Se suspende la dosificación de tominersen en el estudio clínico fase III tras la recomendación de un Comité Independiente de Monitorización de Datos (CIMD)
No se identificaron nuevos signos de seguridad para tominersen en la revisión del CIMD
Basilea, 23 de marzo de 2021– Roche ha anunciado la decisión de suspender la dosificación de tominersen en el estudio fase III GENERATION HD1 para Enfermedad de Huntington (EH). La decisión se ha basado en los resultados de una revisión planificada de los datos del estudio fase III realizado por un Comité Independiente de Monitorización de Datos (CIMD) no ciego. El CIMD hizo su recomendación basándose en el potencial perfil de beneficio/riesgo de la terapia en investigación para los participantes en el estudio. No se identificaron nuevos o emergentes signos de seguridad para tominersen en la revisión de los datos de este estudio. Roche tiene la intención de continuar el seguimiento de los participantes en cuanto a seguridad y resultados clínicos, sin la dosificación del medicamento en investigación o placebo. Una vez que se disponga de los datos completos del estudio fase III y se analicen, la compañía compartirá los resultados, así como los planes previstos con la comunidad de afectados por la EH.
La dosificación se suspenderá en el estudio de extensión abierto (GEN-EXTEND) con tominersen, mientras se analizan detalladamente los datos para informar de los próximos pasos sobre este estudio.
Tal y como ha señalado Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, “se trata de una desafortunada noticia para cumplir con el estudio fase III con tominersen y sabemos que será especialmente difícil de escuchar para las personas con Enfermedad de Huntington. Actualmente, no se dispone de ningún tratamiento para detener o ralentizar la progresión de esta enfermedad neurodegenerativa, que afecta a familias de diferentes generaciones. Hasta la fecha, GENERATION HD1 es el mayor ensayo clínico en esta enfermedad y sabemos que los datos generados harán avanzar significativamente en nuestra comprensión de la reducción de la huntingtina como un potencial enfoque terapéutico. Nos gustaría dar las gracias a todas las personas y familias que han participado en el estudio, así como a la comunidad de la EH en general por su compromiso y apoyo”.
El estudio fase I PK/PD (GEN-PEAK) con tominersen, así como el ensayo observacional de la historia natural de la EH continuarán.
Sobre tominersen y los ensayos clínicos
Tominersen, anteriormente IONIS-HTTRx o RG6042, es una terapia antisentido en investigación diseñada para reducir la producción de todas las formas de la proteína huntingtina (HT), incluida su variante mutada, mHTT. En diciembre de 2017, Roche obtuvo la licencia de la molécula en investigación de Ionis Pharmaceuticals.
Tominersen se está estudiando para EH en los siguientes estudios:
· GENERATION HD1: un estudio fase III, aleatorizado, multicéntrico, a doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad del tratamiento con tominersen en personas con EH manifiesta durante 25 meses. Los participantes en el estudio fueron asignados aleatoriamente para recibir inyecciones intratecales de 120 mg cada 2 meses o de 120 mg cada 4 meses, o placebo. El estudio ha reclutado a 791 participantes de 18 países de todo el mundo.
· GEN-EXTEND: un estudio de extensión abierto para los pacientes que proceden de cualquier estudio de Roche en EH. Los participantes reciben 120 mg de tominersen cada 2 meses o cada 4 meses.
· GEN-PEAK: un estudio fase I, cuyo objetivo es comprender mejor la farmacocinética de tominersen y cómo afecta a los niveles de mHTT y a otros marcadores en el líquido cefalorraquídeo y en la sangre, que estudia un rango de dosis desde 30 mg a 120 mg de tominersen en dos administraciones.
Acerca de la Enfermedad de Huntington
La EH es una enfermedad genética rara, progresiva, que provoca que las células nerviosas del cerebro se descompongan, causando problemas en la capacidad de pensar, moverse y funcionar, lo que conduce a una mayor discapacidad y pérdida de independencia. Tiene un impacto devastador en las personas que conviven con la enfermedad, y su componente hereditario significa que afecta profundamente a familias enteras durante generaciones. Las tasas de supervivencia oscilan entre 10-20 años aproximadamente tras la aparición de la enfermedad. No se conoce ningún tratamiento curativo para la EH y no hay terapias aprobadas que traten la causa subyacente.
Roche en neurociencias
Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de las pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras. La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos para enfermedades que incluyen Esclerosis Múltiple, Atrofia Muscular Espinal, trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica, enfermedad de Alzhéimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Párkinson, distrofia muscular de Duchenne y Autismo. Junto a nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.
Acerca de Roche
Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder en medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el tratamiento más adecuado de la mejor forma posible.
Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.
Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.
El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.200 millones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.
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