Nuevos datos de Evrysdi (risdiplam) de Roche demuestran eficacia y seguridad a largo plazo en personas con Atrofia Muscular Espinal (AME)

• Los datos de eficacia a largo plazo del estudio SUNFISH confirman que las mejoras en la función motora se mantienen a los tres años, mientras que los eventos adversos disminuyeron durante el mismo período 

• En la segunda parte del estudio SUNFISH Evrysdi demostró una mejora notable o estabilización de la función motora, después de dos años, en comparación al grupo de control sin tratamiento

• Los últimos resultados provisionales del estudio RAINBOWFISH demuestran que la mayoría de los bebés tratados con Evrysdi durante al menos 12 meses fueron capaces de ponerse de pie y caminar dentro de los plazos habituales en bebés sanos

• Más de 5.000 pacientes han sido tratados con Evrysdi hasta la fecha, desde recién nacidos hasta personas mayores de 60 años

Basilea, 16 de marzo de 2022 - Roche ha anunciado nuevos datos de Evrysdi® (risdiplam) en Atrofia Muscular Espinal (AME). Los datos, que se han presentado en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) celebrada del 13 al 16 de marzo, incluyen resultados a tres años del estudio SUNFISH que confirmaron la eficacia y seguridad a largo plazo de Evrysdi en personas de 2 a 25 años con AME tipo 2 ó tipo 3. También se expusieron datos de eficacia relativos a la segunda parte del estudio SUNFISH que pusieron de manifiesto una mejora o estabilización de la función motora con Evrysdi en comparación con un grupo de control no tratado. Roche también ha anunciado datos provisionales actualizados del estudio RAINBOWFISH en bebés presintomáticos con AME menores de dos meses.

“Los resultados positivos a largo plazo de eficacia y seguridad de Evrysdi en esta población con AME son importantes para los médicos, ya que consideran a Evrysdi como una opción de tratamiento para estas personas", ha señalado el doctor Laurent Servais, investigador del FIREFISH y profesor de Enfermedades Neuromusculares Pediátricas en el Centro Neuromuscular MDUK de Oxford. “Al tratar a pacientes con AME, nuestro objetivo es permitir o preservar su independencia y los pacientes del estudio SUNFISH refirieron una mejora continua y estable en el nivel de ayuda necesaria en su vida diaria”.

En el estudio SUNFISH, se obtuvo un aumento de la puntuación total obtenida en la escala de Medición de la Función Motora 32 (MFM-32) entre el primer y el tercer año en las personas tratadas con Evrysdi. Aumentó también la función motora medida por el Módulo para Extremidades Superiores Revisado (RULM, por sus siglas en inglés) y la Escala Funcional Motora Revisada de Hammersmith (HFMSE, por sus siglas en inglés) entre el primer y el tercer año.

Evrysdi fue bien tolerado durante los tres años del estudio SUNFISH. La tasa general de eventos adversos (EA) disminuyó durante esos tres años y se observó una tendencia hacia una tasa más baja de eventos adversos graves (SAE) en el tercer año de tratamiento. En general, los EA y SAE fueron un reflejo de la enfermedad subyacente y ningún EA relacionado con el tratamiento provocó la retirada del estudio.

Además, por primera vez se ha realizado un análisis comparativo entre los dos años de SUNFISH y un grupo de control externo sin tratamiento.

Los análisis exploratorios ponderados de las puntuaciones totales de MFM mostraron que en la segunda parte de SUNFISH, la proporción de pacientes que demostraron una mejora notable (cambio ≥3 puntos) o estabilización (cambio ≥0 puntos) fue mayor en los pacientes que recibieron Evrysdi durante 24 meses, que en aquellos que formaban parte del grupo externo no tratado. (p=0,025 y p=0,002 respectivamente).

Tal y como ha comentado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, "nos complace que estos resultados a largo plazo refuercen aún más la seguridad y la eficacia de Evrysdi y es especialmente alentador ver que los eventos adversos disminuyeron con el tiempo. Estamos comprometidos para lograr un acceso equitativo a Evrysdi para todos los pacientes con esta enfermedad progresiva”.

También se han dado a conocer los datos provisionales actualizados del estudio RAINBOWFISH, que demuestran la seguridad y eficacia de Evrysdi para recién nacidos. En enero, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) concedió la revisión prioritaria para una solicitud de nuevo medicamento suplementario (sNDA, por sus siglas en inglés) para el uso de Evrysdi como tratamiento de bebés presintomáticos menores de dos meses con AME.

