La FDA aprueba Faricimab, el primer anticuerpo biespecífico para la vista, que trata dos de las principales causas de pérdida de visión

• Faricimab se dirige e inhibe dos vías de la enfermedad que inducen la degeneración macular asociada a la edad neovascular o “húmeda” (DMAEn) y en edema macular diabético (EMD)

• Faricimab es el único medicamento ocular inyectable aprobado simultáneamente en EE.UU para la DMAEn y el EMD, con regímenes de dosificación flexibles basados en la necesidad del paciente

Madrid, 3 de febrero de 2022 – Roche ha anunciado hoy que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Faricimab para el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad neovascular o “húmeda” (DMAEn) y del edema macular diabético (EMD). La DMAE neovascular y el EMD son dos de las principales causas de pérdida de visión en todo el mundo1. Faricimab se dirige e inhibe dos vías relacionadas con una serie de afecciones de la retina que ponen en peligro la visión, al neutralizar la angiopoyetina-2 (Ang-2) y el factor de crecimiento endotelial vascular-A (VEGF-A) 2. Faricimab es el primer y único medicamento ocular inyectable aprobado por la FDA para la DMAEn y el EMD. Mejora y mantiene la visión con tratamientos de uno a cuatro meses de diferencia en el primer año tras cuatro dosis mensuales iniciales, según la evaluación de la anatomía del paciente y los resultados de la visión del paciente3. El tratamiento estándar para la DMAEn y el EMD suele requerir inyecciones oculares cada uno o dos meses2,4.

" Faricimab representa un paso muy importante para la oftalmología. Es el primer anticuerpo biespecífico aprobado para el ojo y un gran avance en el tratamiento de enfermedades de la retina como la DMAE neovascular y el edema macular diabético", ha señalado el doctor Charles Wykoff, director de Investigación en Retina Consultants de Texas (Houston) e investigador de los estudios de la fase III de Faricimab. "Con Faricimab ahora tenemos la oportunidad de ofrecer a los pacientes un medicamento que podría mejorar su visión, reduciendo potencialmente la carga asociada al tratamiento con menos inyecciones a lo largo del tiempo".

La aprobación se basa en los resultados positivos de cuatro estudios fase III en DMAE y EMD. Los estudios mostraron sistemáticamente que los pacientes tratados con Faricimab, administrado a intervalos de hasta cuatro meses, lograron mejoras de la visión no inferiores a las del aflibercept administrado cada dos meses durante el primer año. En general, Faricimab fue bien tolerado en los cuatro estudios, con un perfil de riesgo-beneficio favorable2,4. La reacción adversa más frecuente (≥5%) notificada en los pacientes que recibieron Faricimab fue la hemorragia conjuntival (7%)3. Recientemente se han publicado en The Lancet dos artículos científicos y un editorial sobre estos resultados a un año2,4.

Faricimab está diseñado para bloquear las vías de la Ang-2 y el VEGF-A. Se cree que la Ang-2 y el VEGF-A contribuyen a la pérdida de visión al desestabilizar los vasos sanguíneos, lo que puede provocar la formación de nuevos vasos sanguíneos permeables y aumentar la inflamación. Aunque se sigue investigando, en estudios preclínicos se ha demostrado que la inhibición de ambas vías tiene beneficios potencialmente complementarios, ya que estabiliza los vasos y, por lo tanto, reduce la extravasación y la inflamación2.

" Faricimab proporciona un nuevo enfoque para el tratamiento de las afecciones de la retina que amenazan la visión mediante un mecanismo de acción que se dirige a dos vías simultáneamente", ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Esta es nuestra segunda aprobación por parte de la FDA en el área de oftalmología en los últimos meses, lo que subraya nuestro compromiso con las personas que viven con estas enfermedades".

Con Faricimab, las personas con DMAEn reciben inicialmente cuatro tratamientos mensuales. En función de los resultados anatómicos y visuales pueden recibir tratamientos posteriores cada dos, tres o cuatro meses. En el caso del EMD, los afectados también reciben inicialmente cuatro tratamientos mensuales. Posteriormente, su tratamiento puede ampliarse o reducirse en función de los resultados anatómicos y visuales, con un intervalo de uno a cuatro meses entre las dosis. Un segundo régimen de tratamiento aprobado para el EMD consiste en seis dosis de carga mensuales, seguidas de un tratamiento cada dos meses. Algunas personas con DMAEn y EMD pueden ser tratadas mensualmente si es necesario, aunque no se demostró una eficacia adicional en la mayoría de las personas que recibieron Faricimab cada mes3.

