Roche y la Asociación HPN lanzan una campaña para visibilizar la realidad y los retos de los pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna, una enfermedad rara de la sangre

• La Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN por sus siglas) es una enfermedad crónica de la sangre que impacta en la calidad de vida de las personas que la padecen.

• La campaña “Darse Vida por la HPN”, que cuenta con la visión de pacientes, asociaciones y profesionales sanitarios, pretende compartir experiencias e información sobre el momento del diagnóstico y el tratamiento, así como de la importancia de contar con apoyo emocional y social durante todo el proceso.

Madrid, 10 de octubre de 2025.- Roche y la Asociación HPN han lanzado ‘Darse Vida por la HPN’,una campaña divulgativa compuesta por tres vídeo-diálogos que ponen el foco en el diagnóstico, el abordaje clínico y el apoyo emocional y social en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN). Una enfermedad crónica de la sangre muy poco frecuente en la que el sistema del complemento del organismo destruye los glóbulos rojos, y que afecta a aproximadamente 20.000 personas en todo el mundo.1 

Con el propósito de ahondar en los retos y necesidades de los pacientes con HPN, la serie cuenta con el testimonio de Gerardo Fabrizio Aguilar, paciente con HPN; además de la participación de la doctora Amparo Sempere, hematóloga del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia; la doctora Marta Morado, hematóloga del Hospital Universitario La Paz de Madrid; y Verónica Rodríguez, psicóloga de la Asociación HPN.

“Con ‘Darse Vida por la HPN’ queremos dar voz a las personas que conviven con esta enfermedad y visibilizar experiencias y testimonios que faciliten su reconocimiento temprano y las necesidades que tienen”, ha explicado la doctora Mariluz Amador, directora médica de Roche Farma España. “La colaboración entre pacientes, profesionales sanitarios y asociaciones es clave para reducir el impacto de la HPN, y desde Roche queremos trabajar junto a ellos para seguir mejorando la calidad de vida de las personas con HPN”.

Tres capítulos, una mirada integral

La historia de Gerardo Fabricio Aguilar vertebra el relato: tras meses de hospitalización y síntomas iniciales como cefalea intensa y sangrado de encías, “acudí al hospital donde pasé meses, hasta que me diagnosticaron una aplasia medular y fue en el 2007 cuando me detectaron la HPN”. En aquel momento, la HPN conllevaba un alto riesgo de morbilidad y mortalidad, con una tasa de supervivencia a 5 años de solo el 35% debido a complicaciones como hemólisis, trombosis e insuficiencia medular2, pero “con el tiempo fui aprendiendo más sobre la enfermedad, lo que me ayudó a mejorar mi estado de ánimo y a afrontar la situación”. Su mensaje para quienes reciben el diagnóstico es claro: apoyarse en el equipo médico y en las asociaciones de pacientes. “También es fundamental la comunicación con el hematólogo, ya que nosotros somos los que conocemos nuestro cuerpo y tenemos que explicar qué sentimos en nuestro día a día”.

Sobre esta base clínica, la Dra. Amparo Sempere recuerda que la HPN es crónica y multisistémica, con una gran variabilidad de presentación: “de hecho hay personas que son casi asintomáticas y otras que tienen manifestaciones muy diversas”. Por ello, subraya, “lo más importante es esa sospecha clínica y eso implica una entrevista muy dirigida al paciente buscando esos signos de la enfermedad, junto con una exploración completa”, además de un seguimiento estrecho para evitar “complicaciones que pueden ser muy graves e irreversibles”. En este recorrido asistencial, insiste, “es clave que existan equipos multidisciplinares durante todo el proceso”.

En el terreno del abordaje de la HPN, la Dra. Marta Morado explica que el objetivo actual es bloquear el sistema del complemento para evitar la destrucción de glóbulos rojos: “en estas personas, el sistema del complemento, que es un sistema de defensa que tenemos todos, llega y detecta los glóbulos rojos y decide romperlos”. La innovación, añade, “se dirige a conseguir la independencia de la vía intravenosa para recibir la terapia, ya que hasta ahora el tratamiento disponible requiere esta vía de administración”, y también a “mejorar la respuesta de los pacientes, con tratamientos que actúan a otro nivel del sistema del complemento”. El impacto es tangible: “hace años, la tasa de mortalidad en estas personas era muy elevada, algo que actualmente se ha modificado por completo, logrando una gran mejora en la supervivencia gracias a los avances”.

Completando la mirada integral, Verónica Rodríguez pone el foco en el acompañamiento psicosocial desde el primer momento: “desde la Asociación HPN lo que intentamos es ayudar, a través de diferentes recursos, a disminuir la incertidumbre que siente el afectado en el momento de recibir el diagnóstico”; “se trata de intentar resolver todas sus dudas sobre los diferentes ámbitos (psicológico, atención médica, tratamiento, recursos…)”. Su recomendación es anticiparse: “siempre insisto en que es importante no esperar al momento de crisis. Hay que pedir ayuda antes”.

Sobre Roche
Fundada en 1896 en Basilea (Suiza) como uno de los primeros fabricantes industriales de medicamentos de marca, Roche se ha convertido en la empresa biotecnológica más grande del mundo y en la compañía líder a escala global en diagnóstico in vitro. La compañía busca la excelencia científica para descubrir y desarrollar medicamentos y diagnósticos que mejoren y salven vidas en todo el mundo. Roche es pionera en medicina personalizada y busca transformar aún más cómo se brinda la atención médica para tener un impacto aún mayor. Para ofrecer la mejor atención a cada persona, la compañía se asocia con muchas entidades y combina sus fortalezas en las áreas Diagnóstica y Farmacéutica con conocimientos basados en el análisis de datos de la práctica clínica.

Durante más de 125 años, la sostenibilidad ha sido una parte integral del negocio de Roche. Como empresa impulsada por la ciencia, la mayor contribución de la empresa a la sociedad es desarrollar medicamentos y diagnósticos innovadores que ayuden a las personas a tener vidas más saludables. Roche está comprometida con lograr objetivos basados en la ciencia y con la iniciativa de impulsar mercados sostenibles para alcanzar las cero emisiones netas para el año 2045.

Genentech (Estados Unidos) es un miembro de propiedad exclusiva del Grupo Roche. Además, Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón).

Para más información, por favor visita www.roche.com.

Todas las marcas registradas utilizadas o mencionadas en este comunicado están protegidas por ley.

Departamento de Comunicación Roche España

Tlf: 91 324 81 00 / [email protected]

www.roche.es l www.rochepacientes.es l Síguenos en Twitter, Facebook, Instagram, LinkedIn, YouTube y Tik Tok

Referencias:

1.Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers. 2017 May 18;3:17028. doi: 10.1038/nrdp.2017.28. PMID: 28516949; PMCID: PMC7879566

2. Apostolidou E, Georgoulis V, Leonardos D, Kapsali E, Hatzimichael E. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Unraveling Its Molecular Pathogenesis and Advancing Targeted Therapeutic Strategies. Diseases. 2025;13(9):298. Published 2025 Sep 9. doi:10.3390/diseases13090298