• Si se aprueba, ENSPRYNG será el primer y único tratamiento en la Unión Europea para pacientes adultos y adolescentes de más de 12 años con TENMO seropositivos a anticuerpos antiacuaporina-4 (AQP4-IgG)

  • ENSPRYNG es la única opción de tratamiento subcutáneo para TENMO que se puede administrar en su domicilio cada cuatro semanas

  • La recomendación se basa en los resultados de dos ensayos clínicos pivotales fase III, SAkuraStar y SAkuraSky, en los que ENSPRYNG ha demostrado eficacia sostenida en la reducción del riesgo de brotes y un perfil de seguridad favorable

  • El TENMO es una enfermedad autoinmune, rara, crónica y debilitante del sistema nervioso central, que puede causar ceguera, debilidad muscular y parálisis

 

Basilea, 23 de abril de 2021 - Roche ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la aprobación de ENSPRYNG® (satralizumab) como el primer tratamiento subcutáneo para adultos y adolescentes a partir de los 12 años con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) y seropositivos con anticuerpos antiacuaporina-4 (AQP4-IgG), en monoterapia o en combinación con un tratamiento inmunosupresor (TI). Los AQP4-IgG están presentes en, aproximadamente, el 70 - 80 % de los pacientes con TENMO, quienes suelen presentar una evolución más grave de la enfermedad.

El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) es una enfermedad autoinmune, rara, crónica y debilitante del sistema nervioso central que, a menudo, se diagnostica erróneamente como esclerosis múltiple. Por lo general, daña el(los) nervio(s) óptico(s) y la médula espinal, lo que puede provocar ceguera permanente, debilidad muscular y parálisis. La enfermedad se caracteriza por múltiples brotes impredecibles y por discapacidad grave que suele aparecer tras el primer ataque de TENMO y que se acumula con cada brote posterior. La prevención de los brotes es el objetivo principal en el manejo de la enfermedad. ENSPRYNG se ha recomendado para el uso en pacientes que hayan presentado un único brote de TENMO, así como para adolescentes, subgrupos de población con TENMO actualmente no cubiertos por otras alternativas terapéuticas autorizadas, así como para aquellos con un estadio más avanzado de la enfermedad.

Tal y como señaló el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche “La opinión positiva que ha manifestado hoy el CHMP es un paso importante para la disponer de ENSPRYNG en la Unión Europea para todos los pacientes que viven con TENMO y que disponen de pocas opciones de tratamiento. ENSPRYNG ha demostrado reducir significativamente el riesgo de brotes, al mismo tiempo que ofrece un perfil de seguridad favorable. Además, si se aprueba, ENSPRYNG sería el primer y único tratamiento que se puede autoadministrar en casa por vía subcutánea tras haber completado la formación adecuada”.

ENSPRYNG es un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para unirse al receptor de la interleucina-6 (IL-6) e inhibir su actividad, puesto que se considera que desempeña una función crítica en la inflamación asociada al TENMO. El tratamiento ha sido diseñado por Chugai, miembro del Grupo Roche, utilizando una tecnología novedosa de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite que los anticuerpos circulen durante más tiempo y que la dosis se pueda administrar por vía subcutánea cada cuatro semanas tras la dosis de carga inicial.

La recomendación del CHMP se basa en los resultados de los ensayos clínicos III SAkuraStar y SAkuraSky, en los que ENSPRYNG ha demostrado una eficacia sostenida en la reducción del riesgo de brotes, así como un perfil de seguridad favorable en pacientes con TENMO seropositivos con AQP4-IgG. Se espera que la Comisión Europea adopte una decisión final en relación con su aprobación en un futuro cercano.

 

Acerca de SAkuraStar y SAkuraSky en el TENMO

SAkuraStar es un ensayo clínico fase III que evalúa la eficacia y seguridad de ENSPRYNG administrado en monoterapia en adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO). En el subgrupo de pacientes seropositivos con anticuerpos antiacuaporina-4 (AQP4-IgG), el 83 % de los pacientes tratados con ENSPRYNG se mantuvo libre de brotes a la semana 48, en comparación con un 55 % en el grupo que recibió placebo. A la semana 96, el 77 % de los pacientes tratados con ENSPRYNG se mantuvo libre de brotes, en comparación con un 41 % en el grupo que recibió placebo.

SAkuraSky es un ensayo clínico fase III que evalúa la eficacia y seguridad de ENSPRYNG en combinación con un tratamiento inmunosupresor basal en adultos y adolescentes con TENMO. De manera general, el 92% de pacientes seropositivos con AQP4-IgG que recibieron ENSPRYNG en combinación con inmunosupresores, se mantuvo libre de brotes a las semanas 48 y 96, en comparación con el 60% y el 53% en el grupo que recibió placebo, a las semanas 48 y 96.