Roche tiene en marcha estudios de extensión a largo plazo con Faricimab en personas con DMAEn y EMD. Entre ellos se encuentran AVONELLE-X, un estudio de extensión de TENAYA y LUCERNE que evalúa la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de Faricimab en DMAEn. Además, RHONE-X, un estudio de extensión de YOSEMITE y RHINE que evalúa la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de Faricimab en el EMD5,6. Asimismo, están en marcha los ensayos COMINO y BALATON, que evalúan la eficacia y la seguridad de Faricimab en personas con edema macular tras una oclusión venosa de la retina7,8.

Faricimab estará disponible en Estados Unidos en las próximas semanas. La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) también está evaluando actualmente la solicitud de autorización de comercialización de Faricimab para el tratamiento de la DMAEn y el EMD.

Sobre los estudios TENAYA y LUCERNE 2

TENAYA (NCT03823287) y LUCERNE (NCT03823300) son dos estudios fase III internacionales idénticos, aleatorizados, multicéntricos, a doble ciego, que evalúan la eficacia y la seguridad de Faricimab en comparación con aflibercept en 1.329 personas con DMAEn o “húmeda” (671 en TENAYA y 658 en LUCERNE). Cada uno de los estudios tiene dos brazos de tratamiento: Faricimab 6,0 mg administrado a intervalos de dos, tres o cuatro meses, tras cuatro dosis iniciales seleccionados según la evaluación objetiva de la actividad de la enfermedad en las semanas 20 y 24; aflibercept 2,0 mg administrado a intervalos fijos de dos meses tras tres dosis mensuales iniciales. En ambos brazos, se administraron inyecciones simuladas en las visitas del estudio cuando no estaban programadas las inyecciones de tratamiento, para mantener el enmascaramiento de los investigadores y los participantes. El objetivo primario de los estudios es el cambio medio en la puntuación de la agudeza visual mejor corregida (BCVA, por sus siglas en inglés) (la mejor visión de lejos que una persona puede alcanzar -incluso con corrección, como las gafas- al leer las letras en una tabla optométrica) con respecto al valor inicial, medido en las semanas 40, 44 y 48. Los objetivos de evaluación secundarios son: la seguridad; el porcentaje de participantes en el brazo de Faricimab que reciben tratamiento cada dos, tres y cuatro meses; el porcentaje de participantes que consiguen una ganancia, y el porcentaje que evita una pérdida, de 15 letras o más en la BCVA con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo; el cambio en el grosor del subcampo central con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo; y el cambio en el área total de la lesión de neovascularización coroidea y las fugas con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo.

Ambos estudios cumplieron su objetivo primario y Faricimab, administrado a intervalos de hasta cuatro meses, demostró sistemáticamente que ofrecía ganancias de agudeza visual que no eran inferiores a las de aflibercept administrado cada dos meses. En TENAYA y LUCERNE el aumento medio de la agudeza visual con respecto al valor inicial al año en los brazos de Faricimab fue de +5,8 y +6,6 letras, respectivamente, en comparación con +5,1 y +6,6 letras en los brazos de aflibercept.

Los estudios también midieron la proporción de personas en el brazo de Faricimab que fueron tratadas con programas de dosificación cada tres o cuatro meses durante el primer año. En ambos estudios se observaron reducciones comparables del tamaño del CST (por sus siglas en inglés) y de la NVC y la zona de extravasación con Faricimab administrado a intervalos de hasta cuatro meses frente a aflibercept administrado cada dos meses durante el primer año. Faricimab fue generalmente bien tolerado en ambos estudios, con un perfil beneficio-riesgo favorable. En TENAYA y LUCERNE, las reacciones adversas más frecuentes (≥3% de los pacientes) incluyeron hemorragia conjuntival, moscas volantes vítreas, desgarros del epitelio pigmentario de la retina, aumento de la presión intraocular y dolor ocular3. Los resultados de seguridad fueron consistentes en todos los brazos del estudio.

