La Comisión Europea aprueba la ampliación de autorización de Hemlibra para incluir a las personas con hemofilia A moderada

• Hemlibra, ya aprobado para la hemofilia A grave en Europa, estará también disponible como tratamiento profiláctico conveniente y eficaz para las personas con hemofilia A moderada

• La hemofilia A moderada puede tener un impacto significativo en la vida de las personas afectadas, ya que sólo el 15% vive sin sangrados1

• La aprobación se basa en los resultados del ensayo HAVEN 6, en los que esta terapia demostró un control eficaz de los sangrados y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A moderada sin inhibidores2

Basilea, 1 de febrero de 2023. – Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado la ampliación de la autorización de comercialización de Hemlibra® (emicizumab) en la Unión Europea (UE). Su indicación incluirá ahora la profilaxis sistemática de episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, que presentan una enfermedad moderada (FVIII ≥1% y ≤ 5%) con un fenotipo hemorrágico grave3. La hemofilia A afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo4,5, de las cuales aproximadamente el 14% padece una forma moderada de la enfermedad6.

"Estamos muy satisfechos de la decisión de la Comisión Europea de aprobar Hemlibra también para las personas con hemofilia A moderada en Europa, ya que incluso la enfermedad moderada puede producir sangrados que causan daños irreversibles en las articulaciones, con un impacto en la calidad de vida", afirmó el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. "A medida que su beneficio se amplía a un mayor número personas con hemofilia, seguimos comprometidos con seguir aumentando el acceso a esta terapia y que ayude a más gente con hemofilia A a vivir una vida libre de sangrados”, añadió. 

Mientras que el tratamiento y los cuidados de las personas con hemofilia A grave están bien establecidos, hay menos información y orientación sobre la profilaxis de la hemofilia A moderada7. Además, la gravedad de la hemofilia A, medida tradicionalmente por los niveles de factor VIII de una persona, no siempre refleja el comportamiento hemorrágico. Muchas personas con hemofilia A moderada pueden no estar recibiendo tratamientos profilácticos y podrían tener un pronóstico clínico peor. Aproximadamente el 85% de las personas con hemofilia A moderada presentan sangrados en un año determinado y una de cada tres sufre problemas articulares a largo plazo, muchos de los cuales requieren cirugía y afectan a la calidad de vida1,7,8.

Esta aprobación se basa en los resultados del ensayo fase III HAVEN 6, en el que Hemlibra demostró un control eficaz de las sangrados y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A no grave sin inhibidores del factor VIII, en las que la profilaxis estaba clínicamente indicada2. La decisión también se basó en datos de vida real. Esta ampliación de su autorización proporcionará una opción de tratamiento profiláctico conveniente y eficaz, con un perfil de seguridad favorable para las personas con hemofilia A moderada y un fenotipo hemorrágico grave.

Hemlibra está aprobado como opción de tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 110 países y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 100 países de todo el mundo. Se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A, con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos ocho estudios fase III.

Acerca del estudio HAVEN 6

HAVEN 6 es un estudio clínico fase III diseñado para evaluar la seguridad, eficacia, farmacocinética y farmacodinámica de Hemlibra en personas con hemofilia A no grave sin inhibidores del factor VIII. Los datos del análisis principal HAVEN 6 se presentaron en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH, por sus siglas en inglés), celebrado en julio del año pasado2. El análisis incluyó datos de 72 participantes, entre ellos tres mujeres, 51 (70,8%) de los cuales padecían hemofilia A moderada sin inhibidores del factor VIII. Los datos indican que Hemlibra tiene un control eficaz de los sangrados y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A no grave sin inhibidores del factor VIII, sin que se hayan identificado nuevos signos de seguridad. Hemlibra logró un control de los sangrados clínicamente significativo, con un 66,7% de los participantes que no experimentaron sangrados que requirieran tratamiento, un 81,9% que no experimentaron sangrados espontáneas que necesitaran tratamiento y un 88,9% que no experimentaron sangrados conjuntas que precisaran tratamiento. Las tasas de sangrados anualizadas basadas en modelos se mantuvieron bajas durante todo el periodo de evaluación en 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52)2.

