Vías de administración en el tratamiento de la AME

La Atrofia Muscular Espinal (AME) se caracteriza por la degeneración de las neuronas motoras en la médula espinal, lo que impide la transmisión adecuada de las señales nerviosas a los músculos dando lugar a la debilidad y atrofia muscular progresivas que caracterizan a la enfermedad¹.

En los últimos años los avances en investigación han permitido a las personas con AME acceder a diferentes opciones terapéuticas que buscan modificar la evolución de la patología y mejorar su calidad de vida. Uno de los aspectos que puede generar dudas entre los pacientes y sus familias es cómo se administran estos tratamientos. En la actualidad existen distintas vías de administración para cada tratamiento, cada una con características propias, procedimientos diferentes y contextos de uso específicos1

La vía de administración es el modo en el que un medicamento se introduce en el organismo para que pueda ejercer su efecto terapéutico. Dependiendo de las características del tratamiento y del órgano o tejido sobre el que debe actuar, los medicamentos pueden administrarse por diferentes rutas2.

En el caso de enfermedades neurológicas como la AME, en España existen tres vías de administración diferentes1:

• Vía intratecal

• Vía intravenosa

• Vía oral

La vía intratecal consiste en administrar el medicamento directamente en el líquido cefalorraquídeo, que es el fluido que rodea el cerebro y la médula espinal. El procedimiento se realiza mediante una punción lumbar, una técnica médica en la que se introduce una aguja fina entre las vértebras de la zona lumbar para acceder al espacio donde circula este líquido3.

La vía intravenosa consiste en administrar el medicamento directamente en una vena mediante una infusión intravenosa. En este caso, el tratamiento entra en el torrente sanguíneo, desde donde puede distribuirse por el organismo2.

La vía oral consiste en administrar el medicamento directamente por boca, y se absorbe a través del sistema digestivo hacia el torrente sanguíneo, desde donde puede distribuirse por el organismo2.

La elección del tratamiento en la AME es una decisión médica individualizada que depende de diferentes factores clínicos1.

Entre los aspectos que suelen tenerse en cuenta se encuentran:

• La edad del paciente

• El tipo de AME

• El momento del diagnóstico

• La evolución de la enfermedad

• Las características clínicas individuales y la preferencia del paciente

Por este motivo, el manejo de la AME suele realizarse en unidades especializadas en enfermedades neuromusculares, donde trabajan equipos multidisciplinares formados por neurólogos,neuropediatras rehabilitadores, neumólogos, fisioterapeutas y otros profesionales sanitarios1.

El desarrollo de diferentes opciones terapéuticas y de distintas vías de administración ha cambiado significativamente el panorama del tratamiento de la atrofia muscular espinal en los últimos años1.

La comprensión de las distintas opciones de tratamiento y su administración forma parte del abordaje integral de la atrofia muscular espinal y contribuye a que pacientes y cuidadores puedan implicarse de manera más informada en la toma de decisiones clínicas1.

Ante cualquier duda sobre la enfermedad o sobre las opciones terapéuticas disponibles, es importante consultar siempre con el equipo sanitario responsable del seguimiento del paciente.

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Referencias

1-Mercuri E, Sumner CJ, Muntoni F, Darras BT, Finkel RS. Spinal muscular atrophy. Nat Rev Dis Primers. 2022;8(1):52. Disponible en: https://www.nature.com/articles/s41572-022-00380-8
Acceso: 4 marzo 2026.

2-Fan J, de Lannoy IA. Pharmacokinetics. Biochem Pharmacol. 2014 Jan 1;87(1):93-120

3-Hoy SM. Nusinersen: A Review in 5q Spinal Muscular Atrophy. CNS Drugs. 2021 Dec;35(12):1317-1328. doi: 10.1007/s40263-021-00878-x. Epub 2021 Nov 30. Erratum in: CNS Drugs. 2022 Jan;36(1):99.