El objetivo primario de ambos ensayos clínicos SAkuraStar y SAkuraSky fue el tiempo hasta el primer brote definido por protocolo (BDP) según lo establecido por un comité de revisión independiente en el periodo doble ciego.

ENSPRYNG ha demostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en los ensayos clínicos fase III.

Las reacciones adversas más frecuentes observadas en el análisis de población de seguridad fueron dolor de cabeza, artralgia, disminución del recuento de glóbulos blancos, hiperlipidemia y reacciones asociadas a la inyección

 

Acerca del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO)

El TENMO es una enfermedad autoinmune, rara, crónica y debilitante del sistema nervioso central que daña principalmente el(los) nervio(s) óptico(s) y la médula espinal, lo que puede provocar ceguera permanente, debilidad muscular y parálisis. Las personas con TENMO experimentan brotes graves e impredecibles que causan daño neurológico y discapacidad acumulativa y permanente. En algunos casos, el brote podría provocar la muerte. Afecta a más de 10.000 personas en Europa, hasta 15.000 personas en Estados Unidos y aproximadamente 200.000 personas en todo el mundo. Aunque el TENMO puede afectar a personas de cualquier edad, ascendencia o género, es más frecuente entre las mujeres de 30 y 40 años, y parece afectar en mayor proporción a personas de origen africano o asiático. Existe evidencia que sugiere un curso más grave de la enfermedad en personas de ascendencia africana o asiática.

El TENMO se asocia frecuentemente con la presencia de autoanticuerpos patogénicos (AQP4-IgG) que se unen y dañan un tipo específico de células, llamadas astrocitos, provocando lesiones inflamatorias del(los) nervio(s) óptico(s), la médula espinal y el cerebro. Los anticuerpos AQP4-IgG son detectables en el suero de alrededor de entre el 70-80 % de los pacientes con TENMO.

Aunque la mayoría de los casos de TENMO se pueden confirmar mediante pruebas diagnósticas, a menudo los pacientes son diagnosticados erróneamente de esclerosis múltiple. Esto se debe a las características compartidas de ambas patologías, incluida una mayor prevalencia en mujeres, síntomas similares y el hecho de que ambas condiciones que presentan brotes.

 

Acerca de ENSPRYNG® (satralizumab)

ENSPRYNG ha sido diseñado por Chugai, un miembro del grupo Roche, es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido a la actividad del receptor de la interleucina 6 (IL-6). Se considera que la citoquina IL-6 es un regulador clave del TENMO, que desencadena la cascada de inflamación, lo que conduce a daños y discapacidad. ENSPRYNG fue diseñado utilizando una nueva tecnología de reciclaje de anticuerpos que, en comparación con la tecnología convencional, permite una mayor duración del anticuerpo y una dosificación subcutánea cada cuatro semanas.

Los resultados positivos de los ensayos clínicos fase III con ENSPRYNG, tanto en monoterapia como en combinación con tratamiento inmunosupresor basal, sugieren que la inhibición de IL-6 puede ser una intervención terapéutica eficaz para tratar el TENMO. El programa de desarrollo clínico fase III para ENSPRYNG incluye dos estudios: SAkuraStar y SAkuraSky.

ENSPRYNG está aprobado en 20 países, incluyendo Estados Unidos, Canadá, Japón y Suiza. Se están evaluando las solicitudes con numerosas autoridades reguladoras.ENSPRYNG ha sido designado como medicamento huérfano en Estados Unidos, Europa y Japón. Además, en diciembre de 2018 la FDA le concedió la designación de “tratamiento innovador” (Breakthrough Therapy) para el tratamiento de TENMO.

 

Roche en neurociencias

Las neurociencias son una de las principales líneas de investigación y desarrollo de Roche. El objetivo de la compañía es desarrollar nuevas alternativas terapéuticas basadas en la biología del sistema nervioso con el fin de ayudar a mejorar la vida de los pacientes con enfermedades crónicas potencialmente devastadoras.

La línea de desarrollo clínico de Roche abarca más de una docena de fármacos para enfermedades neurológicas que incluyen esclerosis múltiple, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Huntington, enfermedad de Parkinson, distrofia muscular de Duchenne y trastorno del espectro autista. Junto a nuestros colaboradores, tenemos el compromiso de seguir ampliando los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia en la actualidad.

 

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia y mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo ha convertido a Roche en el líder en medicina personalizada, una estrategia orientada a proporcionar a cada paciente el tratamiento más adecuado de la mejor forma posible.

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes.

Fundada en 1896, Roche busca mejores vías de prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como de contribuir al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como la empresa más sostenible del grupo Industria farmacéutica, Biotecnología y Ciencias de la vida.

El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.200 millones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com.

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