• Hemlibra continúa demostrando un control de las hemorragias clínicamente significativo, con un 66,7 % de los pacientes con hemofilia A moderada o leve que no experimentaron ninguna hemorragia tratada a las 55,6 semanas de mediana de seguimiento1

• Los nuevos datos también refuerzan el perfil de seguridad favorable de Hemlibra, sin que se observaran nuevos signos de seguridad1

• Se dispone de poca información y pautas sobre el tratamiento de la hemofilia A moderada y leve, lo que puede llevar a retrasar o no diagnosticar los episodios de hemorragia2

• Hemlibra está aprobado para tratar a personas de todas las edades con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 110 países y para personas de todas las edades sin inhibidores del factor VIII en más de 95 países

Basilea, 15 de julio de 2022.- Roche ha anunciado hoy los resultados del análisis primario del estudio fase III HAVEN 6 que muestran que Hemlibra® (emicizumab) sigue demostrando un perfil de seguridad favorable y un control eficaz de las hemorragias en personas con hemofilia A moderada o leve, sin inhibidores del factor VIII1. Los datos se presentan en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, por sus siglas en inglés), que se celebra en Londres (Reino Unido), y está previsto que avalen la solicitud a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para actualizar la ficha técnica de Hemlibra para incluir a pacientes con hemofilia A no grave.

Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "estamos orgullosos de que Hemlibra siga redefiniendo el estándar de atención para más personas que viven con hemofilia A. Los datos presentados este año en el ISTH ponen de manifiesto nuestro compromiso para abordar las necesidades que siguen existiendo frente a la hemofilia A, garantizando así que un mayor número de personas puedan beneficiarse de este tratamiento”.

Además del HAVEN 6, también se presentarán en el ISTH 2022 los datos de los estudios CHESS II (Coste de la hemofilia en Europa: una encuesta socioeconómica-II) y CHESS PAEDs. Estos datos muestran que la mayoría de los adultos con hemofilia A moderada o leve y más de la mitad de los niños con hemofilia A moderada no reciben tratamientos preventivos. Esto puede generar un empeoramiento de la carga clínica, como muestra que más del 30% de los adultos y aproximadamente el 40% de los niños con hemofilia A moderada que no tomaban tratamiento preventivo en el estudio experimentaron al menos tres hemorragias al año3.

HAVEN 6 es un estudio fase III, multicéntrico, abierto y de un solo brazo que evalúa la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de Hemlibra en personas con hemofilia A moderada o leve sin inhibidores del factor VIII. El análisis primario incluyó datos de 72 participantes (69 hombres y tres mujeres) que justificaban la profilaxis; 21 tenían hemofilia A leve sin inhibidores del factor VIII y 51 tenían hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII en una mediana de seguimiento de 55,6 semanas. Al inicio del estudio, 37 participantes recibieron tratamiento profiláctico con factor VIII y 24 tenían las hemorragias articulares diana tratadas1.

Los datos muestran que Hemlibra mantuvo bajas tasas de hemorragias tratadas a lo largo del periodo de estudio, con el 66,7% de los participantes que no experimentaron ninguna hemorragia que requiriera tratamiento, el 81,9% no experimentó ninguna hemorragia espontánea que necesitara tratamiento, y el 88,9% no experimentó ninguna hemorragia articular que requiriera tratamiento1. Las tasas de hemorragia anualizadas (ABR, por sus siglas en inglés) basadas en el modelo se mantuvieron bajas durante el periodo de evaluación en 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).

Los resultados también muestran que el perfil de seguridad de Hemlibra fue coherente con los resultados en subpoblaciones de personas con hemofilia A, de los estudios anteriores HAVEN y STASEY sin que se hayan observado nuevos signos de seguridad. El acontecimiento adverso (EA) más frecuente relacionado con el tratamiento que se produjo en el 10% o más de las personas en el estudio HAVEN 6 fue el de las reacciones locales en la zona de la inyección (16,7%). Quince personas (20,8%) notificaron un EA relacionado con Hemlibra, de los cuales la mayoría fueron reacciones locales en la zona de la inyección. Un participante experimentó una trombosis de grado uno no relacionado con Hemlibra. No hubo muertes ni casos de microangiopatía trombótica, lo que refuerza el perfil de seguridad favorable de Hemlibra1.

Hemlibra está aprobado para tratar a personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de más de 110 países en todo el mundo y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 95 países de todo el mundo, incluyendo Estados Unidos y Japón, para todas las formas de hemofilia A, y en la UE sólo para la hemofilia A grave. Se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluyendo ocho estudios fase III.

Acerca de Hemlibra® (emicizumab)

Hemlibra® es un anticuerpo monoclonal biespecífico diseñado para posibilitar la asociación de los factores IXa y X, proteínas necesarias para la activación de la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A. Hemlibra® es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar por inyección bajo la piel (por vía subcutánea) de una solución lista para usar una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las primeras cuatro semanas). Fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Chugai, Roche y Genentech. En Estados Unidos se comercializa como Hemlibra® (Emicizumab-kxwh) para pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, con kxwh como sufijo designado de acuerdo a la Guía para la Industria de Nomenclatura No patentada de Productos Biológicos emitida por la FDA.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un grave trastorno genético que se produce cuando la sangre no coagula adecuadamente, causando hemorragias incontroladas y, con frecuencia, espontáneas. Afecta a cerca de 900.000 personas en todo el mundo y aproximadamente el 35-39% sufre una forma severa de hemofilia. Los afectados no tienen suficiente cantidad de la proteína de coagulación llamada factor VIII. En una persona sana, cuando ocurre una hemorragia, el factor VIII se encarga de reunir los factores de coagulación IXa y X, que es un paso clave en la formación de un coágulo de sangre para ayudar a detener la hemorragia. Dependiendo de la gravedad de su trastorno, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en sus articulaciones o músculos. Estas hemorragias pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar inflamación crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores del factor VIII a las terapias de reemplazo. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmune del cuerpo que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII de la terapia de reemplazo, haciendo muy difícil o, incluso, imposible, obtener un nivel suficiente de la proteína factor VIII para controlar la hemorragia.

Acerca de Roche en hematología

Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con enfermedades de la sangre malignas y no malignas; nuestra experiencia y conocimientos en esta área terapéutica es profunda. Hoy en día, estamos invirtiendo más que nunca en nuestro esfuerzo por ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a los pacientes en una amplia gama de enfermedades hematológicas. Nuestros medicamentos aprobados incluyen MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotina), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) en colaboración con AbbVie, y Hemlibra® (emicizumab). Nuestra cartera de medicamentos hematológicos en investigación incluye anticuerpos biespecíficos contra las células T, glofitamab y mosunetuzumab, dirigidos tanto a CD20 como a CD3, y cevostamab, dirigido tanto a FcRH5 como a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1 y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con una amplia cartera de productos, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes combinados que pretenden mejorar aún más la vida de los pacientes.

Acerca de Roche 

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

Para obtener más información, visite www.roche.com y www.roche.es.

Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley. 

Referencias
[1] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract OC 30.5.

[2] Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.

[3] Khair K, et al. Bleed Outcomes in the Moderate and Mild Hemophilia A Population Without Prophylactic Treatment in CHESS II and CHESS PAEDs. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract PB0670.