcutánea cada semana, durante otras 48 semanas. Se permitió el tratamiento de rescate durante el período de tratamiento después de 16 semanas en caso de disminución de la CVFp >10% o después de 24 semanas en caso de empeoramiento de la fibrosis cutánea.

El objetivo primario de eficacia fue cambio en la semana 48 respecto del valor basal en el índice cutáneo de Rodnan modificado. El cambio en CVF en la semana 48 con respecto al valor basal fue un objetivo secundario clave. De los 212 pacientes asignados aleatoriamente, 68 pacientes (65%) en el brazo de Actemra/RoActemra y 68 pacientes (64%) en el brazo de placebo tenían EPI-ES en el estado basal, confirmado por una lectura visual de la tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) realizada por radiólogos torácicos cegados. La media de la CVFp al inicio del estudio para los pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica identificada por la TCAR fue del 79,6% (mediana del 80,5%). Se realizaron análisis post-hoc para evaluar los resultados dentro de los subgrupos de pacientes con y sin enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerosis sistémica. Los resultados de los objetivos secundarios clave relacionados con la CVF apoyan la eficacia de Actemra/RoActemra para reducir la tasa de pérdida progresiva de la función pulmonar en los pacientes con EPI-ES. Sin embargo, como el ensayo no aportó evidencia de un efecto sobre el objetivo primario de disminución en el índice cutáneo de Rodnan modificado, la magnitud estimada del efecto sobre los criterios de valoración de la CVF debe interpretarse con precaución y las comparaciones con los resultados de otros productos y estudios pueden ser confusos.

 

Sobre Actemra/RoActemra

Actemra/RoActemra fue el primer anticuerpo monoclonal humanizado aprobado que bloquea el receptor de la interleucina 6 (IL-6) disponible en las formulaciones intravenosa (IV) y subcutánea (SC) para el tratamiento de adultos con Artritis Reumatoide (AR) activa de severa a moderada. Puede ser utilizado solo o con metotrexato (MTX) en pacientes adultos con AR que son intolerantes, o no han respondido a otras terapias antirreumáticas modificadoras de la enfermedad (FARMEs).

En Europa, Actemra/RoActemra IV y SC fueron aprobados como terapia en adultos con AR severa, activa y progresiva, que previamente no han sido tratados con MTX. Actemra/RoActemra IV y SC está aprobado en todo el mundo para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil poliarticular (AIJP) y en Estados Unidos y en Europa para la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJS) en niños de dos o más años. Actemra/RoActemra SC está aprobado en todo el mundo para la arteritis de células gigantes (ACG), y Actemra/RoActemra IV está aprobado para el tratamiento del síndrome de liberación de citocinas (SRC) grave o potencialmente mortal inducido por las células T del receptor antigénico quimérico (CAR) en personas de dos años o más. Actemra/RoActemra fue el primer tratamiento aprobado para la AIJS, la ACG y el SRC. Actemra SC está ahora aprobado en Estados Unidos. para ralentizar la tasa de deterioro de la función pulmonar en pacientes adultos con enfermedad pulmonar intersticial asociada a la esclerosis sistémica (EPI-ES). Además de las indicaciones mencionadas, en Japón Actemra IV también está aprobado para el tratamiento de la enfermedad de Castleman y la enfermedad de Still del adulto, y la formulación de Actemra SC está aprobada para la arteritis de Takayasu. Actemra/RoActemra forma parte de un acuerdo de codesarrollo con Chugai Pharmaceutical Co., Ltd y está aprobado en Japón desde abril de 2005. Actemra/RoActemra está aprobado en más de 110 países de todo el mundo

 

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder en medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el tratamiento más adecuado de la mejor forma posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.

¬Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.

El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.200 millones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

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