Acerca de los estudios YOSEMITE y RHINE4

YOSEMITE (NCT03622580) y RHINE (NCT03622593) son dos estudios fase III idénticos, aleatorizados, multicéntricos, con doble ciego, que evalúan la eficacia y la seguridad de Faricimab en comparación con aflibercept en 1.891 personas con edema macular diabético (940 en YOSEMITE y 951 en RHINE). Cada uno de los estudios tiene tres brazos de tratamiento: Faricimab 6,0 mg administrado hasta cada cuatro meses después de cuatro dosis mensuales iniciales mediante un enfoque de ¨tratar y extender¨; Faricimab 6,0 mg administrado a intervalos de dos meses después de seis dosis mensuales iniciales; y aflibercept administrado a intervalos fijos de dos meses después de cinco dosis mensuales iniciales. En los tres brazos se administraron inyecciones simuladas en las visitas del estudio cuando no estaban programadas las inyecciones de tratamiento, para mantener el enmascaramiento de los investigadores y los participantes.

El objetivo primario de los estudios es el cambio medio en la puntuación de BCVA al año desde la visita basal, medido en las semanas 48, 52 y 56. Los objetivos secundarios son: la seguridad; el porcentaje de participantes en el brazo de tratamiento y ampliación que reciben Faricimab cada uno, dos, tres y cuatro meses en la semana 52; el porcentaje de participantes que logran una mejora de dos niveles o más en la gravedad de la retinopatía diabética en la semana 52; el porcentaje de participantes que logran una ganancia, y el porcentaje que evita una pérdida, de 15 letras o más en la BCVA con respecto al valor inicial en el tiempo; el cambio en el grosor del subcampo central (CST, por sus siglas en inglés) con respecto al valor inicial en el tiempo; y el porcentaje de pacientes con ausencia de líquido intrarretiniano en el tiempo.

Ambos estudios cumplieron su objetivo primario, y Faricimab, administrado a intervalos de hasta cuatro meses, demostró sistemáticamente que ofrecía ganancias de agudeza visual que no eran inferiores a las de aflibercept administrado cada dos meses. En el estudio YOSEMITE, el aumento medio de la agudeza visual con respecto al valor inicial al año fue de 11,6 y 10,7 letras en la tabla optométrica en los grupos de tratamiento y extensión de Faricimab y de dos meses, respectivamente, y de 10,9 letras en el grupo de aflibercept. En el estudio RHINE, el aumento medio de la visión con respecto al valor inicial al año fue de +10,8 y +11,8 letras en los brazos de tratamiento y extensión de Faricimab y de dos meses, respectivamente, y de +10,3 letras en el brazo de aflibercept.

Un objetivo secundario en ambos estudios midió la proporción de personas en el brazo de tratamiento y ampliación de Faricimab que lograron programas de dosificación cada tres o cuatro meses al final del primer año. En ambos estudios, se observaron mayores reducciones del CST y del líquido intrarretiniano con Faricimab administrado a intervalos de hasta cuatro meses frente a aflibercept administrado cada dos meses en el primer año. En general, Faricimab fue bien tolerado en ambos estudios, con un perfil beneficio-riesgo favorable. En YOSEMITE y RHINE, las reacciones adversas más frecuentes (≥3% de los pacientes) incluyeron hemorragia conjuntival, moscas volantes vítreas y aumento de la presión intraocular3.

Acerca de la degeneración macular neovascular asociada a la edad

La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es una enfermedad que afecta a la parte del ojo que proporciona la visión nítida y central necesaria para actividades como la lectura9,10. La DMAE neovascular o "húmeda" es una forma avanzada de la enfermedad que puede causar una pérdida de visión rápida y grave11,12. Se desarrolla cuando crecen vasos sanguíneos nuevos y anormales de forma incontrolada bajo la mácula, lo que provoca hinchazón, hemorragia y/o fibrosis. [12] En todo el mundo hay unos 20 millones de personas que padecen DMAE, la principal causa de pérdida de visión en personas mayores de 60 años, y esta enfermedad afectará a un número aún mayor de personas en todo el mundo a medida que la población mundial envejece9,13,14.

Acerca del edema macular diabético

El edema macular diabético (EMD), que afecta a unos 21 millones de personas en todo el mundo, es una complicación de la retinopatía diabética (RD) que pone en peligro la visión15,16. El EMD se produce cuando los vasos sanguíneos dañados se filtran y provocan una inflamación en la mácula, la zona central de la retina responsable de la visión nítida necesaria para leer y conducir10,17. Se prevé que el número de personas con EMD crezca a medida que aumente la prevalencia de la diabetes 17. Esta enfermedad se asocia a la ceguera cuando no se trata y a la disminución de la calidad de vida 18. Sigue existiendo una importante necesidad médica no cubierta de contar con terapias más eficaces y duraderas para las personas con EMD4.