Hasta la fecha, más de 5.000 personas han sido tratadas con Evrysdi en ensayos clínicos, uso compasivo u otros entornos del mundo real.  Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.

Acerca de Evrysdi® (risdiplam)

Evrysdi es un modificador del empalme de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Evrysdi se administra diariamente en casa en forma líquida por vía oral o por sonda.

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN) en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y el movimiento.

Evrysdi recibió la designación PRIME por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en 2018 y la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA en 2017. En 2021, Evrysdi fue galardonado con el premio al descubrimiento de fármacos del año por la Sociedad Farmacológica Británica, así como con el premio de la Sociedad de Investigación de Medicamentos para el descubrimiento de fármacos. Evrysdi está actualmente aprobado en 75 países y el expediente está en revisión en otros 27 países.

Evrysdi se está evaluando actualmente en cinco ensayos multicéntricos en personas con AME:

• FIREFISH (NCT02913482): un ensayo clínico pivotal abierto con dos partes, en bebés con AME tipo 1. La primera parte fue un estudio de aumento de la dosis en 21 niños. El objetivo primario de esta parte fue evaluar el perfil de seguridad de Evrysdi en los bebés y determinar la dosis para la segunda parte. La segunda parte es un estudio pivotal con Evrysdi en un solo brazo en 41 bebés con AME tipo 1 tratados durante 2 años, seguido de una ampliación abierta. El reclutamiento para la parte 2 se completó en noviembre de 2018. El objetivo primario de esta parte es evaluar la eficacia medida por la proporción de bebés que se sientan sin apoyo después de 12 meses de tratamiento, según lo evaluado en Escala de Motricidad Gruesa de Bayley de Desarrollo Infantil - Tercera Edición (BSID-III) (definida como estar sentado sin ayuda durante 5 segundos). El estudio alcanzó su objetivo primario.
  

• SUNFISH (NCT02908685): un ensayo clínico pivotal, con dos partes, doble ciego, controlado con placebo en niños y jóvenes (de 2 a 25 años) con AME tipo 2 ó 3. La primera parte (n=51) determinó la dosis para la segunda parte confirmatoria. En la segunda parte (n=180) se evaluó la función motora utilizando la escala MFM-32 (Medición de la Función Motora 32) a los 12 meses. MFM-32 es una escala validada utilizada para evaluar la función motora fina y gruesa en personas con trastornos neurológicos, incluyendo la AME. El estudio alcanzó su objetivo primario.
  

• JEWELFISH (NCT03032172): un ensayo clínico exploratorio abierto, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) en personas con AME de 6 meses a 60 años de edad, que recibieron otras terapias de AME en investigación o aprobadas durante al menos 90 días antes de recibir Evrysdi. El estudio ha completado el reclutamiento (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334): un estudio multicéntrico, de un solo brazo, abierto, que investiga la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de Evrysdi en bebés (~n=25), desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis) con AME genéticamente diagnosticada que aún no presentan síntomas. El estudio ha completado el reclutamiento.
  

• MANATEE (NCT05115110): un estudio clínico internacional fase 2/3 para evaluar la seguridad y la eficacia de GYM329 (RO7204239), una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular, en combinación con Evrysdi para el tratamiento de la AME en pacientes de 2 a 10 años de edad. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano GYM329 para el tratamiento de pacientes con AME en diciembre de 2021. El estudio comenzará el reclutamiento en el primer trimestre de 2022.

Acerca de la AME

La AME es una enfermedad neuromuscular grave y progresiva que puede ser mortal. Afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y es la principal causa genética de mortalidad infantil. La AME está causada por una mutación del gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1), que provoca una deficiencia de la proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin ella, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que conduce a la debilidad muscular con el tiempo. Dependiendo del tipo de AME, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir significativamente o perderse.

Acerca de Roche en Neurociencias

Las neurociencias son uno de los principales focos de investigación y desarrollo de Roche. Nuestro objetivo es buscar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras. 

Roche está investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson, y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros socios, nos comprometemos a ampliar los límites del conocimiento científico para resolver algunos de los retos más difíciles de la neurociencia actual.

Acerca de Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

Para obtener más información, visite www.roche.com y www.roche.es.