Acerca de Hemlibra® (emicizumab)

Hemlibra es un anticuerpo biespecífico dirigido al factor IXa y al factor X. Está diseñado para unir el factor IXa y el factor X, proteínas implicadas en la cascada natural de la coagulación, y restablecer el proceso de coagulación de la sangre en personas con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que puede administrarse mediante una inyección de una solución lista para usar bajo la piel (por vía subcutánea) una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas (tras una dosis inicial de una vez a la semana durante las cuatro primeras semanas). Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo codesarrollado a nivel mundial por Chugai, Roche y Genentech. Genentech lo comercializa en Estados Unidos con el nombre de Hemlibra (emicizumab-kxwh), siendo kxwh el sufijo designado de acuerdo con la Guía para la Industria de Denominaciones Comunes de Productos Biológicos publicada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU9.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno hereditario grave en el que la sangre de una persona no coagula correctamente, lo que provoca sangrados incontroladas y a menudo espontáneas. La hemofilia A afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo4,5, de las cuales aproximadamente el 14% padece una forma moderada del trastorno6. Sin embargo, la gravedad de la hemofilia A no siempre refleja el comportamiento hemorrágico, ya que algunas personas con hemofilia no grave pueden experimentar síntomas similares a los de la hemofilia grave y justificar la profilaxis8. Todos los síntomas severos de la hemofilia A pueden reducir significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como la de sus familiares y cuidadores. Las personas con hemofilia A carecen o no tienen suficiente cantidad de una proteína coagulante llamada factor VIII. En una persona sana, cuando se produce una sangrado, el factor VIII reúne los factores de coagulación IXa y X, lo que constituye un paso fundamental en la formación de un coágulo de sangre que ayuda a detener el sangrado. Dependiendo de la gravedad de sus síntomas, las personas con hemofilia A pueden sangrar con frecuencia, especialmente en las articulaciones o los músculos6. Estos sangrados pueden representar un problema de salud importante, ya que a menudo causan dolor y pueden provocar hinchazón crónica, deformidad, movilidad reducida y daño articular a largo plazo10. Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de las terapias de sustitución del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos desarrollados por el sistema inmunitario del organismo que se unen al factor VIII de sustitución y bloquean su eficacia, dificultando, si no imposibilitando, la obtención de un nivel de factor VIII suficiente para controlar los sangrados11.

 Roche en hematología

Roche lleva más de 20 años desarrollando medicamentos para personas con hemopatías malignas y no malignas; nuestra experiencia y conocimientos en este ámbito terapéutico son profundos. En la actualidad, estamos invirtiendo más que nunca en nuestro esfuerzo por ofrecer opciones terapéuticas innovadoras a los pacientes de una amplia gama de enfermedades hematológicas. Nuestros medicamentos aprobados incluyen MabThera®/Rituxan® (rituximab), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab), Polivy® (polatuzumab vedotin), Venclexta®/Venclyxto® (venetoclax) en colaboración con AbbVie, Hemlibra® (emicizumab) y Lunsumio® (mosunetuzumab). Nuestra cartera de medicamentos hematológicos en investigación incluye los anticuerpos biespecíficos glofitamab, dirigido tanto a CD20 como a CD3, y cevostamab, dirigido tanto a FcRH5 como a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse a PD-L1 y crovalimab, un anticuerpo anti-C5 diseñado para optimizar la inhibición del complemento. Nuestra experiencia científica, combinada con una amplia cartera de productos, también ofrece una oportunidad única para desarrollar regímenes combinados que pretenden mejorar aún más la vida de los pacientes.

 Sobre Roche

Fundada en 1896 en Basilea, Suiza, como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos originales, Roche se ha convertido en la empresa de biotecnología más grande del mundo y líder mundial en diagnóstico in vitro. La empresa persigue la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos para mejorar y salvar la vida de personas en todo el mundo. Somos pioneros en medicina personalizada y queremos transformar aún más la forma en que se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor asistencia a cada persona, nos asociamos con muchas otras entidades y combinamos nuestras fortalezas en Diagnóstico y Farmacia con conocimientos de datos de la práctica clínica.

En reconocimiento a nuestro esfuerzo por buscar una perspectiva a largo plazo en todo lo que hacemos, Roche ha sido nombrada, por decimotercer año consecutivo, una de las empresas más sostenibles de la industria farmacéutica por los índices de sostenibilidad Dow Jones. Esta distinción también refleja nuestros esfuerzos para mejorar el acceso a la atención médica junto con socios locales en todos los países en los que trabajamos.

Genentech, en Estados Unidos, es miembro de propiedad absoluta del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical, Japón.

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