Acerca de Faricimab2

Faricimab es el primer anticuerpo biespecífico aprobado para el ojo. Se dirige e inhibe dos vías de relacionadas con una serie de afecciones de la retina que ponen en peligro la visión, al neutralizar la angiopoyetina-2 (Ang-2) y el factor de crecimiento endotelial vascular-A (VEGF-A). La Ang-2 y el VEGF-A contribuyen a la pérdida de visión al desestabilizar los vasos sanguíneos, provocar la formación de nuevos vasos sanguíneos permeables y aumentar la inflamación. Al bloquear las vías de Ang-2 y VEGF-A, Faricimab está diseñado para estabilizar los vasos sanguíneos.

Acerca de Roche en Oftalmología

Roche se centra en salvar la vista de las personas de las principales causas de pérdida de visión mediante terapias pioneras. Gracias a nuestra innovación en el descubrimiento científico de nuevas dianas farmacológicas potenciales, la atención sanitaria personalizada, la ingeniería molecular, los biomarcadores y la administración continua de medicamentos, nos esforzamos por diseñar las terapias adecuadas para los pacientes adecuados.

Contamos con la más amplia cartera de productos para la retina en el ámbito de la Oftalmología, que abarca productos en fase inicial y avanzada, originados a partir de la ciencia y con la información aportada por las personas con enfermedades oculares. Nuestra cartera de productos en etapa tardía incluye terapias genéticas y tratamientos para la atrofia geográfica y otras enfermedades que amenazan la visión, incluidas las enfermedades raras y hereditarias.

Aplicando nuestra amplia experiencia, ya hemos aportado tratamientos oftálmicos innovadores a personas que sufren pérdida de visión. PDS (inyección de ranibizumab) 100 mg/mL para uso intravítreo a través de un implante ocular es el primer implante ocular rellenable aprobado por la FDA para la degeneración macular neovascular o "húmeda" relacionada con la edad que suministra continuamente una formulación personalizada de ranibizumab durante un periodo de meses19. Faricimab, el primer anticuerpo biespecífico aprobado por la FDA para el ojo, que se dirige a dos vías de la enfermedad que impulsan las afecciones de la retina3.

Acerca de Roche

Roche es una empresa internacional, pionera en la investigación y el desarrollo de medicamentos y productos para el diagnóstico, cuyo fin es hacer avanzar la ciencia para mejorar la vida de las personas. La fortaleza que supone la integración de las áreas farmacéutica y diagnóstica bajo un mismo techo, así como su capacidad creciente en el ámbito del conocimiento médico basado en datos, ayudan a Roche a ofrecer una auténtica atención personalizada. Roche trabaja con distintos partners del sector sanitario para proporcionar el mejor tratamiento para cada persona. 

Roche es la mayor empresa biotecnológica del mundo, con medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de oncología, inmunología, enfermedades infecciosas, oftalmología y neurociencias. Roche también es el líder mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, y se sitúa a la vanguardia en el control de la diabetes. En los últimos años, Roche ha invertido en perfiles genómicos y ha alcanzado acuerdos con otras entidades en el terreno del Real World Data, convirtiéndose en líder en conocimiento médico.

Fundada en 1896, Roche sigue buscando las mejores vías para prevenir, diagnosticar y tratar las enfermedades, así como para hacer una contribución al desarrollo sostenible de la sociedad. La compañía también tiene como objetivo mejorar el acceso de los pacientes a las innovaciones médicas trabajando con todas las partes interesadas pertinentes. La Lista de Medicamentos Esenciales de la Organización Mundial de la Salud contiene más de 30 medicamentos desarrollados por Roche, entre ellos antibióticos, antipalúdicos y medicamentos contra el cáncer. Por duodécimo año consecutivo, Roche ha sido reconocida en los Índices de Sostenibilidad Dow Jones (DJSI) como una de las tres empresas más sostenibles del grupo Industria Farmacéutica. 

El Grupo Roche, cuya sede central está en Basilea (Suiza), está presente operativamente en más de 100 países. En el año 2020 daba empleo a más de 100.000 personas, invirtió 12.200 millones de francos suizos (CHF) en investigación y desarrollo (I+D) y sus ventas alcanzaron la cifra de 58.300 millones de CHF. Genentech (Estados Unidos) es miembro de plena propiedad del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Para más información, consulte la página www.roche.com. 

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